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Zentrum für Kinder- und JugendmedizinKinderklinik

BP39054 - JEWELFISH

Eine offene Studie zur Erfassung der Sicherheit, Toleranz und pharmakokinetischen/phar-makodynamischen Eigenschaften von RO7034067 bei Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie, Phase II
 
Indikation:  Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder und Erwachsene von 6 Monaten – 60 Jahre
Studienziel:

Erfassung von Sicherheit, Verträglichkeit und der pharmakologischen Eigenschaften von RO7034067

Ansprechperson:

Dr. Sabine Borell

Status: aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03032172

BP39055 - SUNFISH

Eine zweiteilige, multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte, doppelblinde Studie zur Erfassung der Sicherheit, Toleranz, Wirksamkeit und der pharmakokinetischen/pharmakodynamischen Eigenschaften von RO7034067 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie von Typ 2 und 3, Phase II/III

Indikation: Spinale Muskelatrophie von Typ 2 und 3

Alter:

Kinder und Erwachsene zwischen 2 - 25 Jahre
Studienziel:

Erfassung von Sicherheit, Verträglichkeit und der pharmakologischen Eigenschaften von RO7034067

Ansprechperson:

Dr. Sabine Borell

Status:aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPG-Studie:ja
Weitere Informationen:www.clinicaltrials.gov: NCT02908685

232SM201-Nurture

Eine offene Studie zur Erfassung der Wirksamkeit, Sicherheit, Toleranz und pharmakokinetischen Eigenschaften von mehreren Dosen von intrathekal verabreichtem ISIS 396443 bei Patienten mit präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie, Phase II

Indikation: Präsymptomatische spinale Muskelatrophie

Alter:

max. 6 Wochen alte Babys
Studienziel:

Erfassung von Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit und der pharmakologischen Eigenschaften von Spinraza (ISIS 396443)

Ansprechperson:

Dr. Astrid Pechmann

Status:aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPG-Studie:ja
Weitere Informationen:www.clinicaltrials.gov.: NCT02386553

PTC124-GD-025o-DMD

Eine Langzeit-Beobachtungsstudie bezüglich der Sicherheit und Wirksamkeit von Translarna in der klinischen Routine, Register

Indikation:

Muskeldystrophie Duchenne

Alter:

Kinder und Erwachsene
Studienziel:

Erfassung von Sicherheit und Wirksamheit von Translarna

Ansprechperson:

Dr. Sabine Borell

Status:rekrutierend
AMG- / MPG-Studie:nein
Weitere Informationen:www.clinicaltrials.gov.: NCT02369731

SHINE

Eine offene Studie für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor an Studien mit ISIS 396443 teilgenommen haben, Phase III

Indikation:

 Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder und Erwachsene
Studienziel:

Evaluation der Langzeit-Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen (ISIS 396443)

Ansprechperson:

Dr. Sabine Borell

Status:aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPG-Studie:ja
Weitere Informationen:www.clinicaltrials.gov.: NCT02594124

4045-301 - Sarepta ESSENCE

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte, multizentrische Studie mit offener Extensionsphase zur Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053 bei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne, Phase III
 
Indikation:  Muskeldystrophie Duchenne

Alter:

Kinder zwischen 7 – 13 Jahre
Studienziel:

Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053

Ansprechperson:

Dr. Sabine Borell

Status: rekrutierend
AMG- / MPG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT02500381

SMArtCARE

Longitudinale Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie: Die SMArtCARE Datenbank
 
Indikation:  Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder und Erwachsene
Studienziel:

Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Ansprechperson:

Dr. Astrid Pechmann

Status: rekrutierend
AMG- / MPG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00012699

Entwicklung und Evaluation eines IT-gestützten Case Managements zur Verbesserung der Versorgung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie, Versorgungsforschungstudie

Indikation: 

Patienten mit SMA Typ 1 und schwer betroffene Patienten mit SMA Typ 2

Studienziel: Verbesserung der Behandlungsintegration aus Sicht der Eltern und Verbesserung ihrer gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Ansprechperson: PD Dr. Thorsten Langer
Status: aktiv, rekrutierend
AMG- / MPG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00018778

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