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Wir überwinden Grenzen

Freiburg, 28.08.2013

Neues Institut für Zell- und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg

Klassische und innovative Ansätze unter einem Dach

Am Universitätsklinikum Freiburg wird zum 1. September 2013 das Institut für Zell- und Gentherapie (IZG) gegründet. Das Institut ist eine Zentrale Einrichtung des Universitätsklinikums mit dem Ziel, neue Perspektiven in der Umsetzung von zell- und gentherapeutischen Ansätzen zu erarbeiten. Mittelfristig sollen auf diese Weise Therapieoptionen für Menschen mit seltenen Immunschwäche-Erkrankungen, HIV-Patienten und Leukämiepatienten entwickelt werden. Direktor des Instituts ist Prof. Dr. Toni Cathomen.  

Das Institut für Zell- und Gentherapie ist eine Zusammenführung der Transfusionsmedizin mit neu eingerichteten Forschungseinheiten im Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI) und einer zentralen GMP-Reinraumanlage. Das Institut schlägt damit eine Brücke von der Grundlagenforschung zur Krankenversorgung und bündelt die jahrzehntelange Erfahrung in der Herstellung von Blutprodukten, wie sie in der klassischen Transfusionsmedizin gepflegt wird, mit dem Potential der Gentherapie unter einem Dach.  

Forschungsschwerpunkt: Kombination von Zell- mit Gentherapie  

Die klassische Transfusionsmedizin beinhaltet die Bereitstellung von Blutprodukten für große chirurgische Eingriffe, in der Krebsbehandlung sowie bei Blutstammzelltransplantationen. Mit Hilfe der mehr als 15.000 jährlichen Blutspenden wird dieser Bereich im Rahmen des IZG auch weiterhin eine tragende Säule in der medizinischen Versorgung der Patientinnen und Patienten am Universitätsklinikum Freiburg bleiben.

Ziel des Instituts für Zell- und Gentherapie ist es, diesen klassischen zelltherapeutischen Ansatz mit den Möglichkeiten der Gentherapie im Bereich des blutbildenden Systems zu kombinieren. Da aus den Blutstammzellen auch die Abwehrzellen des Körpers entstehen, die das Immunsystem aufbauen, ist die Kombination der Gen- und Stammzelltherapie ein vielversprechender Ansatz, um künftig neue Therapieoptionen für Menschen mit ererbten Störungen des Immunsystems, mit erworbenen Immundefekten (wie bei HIV-Infektion) und mit bestimmten Formen von Blutkrebs zu eröffnen.  

Der schwere kombinierte Immundefekt ist zum Beispiel eine Erbkrankheit, die durch genau charakterisierte Gendefekte definiert ist. Neugeborene mit diesem Defekt leiden unter ständigen und schwersten Infektionen, da ihr Abwehrsystem nur sehr fehlerhaft und schwach reagieren kann. Die einzige Therapie ist bislang eine Knochenmarktransplantation, also die Übertragung von gesunden Blutstammzellen eines passenden Spenders. Um auch Patienten ohne passendem Spender zu helfen, entwickelt das IZG neue Methoden, die es erlauben, patienteneigene Blutstammzellen für die Therapie zu verwenden. Da diese Zellen jedoch einen Fehler im Erbgut aufweisen, muss diese Mutation erst durch eine Gentherapie korrigiert werden, bevor die Zellen dem Patienten wieder infundiert werden. Für die Genkorrektur werden am IZG derzeit bestimmte Enzyme entwickelt, sogenannte Genscheren. Mit Hilfe dieser Genscheren – auch Designer-Nukleasen genannt – kann die Erbinformation der Zelle zielgerichtet so verändert werden, dass sie wie beim gesunden Menschen vorliegt.

Um die genaue Krankheitsentwicklung von angeborenen Immunerkrankungen zu verstehen, liegt ein weiterer Forschungsschwerpunkt des Instituts auf der Arbeit mit induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen). iPS-Zellen sind ehemals spezifische Gewebezellen (z.B. Hautzellen) von Patienten, bei denen die Entwicklungsuhr auf den Stand der Embryonalzeit zurückgedreht wird. An diesen Ursprungszellen lässt sich in der Folge modellhaft die Entstehung und Entwicklung von gesunden und von erkrankten Abwehrzellen nachvollziehen. Ziel ist hier die Etablierung von gezielten Modifikationen in den Erbinformationen der Stammzellen, so dass gesunde Abwehrzellen hergestellt und Patienten mit fehlenden oder kranken Abwehrzellen zur Verfügung gestellt werden können.  

Der translationale Nutzen, also die klinische Anwendbarkeit der Forschungsergebnisse, ist ein wesentliches Ziel des IZG. Um dieses Ziel zu erreichen, hat das Institut für Zell- und Gentherapie Freiburg zahlreiche Kooperationen mit klinisch ausgerichteten Arbeitsgruppen im Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI), im Comprehensive Cancer Center Freiburg (CCCF) und anderen nationalen und internationalen Forschungseinrichtungen etabliert.  

Verschiedene Konzepte der zielgerichteten Gentherapie befinden sich in der präklinischen Entwicklungsphase. Mit ersten therapeutischen Einsätzen, etwa für HIV-Patienten, ist in etwa drei Jahren zu rechnen.

Kontakt:

Prof. Dr. Toni Cathomen
Direktor
Institut für Zell- und Gentherapie
Telefon: 0761 270-34800
toni.cathomen@uniklinik-freiburg.de
www.izg.uniklinik-freiburg.de

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