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ECTU

am ZKJ

Kinder brauchen auf sie zugeschnittene Medikamente! Kinder und Jugendliche sind in klinischen Studien aber noch immer deutlich unterrepräsentiert und damit in ihren medikamentösen Behandlungschancen benachteiligt. Nach wie vor erfolgt die medikamentöse Behandlung von Minderjährigen sehr häufig mit sogenannten "off label" oder "off licence" Produkten, also mit Präparaten, für die wegen fehlender klinischer Studien entweder gar keine Zulassung für den Einsatz in der Kindermedizin vorliegt oder zumindest für den konkreten Anwendungsbereich eine entsprechende Zulassung fehlt. Um Kinder und Jugendliche an Innovationen und den rasch voranschreitenden Fortschritten in der modernen Medizin zeitnah und sicher teilhaben lassen bieten wir in unserer Klinik die Möglichkeit an sogenannten frühen klinischen Studien (Phase I/II Studien) teilzunehmen. Hierfür haben wir 2019 eine fachübergreifende Einheit für frühe klinische Studien (ECTU) bei Kindern eröffnet. In dieser pädiatrischen ECTU werden die nötigen Prozesse und Strukturen professionalisiert und konsolidiert, so dass eine Infrastruktur entsteht, die es uns erlaubt, frühe klinische Studien bei Kindern und Jugendlichen sehr rasch initiieren und durchführen zu können. In der der neuen Kinderklinik sind dann auch eigene Räumlichkeiten für die ECTU geplant.

Die Gründung der ECTU wurde am 29. Oktober 2019 mit einer Feier markiert. Hier das Interview in der Badischen Zeitung, das Frau PD Dr. Simone Hettmer anlässlich der Gründung der ECTU gab.

Aktuelle Phase I/II Studien, die in unserer Klinik angeboten werden:

EPIK-P2

Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS), Ph. II
Indikation: PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum

Alter:

ab 6 Jahren, Kinder im Alter von 2-5 Jahren ab ca. 2025
Studienziel: Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib
Ansprechpersonen: Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik, Prof. Dr. S. Hettmer
Status: Aktiv seit 23.07.2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrals.gov: NCT04589650

 J1S-MC-JV01

A Randomized, Open-Label Phase 2 Study Evaluating Ramucirumab in Pediatric Patients and Young Adults with Relapsed, Recurrent, or Refractory Desmoplastic Small Round Cell Tumor, Phase II
 
Indikation: Rezidivierte/Therapie-refraktäre Desmoplastische Small Round Cell Tumore

Alter:

12 Monate – 29 Jahre
Studienziel: Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit von Ramucirumab in Kombination mit Cyclophosphamid und Vinorelbin
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Dr. A. Puzik

Status: Rekrutierung beendet seit 12/22

AMG-/MPDG-Studie:

ja

Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04145349

Venetoclax

Phase-I-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierenden oder refraktären malignen Erkrankungen, Phase I
 
Indikation: Rezidivierende und refraktäre maligne Erkrankungen

Alter:

0 - < 25 Jahre
Studienziel: Evaluation der Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Flotho, Prof. Dr. C. Niemeyer

Status: Rekrutierung geschlossen seit 26.09.2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03236857

2215-CL-0603

Eine multizentrische, unverblindete Dosiseskalations- und Erweiterungsstudie der Phase I/II mit einem Behandlungsarm zu Gilteritinib (ASP2215) in Kombination mit Chemotherapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit FLT3/ITD-(FMS-like Tyrosinkinase 3/interne Tandemduplikation-)positiver rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML), Phase I-II

Indikation: FLT3/ITD-pos. Rez. oder refr. Akute myeloische Leukämie (AML)

Alter:

6 Monate - 20 Jahre
Studienziel: Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Gilteritinib in   Kombination mit Standardchemotherapie
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer, Prof. Dr. C. Flotho

Status: Aktiv seit 30.09.2020
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04240002

REFLECT-Studie

Eine prospektive Phase-I/II-Studie zur Ermittlung der Sicherheit Verträglichkeit und um erste Daten zur Wirksamkeit von Losartan bei Kindern mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) zu erforschen, Phase I/II, prospektiv

in Kooperation mit der Hautklinik Freiburg
Indikation: Rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa

Alter:

25 Monate - 16 Jahre
Studienziel: Erfassung der Verträglichkeit und Sicherheit von Losartan bei Kindern mit moderater bis schwerer RDEB
Ansprechpersonen: Frau PD Dr Kiritsi, Hautklinik, Prof. Stiller, Dr. Reineker (ZKJ)

Status:

Aktiv seit 2017
AMG-/MPG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www,drks.de: DRKS00009269

 

Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin

Postadresse: Mathildenstraße 1
Anfahrt: Heiliggeiststraße 1
D - 79106 Freiburg

Telefon:+49 (0)761 270 - 43000
Telefax:+49 (0)761 270 - 44490