Allgemeine Kinder- und Jugendmedizin
DTX401-CL301
| A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Adeno-Associated Virus Serotype 8-Mediated Gene Transfer of Glucose-6-Phosphatase in Patients with Glycogen Storage Disease Type Ia, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia |
Alter: | ab 8 Jahren |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von DTX401 auf die Glukosekontrolle |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Grünert, Prof. Dr. U. Spiekerkötter |
| Status: | Rekrutierung beendet 12/22 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05139316 |
Diagnostische Multicenter-Studie
| Indikation: | Kardiovaskuläre Risikofaktoren bei Pateinten mit Wachstumshormonmangel, SGA-Geburt, Ullrich-Turner-Syndrom und Prader-Willi-Syndrom |
Alter: | 4 - 10 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung und Einordnung kardiovaskulärer Risikofaktoren durch Bestimmung spezieller Blutwerte, welche das Risiko für eine Atherosklerose anzeigen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Michael Wurm, Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab |
| Status: | geöffnet |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
DEAR-Kids, WI 204586, Diagnostische Studie
| Indikation: | Risikofaktoren der Atherosklerose (Gefäßverkalkung) |
Alter: | 7 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Klinische Prüfung zur Diagnostik des frühen Atherosklerose (Gefäßverkalkung)-Risikos bei Kindern |
| Ansprechpersonen: | Dr. Michael Wurm, Prof. Karl Otfried Schwab |
| Status: | Aktiv seit 03/2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Increlex-Registry, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Wachstumsstörungen bei Kindern | |
Alter: | 0 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Europäische Wachstumsforum-Datenbank zu Increlex (Mescasermin-Injektionslösung) zur Überwachung der Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Increlex | |
| Ansprechpersonen: | Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab | |
| Status: | Aktiv seit 03/2008 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Novo-GH-448
| Eine nicht interventionelle, prospektive Studie in Deutschland zur Untersuchung des Einflusses der Adhärenz bei bestehender Wachstumshormontherapie mit Norditropin, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | isolierter Wachstumshormonmangel (GHD) und Small for Gestational Age (SGA) |
Alter: | 0 - 15 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung des Einflusses der Adhärenz mit Norditropin |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Anna Simon, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | Aktiv seit 01.02.2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03972345 |
ORION-16
Zweiteilige randomisierte multizentrische doppelblinde Inclisiran versus Placebo-Studie [Jahr 1], gefolgt von einer offenen Inclisiran-Studie [Jahr 2] zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen (12 bis weniger als 18 Jahre) mit heterozygoten Familienangehörigen, Hypercholesterinämie und erhöhtem LDL-Cholesterin (ORION-16), prospektiv, randomisiert, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Familiäre, heterozygote Hypercholesterinämie |
Alter: | 12 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 2021 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04652726 |
PROTECT (PRV-031-001)
Eine randomisierte, doppelblinde, multinationale, placebokontrollierte Phase III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab, einem humanisierten, nicht FcR-bindenden, gegen CD3 gerichteten monoklonalen Antikörper bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes (T1D), randomisiert, doppelblind, prospektiv, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Typ-1 Diabetes (T1D), Erstdiagnose |
Alter: | 8 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Miriam Krüger, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 15.07.2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03875729 |
Saizen online-AWB, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Wachstumshormonmangel bei Kindern und Erwachsenen | |
Alter: | 0 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Therapie pädiatrischer Patienten (Indikation Wachstumshormonmangel (GHS), intrauteriner Wachstumsverzögerung (SGA), Ullrich-Turner Syndrom (UTS), chronische Niereninsuffizienz (CRI) sowie Substitutionstherapie bei Erwachsenen mit ausgeprägtem Wachstumshormonmangel | |
| Ansprechpersonen: | Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab | |
| Status: | Aktiv seit 03/2008 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
E-HOD
Europäisches Netzwerk und Register für Homocystinurien und Methylierungsdefekte (European network and registry for homocystinurias and methylation defects) | |
|---|---|
| Indikation: | Homocystinurien und Methylierungsdefekte |
Alter: | unbegrenzt |
| Studienziel: | Erfassung des Langzeitverlaufs |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann |
| Status: | aktiv |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.e-hod.org/ |
E-IMD
Europäisches Register und Netzwerk für Intoxikationskrankheiten (European registry and network for intoxication type metabolic diseases) | |
|---|---|
| Indikation: | Angeborene Stoffwechselstörungen vom Intoxikationstyp (Organoazidopathien, Harnstoffzyklusdefekte etc.) |
Alter: | unbegrenzt |
| Studienziel: | Erfassung des Langzeitverlaufs |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann |
| Status: | aktiv |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.e-imd.org/ |
U-IMD
Vereinheitlichtes europäisches Register für erbliche Stoffwechselstörungen (Unified European Registry for Inherited Metabolic Disorder) | |
|---|---|
| Indikation: | alle genetischen Stoffwechselstörungen |
Alter: | unbegrenzt |
| Studienziel: | Erfassung des Langzeitverlaufs |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann |
| Status: | aktiv |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | Offizielles Register des europäischen Referenz-Netzwerks für angeborene Stoffwechselstörungen MetabERN |
Pediatric Airway Pathogen Incidence (PAPI 3.0), Epidemiologische Studie
| Indikation: | RSV-Infektionen mit Hospitalisation |
Alter: | 0 bis 2 Jahre |
| Studienziel: | Beschreibung der RSV-Inzidenz |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit 09/2022 bis 04/2023 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
PED-MERMAIDS
| Multi-centre EuRopean study of MAjor Infectious Disease Syndromes – Community acquired sepsis-like syndrome and acute respiratory tract infection in childhood, Multizentrische Kohorten-Studie | ||
|---|---|---|
| Indikation: | hospitalisierte Säuglinge mit Zeichen einer Blutstrominfektion,hospitalisierte Kleinkinder mit Zeichen einer Atemwegsinfektion im Vergleich zu gesunder Kontrollgruppe | |
Alter: | Säuglinge bis 6 Monate, Kleinkinder bis 6 Jahre | |
| Studienziel: | Prospektive standardisierte Beobachtungs- Optimierung der Ätiologie; Erfassung neuer Erreger durch Anwendung neuer molekulargenetischer Nachweismethoden; Erfassung von Symptomen, klinischem Management und Outcome der jeweiligen Infektionskrankheit | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel | |
| Status: | Aktiv seit 02/2017 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein | |
Weitere Informationen: |
| |
PREPARE, epidemiologische Studie
| Indikation: | Akute Atemwegsinfektionen, Meningitis, Gastroenteritis und hämorrhagisches Fieber | |
Alter: | 0 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Prospektive standardisierte Beobachtungs- Studie zur Epidemiologie und Klinik von schweren Infektionen mit Hospitalisation | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel; Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 03/2015 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein | |
Weitere Informationen: |
|
HiFiPPS, Interventionsstudie
| Indikation: | Atemunterstützung bei Sedierungen |
Alter: | 6 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Respiratorische Stabilität bei pädiatrischen prozeduralen Sedierungen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Daniel Klotz, PD Dr. Hans Fuchs |
| Status: | beendet, Publikation 10/20 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
COSGOD-III
Cerebral Regional Tissue Oxygen Saturation to Guide Oxygen Delivery in Preterm Neonates During Immediate Transition, Ph.III, randomisiert, IIT | |
|---|---|
| Indikation: | Frühgeborene (< 33. Gestationswoche) |
Alter: | erste 15 Lebensminuten |
| Studienziel: | Überleben ohne Hirnblutung oder periventrikuläre Leukomalazie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. H. Fuchs |
| Status: | aktiv seit 2018 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja (MPG §23) |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrails.gov: NCT03166722 |
NeoVitaA
Prospektive, multizentrische, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-3 Studie zur Evaluation der Effektivität von früher postnataler zusätzlicher hochdosierter oraler Vitamin A-Supplementierung (5000 IU/kg/d) versus Placebo für die Dauer von 28 Tagen zur Prävention der bronchopulmonalen Dysplasie (BPD) oder Tod bei extrem kleinen Frühgeborenenen (ELBW), Ph.III, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Extrem kleine Frühgeborene (ELBW) |
Alter: | Neugeborene |
| Studienziel: | Prävention der bronchopulmonalen Dysplasie (BPD) oder Tod |
| Ansprechpersonen: | Dr. D. Stavropoulou, Dr. D. Klotz |
| Status: | aktiv seit 08/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de:DKS00006541 |
GNN-Studie, deutschlandweites Patientenregister
| Indikation: | Prognose der Frühgeburtlichkeit |
Alter: | 0 - 8 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung genetischer, klinischer und zentrumsspezifischer Risikofaktoren auf die langfristige Entwicklung von Früh-geborenen < 1500 g Geburtsgewicht |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. R. Hentschel, Dr. D. Stavropoulou |
| Status: | aktiv seit 11/2008 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
| Weitere Informationen: | BMBF-Förderung 01ER0805 |
SafeBoosC-III, Ph III, randomisiert, IIT
| Indikation: | Frühgeborene |
Alter: | bis 6h |
| Studienziel: | Überleben ohne hochgradige Hirnblutung oder periventrikuläre Leukomalazie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. H. Fuchs |
| Status: | aktiv seit 2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja (MPG §23) |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrails.gov: NCT03770741 |
ARegPKD
| Eine internationale multizentrische Registerstudie zur autosomal rezessiven polyzystischen Nierenerkrankung (ARPKD), Register | |
|---|---|
| Indikation: | Autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankungen |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Dr. K. Häffner, PD Dr. M. Pohl |
| Status: | Aktiv seit 10.06.2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00010261 |
4C Study, Prospektive Beobachtungsstudie
| Indikation: | Risikofaktoren der Atherosklerose |
Alter: | 6 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Erfassen der kardiovaskulären Risikofaktoren bei Kindern mit chronischer Nierenerkrankung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. C. Gimpel |
| Status: | Aktiv seit 2010 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
CERTAIN-Registry, Register
| Indikation: | Nierentransplantation |
Alter: | Jedes Alter |
| Studienziel: | Register zur „Nierentransplantation im Kindes- und Jugendalter" der Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie (GPN) |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 2012 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
INTENT-Studie, Phase III
| Indikation: | Idiopathisches Nephrotisches Syndrom |
Alter: | 1 - 10 Jahre |
| Studienziel: | Initialtherapie des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil vs. Prednison (Intent-Studie) |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 10/2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Ja |
| Weitere Informationen: | www.intent-study.de |
Nephronophthise-Register
| Datenbank zur Sammlung von Informationen über klinische Manifestationen, Verlauf und genetische Veränderungen bei Nephronophthise-Patienten in Deutschland, Österreich und der Schweiz, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Nephronophthise |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Dr. K.Häffner, PD Dr. M.Pohl |
| Status: | Aktiv seit 12.07.2011 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
PSHN-Register, Beobachtungsstudie
| Indikation: | Bioptisch gesicherte Purpura Schönlein- Henoch Nephritis |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Register zur Erfassung der schweren Purpura Schönlein-Henoch Nephritis (PSHN-Register) |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 10/2008 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
PSHN/IgAN Pathophysiologie, Diagnostische Studie
| Indikation: | Bioptisch gesicherte Purpura Schönlein-Henoch Nephritis / IgA-Nephritis |
Alter: | 4 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchungen zur Rolle des Komplementsystems bei der Purpura Schönlein-Henoch- Nephritis und der IgA-Nephritis |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 02/2012 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
Rekombinante Komplementregulatoren, Diagnostische Studie
| Indikation: | Klinisch gesichertes atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)/C3G) |
Alter: | 0-18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit von neuen Komplementregulatoren im Serum |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 11/2010 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
MAS-Studie
| Erfassung allergischer Erkrankungen anhand einer Geburtskohorte aus dem Jahr 1990, Längsschnittstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Geburtskohorte , 1990 geboren |
Alter: | Geburtskohorte , 1990 geboren |
| Studienziel: | Prospektive Erfassung allergischer Erkrankungen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Christoph Müller |
| Status: | Aktiv seit 1990 SJK/2018 Start 28-Jahre-Evaluation/ZKJ |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://epidemiologie.charite.de/forschung/projektbereich_epidemiologie_und_praevention/mas_studie/ |
BiKeR-Register
Biologika in der Kinderrheumatologie. Langzeitbeobachtung der Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie mit Biologika bei Patienten mit einer juvenilen idiopathischen Arthritis im Vergleich zu einer herkömmlichen Basistherapie | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Juvenile idiopathische Arthritis (JIA) | |
Alter: | 0 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Langzeitbeobachtung der Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie mit Biologika | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 01/2001 (am ZKJ seit 2001) | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein | |
Weitere Informationen: |
| |
CAIN457F230E1
| An extension study of subcutaneous secukinumab to evaluate the long-term efficacy, safety and tolerability up to 4 years in patients with Juvenile Idiopathic arthritis subtypes of Juvenile Psoriatic Arthritis and Enthesitis-Related Arthritis , Phase III | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Psoriasis-Arthritis und Enthesitis-assoziierte Arthritis | |
| Alter: | 2 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Untersuchung von Effektivität und Sicherheit des IL-17A-Antikörpers Secukinumab (AIN457) | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 12/2019 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | |
| Weitere Informationen: |
| |
CAN-First, Phase IV
| Indikation: | Juvenile idiopathische Arthritis, Subtyp systemische Arthritis (sJIA, M. Still) |
| Alter: | 2 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Multicenter, open-label, uncontrolled, single group study to analyze the efficacy of canakinumab in newly diagnosed sJIA patients not treated with corticosteroids |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit Q2(2022 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
Deutsches Rheumaforschungszentrum (DRFZ)
| Kinderkerndokumentation, Register | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Juvenile idiopathische Arthritis,Vaskulitiden, Kollagenosen, weitere entzündlich-rheumatische Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter | |
| Alter: | 0 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Verlaufsdaten zur kinderrheumatologischen Versorgung in Deutschland | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger, Astrid Skaletz | |
| Status: | Aktiv seit 2000 (am ZKJ seit 2000) | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein | |
| Weitere Informationen: | https://www.drfz.de/themen/kinder-rheuma | |
D3461C00030 (BLOSSOM)
| A Phase III randomized double-blind parallel-group placebo-controlled study to evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics, efficacy and safety of i.v. anifrolumab in pediatric participants 5 to <18 years of age with moderate to severe active systemic Lupus erythematodes while on background standard of care therapy, Phase III | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Systemischer Lupus erythematodes | |
| Alter: | 5 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Randomisierte Untersuchung von Effektivität und Sicherheit von i.v. Anifrolumab | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit Q1/2025 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | |
I1F-MC-RHCG (COSPIRIT-JIA)
| Multicenter, Open-label, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic Study of Subcutaneous Ixekizumab with Adalimumab Reference Arm, in Children with Juvenile Idiopathic Arthritis Subtypes of Enthesitis-related Arthritis (Including Juvenile-Onset Ankylosing Spondylitis) and Juvenile Psoriatic Arthritis, Ph. III | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Enthesitis-assoziierte Arthritis / Psoriasis-Arthritis | |
| Alter: | 2 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von s.c. Ixekizumab mit Adalimumab als Vergleichsarm | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 06/2021 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04527380 | |
JIA PRINTO Classification Study
| Evidenzbasierte Revision der Internationalen Liga gegen Rheumatismus (ILAR) Klassifizierungskriterien für juvenile idiopathische Arthritis (JIA) | |
|---|---|
| Indikation: | JIA (juvenile idiopathische Arthritis) |
| Alter: | 0-18 Jahre |
| Studienziel: | Überprüfung der Überarbeitung der aktuellen JIA ILAR-Klassifikationskriterien, um homogene klinische Gruppen zu identifizieren. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit 02/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.printo.it/projects/ongoing/27 |
KD-CAAP
| Multicenter, randomized, open-label, uncontrolled, blinded endpoint assessed trial of corticosteroids plus intravenous immunoglobulin (IVIG) and aspirin, vs. IVIG and aspirin for prevention of coronary artery aneurysms in Kawasaki disease, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Kawasaki-Syndrom |
| Alter: | 30 Tage - 15 Jahre |
| Studienziel: | randomisierte und verblindete Bewertung des Endpunkts von Kortikosteroiden plus intravenösem Immunglobulin (IVIG) und Aspirin im Vergleich zu IVIG und Aspirin zur Prävention von Koronararterienaneurysmen bei Kawasaki-Krankheit |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit Q2/2023 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | EU Clinical Trials Register |
M14-682
| A multicenter, randomized open-label study to assess the efficacy, safety, and pharmacokinetics of Upadacitinib with a Tocilizumab reference arm in subjects from 1 year to less than 18 years old with active systemic juvenile idiopathic arthritis, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Systemische Form der juvenilen idiopathischen Arthritis |
| Alter: | 1 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Upadacitinib im Vergleich mit Tocilizumab als Referenzarm |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit Q2/2024 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov:NCT05609630 |
RELIANCE
| Real life non-interventional study on longterm outcome of Ilaris® (canakinumab) treated CAPS, FMF, TRAPS and HIDS/MKD patients , Phase IV | |
|---|---|
| Indikation: | CAPS (Cryopyrin-assoziierte periodisches Fiebersyndrom), FMF (familiäres Mittelmeerfieber), TRAPS (TNFalpha-Rezeptor-assoziiertes periodisches Fiebersyndrom) und HIDS/MKD (Hyper-IgD-Syndrom/Mevalonatkinase-Defizienz) |
| Alter: | 2 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung von Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Patienten mit CAPS, FMF, TRAPS und HIDS/MKD, die mit Ilaris® (Canakinumab) unter Alltagsbedingungen behandelt werden. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit 02/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | https://www.pei.de/SharedDocs/awb/nis-0301-0400/0377.html |
SPICE II Plus
| Akute Vergiftungen durch neue Designerdrogen, Fallstudie, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Konsultation einer medizinischen Notfalleinrichtung nach Exposition mit neuartigen psychoaktiven Substanzen (NPS) |
Alter: | jedes Alter |
| Studienziel: | Erkenntnisse über die Akuttoxizität der verschiedenen NPS und Konsumumstände, die die Toxizität beeinflussen könnten |
| Ansprechpersonen: | Dr. Maren Hermanns-Clausen |
| Status: | aktiv seit 2013 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00005093 |
Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
GEPESTIM
| Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyskinetischer Bewegungsstörung: Eine deutsche Registerstudie zur Qualitätssicherung, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Dyskinetische Bewegungsstörung |
Alter: | Kinder und Erwachsene |
| Studienziel: | Registerstudie zur Qualitätssicherung |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | aktiv, Rekrutierung läuft |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00006778 |
Marinus TrustTSC OLE (1042-TSC-3002)
Offene Phase 3-Studie zur begleitenden Therapie mit Ganaxolon (GNX) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die an tuberöser Sklerosekomplex assoziierter Epilepsie erkrankt sind, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Tuberöse Sklerosekomplex (TSC) assoziierte Epilepsie |
Alter: | Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter zwischen 1 bis 65 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Ganaxolon (GNX) |
| Ansprechperson: | Dr. Jan Schönberger |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05604170 |
PROTECT
Studie zur Informationsgewinnung über die langfristige neuropsychologische Entwicklung bei Kindern unter 4 Monaten mit Tuberöser Sklerose nach prophylaktischer Behandlung mit mTOR-Inhibitoren | |
|---|---|
| Indikation: | Tuberöse Sklerose |
Alter: | Kinder unter 4 Monaten |
| Studienziel: | Reduktion neuropsychologischer Defizite (geistige Behinderung und Autismus) bei TSC-Patienten |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00031071 |
Certas-002-Studie
| Beobachtungsstudie zu Patienten mit Hydrozephalus, die programmierbare CODMAN CERTAS Plus Ventile implantiert haben | |
|---|---|
| Indikation: | Patienten mit Hydrozephalus, die CODMAN CERTAS Plus Ventile implantiert haben |
Alter: | Kinder und Erwachsene allen Alters |
| Studienziel: | Bestätigung der Sicherheit und Leistung der CODMAN CERTAS Plus Ventile sowie Erkennung von unbekannten Nebeneffekten |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05397106 |
PIONEER-PEDS1 - H8H-MC-LAHV
| Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit Lasmiditan zur akuten Behandlung von Migräne bei pädiatrischen Patienten, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Migräne |
Alter: | 6 bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Lasmiditan bei Kindern und Jugendlichen |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04396236 |
PIONEER-PEDS2 - H8H-MC-LAHW
Eine offene, zwölfmonatige Phase 3-Studie mit Lasmiditan zur Behandlung von Migräne bei pädiatrischen Patienten, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Migräne |
Alter: | 6 bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der intermittierenden Behandlung der akuten Migräne mit Lasmiditan bei Kindern und Jugendlichen |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04396574 |
mitoNET-Register
| Standardisiertes Patientenregister und Verlaufsstudie im Rahmen des deutschen Netzwerks für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET), Register | |
|---|---|
| Indikation: | Mitochondriale Erkrankungen |
Alter: | Personen allen Alters |
| Studienziel: | Erweiterung des bestehenden nationalen Patientenregisters, Harmonisierung und Integration in ein globales Register und langfristige Zugänglichkeit für die internationale wissenschaftliche Gemeinschaft, um das Wissen über Spektrum und natürlichen Verlauf mitochondrialer Erkrankungen zu fördern. |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05554835 |
Fingolimod
| Eine zweijährige, doppelblinde, randomisierte, multizentrische, aktiv-kontrollierte Kern-Studie zur Evaluation der Sicherheit und Wirksamkeit von Fingolimod täglich versus wöchentlicher Gabe von Interferon ß-1a i.m. bei Kindern mit Multipler Sklerose und einer fünfjährigen Fingolimod-Extensionsphase, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Multiple Sklerose |
Alter: | 10 – 17 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von Fingolimod |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend für Kinder im Alter von 10-12 Jahre |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT01892722 |
NEOS – CBAF312D2301
Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ofatumumab und Siponimod im Vergleich zu Fingolimod bei pädiatrischen Patienten mit Multipler Sklerose | |
|---|---|
| Indikation: | Multiple Sklerose (MS) |
Alter: | Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ofatumumab und Siponimod im Vergleich zu Fingolimod |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT04926818 |
Biogen 277HV101
| Offene Phase I-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIB115 nach vorheriger Behandlung mit Zolgensma™ | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
| Alter: | Kinder im Alter zwischen 6 Monate – 12 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIB115 |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05575011 |
INTEGRATE ATMP (Innovative Versorgungsstrukturen für neue Therapien)
| Schaffung einheitlicher Versorgungsstrukturen sowie die nachhaltige Verbesserung der Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität für die wirtschaftliche und qualitätsgesicherte Anwendung von ATMPs (Arzneimittel für neuartige Therapien) in Deutschland | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
| Alter: | Kinder bis 21 kg |
| Studienziel: | Optimierung der Versorgung von ATMP-Patientinnen und –Patienten durch Einführung neuer Strukturmaßnahmen wie z.B. strukturierter Behandlungspläne, Etablierung eines Register, Nutzung einer Telemedizinischen sowie einer Nebenwirkungsmanagement-Plattform und einem Therapieentscheidungsboard |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | aktiv, rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://integrate-atmp.de/ |
Resilient-Studie (BHV-2000-301)
| Randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase 3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa bei Patienten mit Spinaler Muskelatrophie | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
| Alter: | Kinder und Erwachsene im Alter zwischen 4 – 21 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05337553 |
SAPPHIRE – SRK-015-003
Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie des Typs 2 oder 3, welche eine Vortherapie mit Nusinersen oder Risdiplam erhalten hatten, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie (SMA Typ 2 & 3) |
Alter: | Kinder und Erwachsene im Alter zwischen 2 – 21 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05156320 |
Scholar Rock ONYX-Studie (SKR-015-004)
Phase 3-Studie zur Untersuchung der Langzeitsicherheit und –wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit Spinaler Muskelatrophie des Typs 2 & 3, welche zuvor an einer klinischen Studie mit Apitegromab teilgenommen haben, Ph. III | |||
|---|---|---|---|
Indikation: | Spinale Muskelatrophie | ||
Alter: | Kinder, Jugendliche und Erwachsene (Mindestalter 2 Jahre) | ||
| Studienziel: | Untersuchung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Apitegromab | ||
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann | ||
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen | ||
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | ||
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05626855 | ||
SMArtCARE
| Longitudinale Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie: Die SMArtCARE Datenbank | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
Alter: | Kinder und Erwachsene |
| Studienziel: | Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit spinaler Muskelatrophie |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00012699 |
ULYSSES (DSC/14/2357/50)
| Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht-ambulanten Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Duchenne Muskelatrophie (DMD) |
| Alter: | Kinder und männliche Jugendliche im Alter von ≥ 9 bis <18 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht-ambulanten Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Kirschner |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05933057 |
Angeborene Herzfehler/Pädiatrische Kardiologie
COMPERA/COMPERA-KIDS
| Deutsches und internationales Register zur Erfassung der Initial- und Dauertherapie und dem Langzeitverlauf von Patienten mit Pulmonaler Hypertonie, Beobachtungsstudie, nicht-interventionell | |
|---|---|
| Indikation: | Pulmonale Hypertonie |
Alter: | keine Altersbegrenzung |
| Studienziel: | Erfassung von Verträglichkeit, Sicherheit, Wirksamkeit verschiedener Medikamente und Therapien |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2007 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT01347216 |
SALTO AC-065A310, Phase III
| Eine randomisierte, multizentrische, doppelt-verblindete, Placebo-kontrollierte, parallel-gruppierte, Ereignis-gesteuerte, Gruppen-sequentielle Studie mit einer Open-Label Extensionsperiode um die Wirksamkeit und Sicherheit von Selexipag als Add-On-Therapie zur Standardtherapie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 ≤ 18 Jahren mit Pulmonalarterieller Hypertonie zu erfassen. (Sponsor: Actelion Pharmaceuticals Ltd., vertreten durch Janssen Cilag) Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Pulmonale Hypertonie |
Alter: | 2 ≤18 Jahre |
| Studienziel: | Signifikante Risikoreduzierung der Exazerbation der Pulmonalarteriellen Hypertonie durch die zusätzliche Gabe von Selexipag. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04175600 |
Selexipag AC-065A203, Phase II
| Eine prospektive, multizentrische, offene, einarmige Phase 2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Selexipag bei Kindern mit arterieller Hypertonie. (Sponsor: Actelion Pharmaceuticals Ltd., vertreten durch Janssen Cilag) Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Pulmonale Hypertonie |
Alter: | 2 ≤18 Jahre |
| Studienziel: | Modellbasierte, nach Wirkstärke korrigierte Dosisfindung der verschiedenen Altersgruppen von Selexipag |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03492177 |
MRT-HTX Studie
| Serielles MRT in der frühen Adaptionsphase nach Herztransplantation im Kindes- und Jugendalter. (Föderung durch kinderherzen e.V.) | |
|---|---|
| Indikation: | Herztransplantation |
Alter: | 0 – 18 Jahre |
| Studienziel: | Vergleich zwischen invasiver (Myokardbiopsie mittels Herzkatheteruntersuchung) und nicht-invasiver (MRT-Aufnahme des Herzens) Verfahren zur Früherkennung einer Abstoßungsreaktion des transplantierten Herzens. |
| Ansprechpersonen: | Dr. D. Kocher, Dr. M. Wilke, Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. T. Fleck |
| Status: | Aktiv seit 2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Panorama OLE - CLCZ696B2319E1
| A multicenter study to evaluate long-term safety and tolerability of open label sacubitril/valsartan in pediatric patients with heart failure due to systemic left ventricle systolic dysfunction who have completed study CLCZ696B2319 | |
|---|---|
| Indikation: | Herzinsuffizienz mit 2 Kammer-Anatomie |
Alter: | 1 Monat - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Wirksamkeit und Sicherheit von Entresto (Sacubitril/Valsartan) LCZ696 |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03785405 |
MYKKE Register
| Myokarditis-Register für Kinder und Jugendliche bis zum 18. Lebensjahr“ Etablierung eines bundesweiten Registers im Rahmen des Kompetenznetzes Angeborene Herzfehler e. V., Beobachtungsstudie, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Myokarditis im Kindes- und Jugendalter |
Alter: | 0-18 Jahre |
| Studienziel: | Auf der Basis von Auswertungen der Registerdaten können zukünftig Diagnostik, Therapie und Versorgung der betroffenen Patienten verbessert und standardisiert werden. Es handelt sich um eine prospektive Beobachtungsstudie; als Plattform dient die Datenbankstruktur des K-Netzes AHF und des Nationalen Registers für angeborene Herzfehler. Seit 2021 werden zusätzlich die COVID19-Impfreaktionen, die mit einer klinisch signifikanten Myokarditis einhergingen, in das Register aufgenommen. |
| Ansprechpersonen: | Dr. K. Reineker, Prof. Dr. B. Stiller, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
RegiVe Study
Registry to assess the Safety and Feasibility of the Subpulmonary Support with the novel Venous Cannula in Patients with Failing/Absence of the Right Heart, | |
|---|---|
| Indikation: | Patient*innen mit terminaler Rechtsherzinsuffizienz/fehlendem rechten Ventrikel im Zusammenhang mit einer ventrikulären Herzunterstützungssystem (VAD) |
Alter: | 0 - 99 Jahre |
| Studienziel: | Beobachtung der klinischen Sicherheit und Leistung der EXCOR® Venenkanüle im Zusammenhang mit einer EXCOR® VAD-Therapie. Sicherstellung der identifizierten Risiken und Erkennen neuer um die klinische Verbesserung kurzfristig als auch langfristig bewerten zu können. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. R. Höhn, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 10/2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04782232 |
LANDI-PED Studie
| Multicenter, Open-Label-Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AOP Landiolol bei der Kontrolle von supraventrikularen Tachykardien bei pädiatrischen Patienten (LANDI-PED) zu untersuchen, Phase III, prospektiv, offen, einarmig | |
|---|---|
| Indikation: | Supraventrikuläre Tachykardie wie IST, JET & AFL |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Beurteilung des pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Profils von Landiolol in der pädiatrischen Population |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker, Dr. R. Höhn |
| Status: | Aktiv seit 2/2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
ISO-COMFORT Study (SED002)
| A Randomised Active-controlled Study to Compare Efficacy and Safety of Inhaled Isoflurane Delivered by the AnaConDa-S (Anaesthetic Conserving Device) to Intravenous Midazolam for Sedation in Mechanically Ventilated Paediatric Patients 3 to 17 (Less than 18) Years Old | |
|---|---|
| Indikation: | (Volatile) Sedierung bei Kindern- und Jugendlichen im Rahmen einer intensivmedizinischen Therapie |
Alter: | 3 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Vergleich der Zeit (in %) einer angemessenen Sedierungstiefe innerhalb der individuell verschriebenen Sedierungszielbereichs ohne zusätzlicher Notfallsedierung bei der Verwendung von Isofluran vs. Midazolam, gemessen anhand eines verblindeten COMFORT-B-Scores. |
| Ansprechpersonen: | Dr. R. Höhn, Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2/2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04684238 |
GORE® CARDIOFORM ASD Occluder
| Multizentrische sonstige klinische Prüfung nach §47 (3) MPDG zur Nachbeobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit des GORE® CARDIOFORM ASD Occluders zum Transkatheterverschluss bei Patienten mit Vorhofseptumdefekt (ASD II) | |
|---|---|
| Indikation: | Perimembranöser Atriumseptumdefekt (ASD II) mit geringem oder fehlendem aortalen Randsaum |
Alter: | 0-99 Jahre, Körpergewicht ≥ 12Kg |
| Studienziel: | Wirksamkeit und Sicherheit des GORE® CARDIOFORM ASD Occluders. Definiert durch erfolgreiche Platzierung des Occluders und der erfolgreiche Verschluss des Defekts ohne schwere Komplikationen am Tag der Entlassung. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. T. Fleck, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 05/2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00027240 |
MK-1654-007
| Eine multizentrische, randomisierte, teilverblindete, Pavilizumab-kontrollierte Phase -3-Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von MK-1654 bei Säuglingen und Kindern mit erhöhtem Risiko für eine schwere RSV-Infektion, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | RSV-Immunisierung bei Säuglingen mit erhöhtem Risiko für eine schwere RSV-Infektion (Frühgeburt, Angeborene Herzfehler & chronische Lungenkrankheit) |
Alter: | 0 - 2 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von MK-1654 im Vergleich zu Pavilizumab in RSV-Saison 1, beurteilt anhand des Anteils der Teilnehmer*innen, bei denen unerwünschte Ereignisse auftreten. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. R. Kubicki, Nicolas Enriquez (B.A) |
| Status: | Aktiv seit 10/2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04938830 |
Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
ACTIPLY
| Analyse der zirkulierenden Tumor-DNA bei pädiatrischen Non-Hodgkin-Lymphomen: Verbesserung von Diagnostik und Therapiesteuerung | |
|---|---|
| Indikation: | Non-Hodgkin-Lymphome (NHL) |
Alter: | 3 – 17 Jahre |
| Studienziel: | Analyse der zirkulierenden Tumor-DNA im Blut bei pädiatrischen Non-Hodgkin-Lymphomen zur Evaluation des klinischen Nutzens und zum besseren Verständnis der Tumor-Biologie |
| Ansprechpersonen: | Dr. Alexander Puzik |
| Status: | Aktiv seit 23.11.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
AELKI
| Aufbau und Evaluation einer strukturierten, multidisziplinären, leitliniengerechten Transition und (Langzeit-) Nachsorge für ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche (AELKI), Versorgungsforschung | |
|---|---|
| Indikation: | Patienten >= 5 Jahre nach Therapieende einer onkolog. Erkrankung im Kindes-/Jugendalter + Elternteil |
| Alter: | > 5 – < 21 Jahre |
| Studienziel: | Verbesserung der onkologischen Langzeitnachsorge und der Versorgungsqualität |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 04/2025 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00029269 |
AIEOP-BFM ALL 2017
Internationales kooperatives Behandlungsprotokoll für Kinder und Jugendliche mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), Erstdiagnose |
Alter: | 1 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung; Randomisierte Gabe von Bortezomib und Blinatumomab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 24.07.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00015289 |
AIEOP-BFM-AML 2020
Internationale, offene, multizentrische klinische Prüfung zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Akute myeloische Leukämie (AML), (Erstdiagnose einer AML (A), rezidivierte/refraktäre AML (B) und AML mit Indikation zur Stammzelltransplantation (C)) |
Alter: | 0-17 (initiale Diagnose, 0-20 (Rezidiv oder Indikation für HSZT) |
| Studienziel: | Verbesserung des ereignisfreien Überlebens von Patienten mit De-novo-AML (Gruppe A-C) durch den therapeutischen Einsatz von CPX-351 bei Erstdiagnose einer AML (A), den Einsatz von Gemtuzumab-Ozogamicin als zusätzliches Medikament zur Standard-Chemotherapie bei rezidivierter oder refraktärer AML (B) und die randomisierte Überprüfung von zwei unterschiedlichen Chemotherapiekombinationen zur Vorbereitung der Stammzelltransplantation (C). |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann, Prof. Dr. Christian Flotho |
| Status: | Aktiv seit 24.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00024079 |
ALCL-VBL
| Internationale kooperative prospektive Studie für Kinder und Jugendliche mit Standardrisiko-ALK-positiven ALCL zur Wirksamkeit einer Vinblastin-Therapie, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | ALK-positive ALCL, Standard-Risiko (SR), Erstdiagnose |
Alter: | 0 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Prüfung der Effektivität einer Vinblastin-Monotherapie über 24 Monate bei Standard-Risiko-ALCL (Nachweis, dass mindestens 75 % der Patienten in der SR-Gruppe mit einer Vinblastin-Monotherapie über 24 Monate geheilt werden können) |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 02.09.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00023541 |
ALL-BFM-Register 2024
| Register zur Erfassung von Daten von Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphoblastischer Leukämie, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Akute lymphatische Leukämie (ALL) |
Alter: | < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Tobias Feuchtinger, Prof. Dr. Christian Flotho |
| Status: | Aktiv seit 10.09.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
ALL-REZ-BFM
| Beobachtungsstudie und Biobank für Rezidive einer akuten lymphoblastischen Leukämie im Kindes – und Jugendalter, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), rezidiviert |
Alter: | 0 - ≤ 18 Jahre |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 05.10.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
Anti-CD19-ALL
A Prospective Phase I/II, Single-Arm, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tafasitamab (MOR00208) in Pediatric Patients with Relapsed or Refractory Acute B Lineage Leukemia, Ph. I-II | |
|---|---|
| Indikation: | Kinder und Jugendliche mit einer akuten B-Vorläufer Leukämie mit unzureichendem molekularem Ansprechen vor oder molekularem Rezidiv nach allogener Stammzelltransplantation |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Tafasitamab MOR00208 und Bestimmung der zu empfehlenden bei pädiatrischen Patienten |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 05.06.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05366218 |
B-NHL 2013
| Behandlungsprotokoll der NHL-BFM und der NOPHO Studiengruppen für reife, aggressive B-Zell-Lymphome und -Leukämien bei Kindern und Jugendlichen, Therapieoptimierungsstudie, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | reifes, aggressives B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom oder -Leukämie (B-NHL/B-AL), Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Optimierung von Diagnose und Therapie des B-NHLs mittels randomisierten Vergleiches von Standardchemotherapie und Rituximab versus Standardchemotherapie allein |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 25.07.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
CML-paed II Register
| Therapie der chronisch myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen | |
|---|---|
| Indikation: | Chronisch myeloische Leukämie |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, Dr. Alexander Puzik |
| Status: | Aktiv seit 19.02.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
Deutsches Register für Langerhanszell Histiozytosen im Kindes- und Jugendalter
| Indikation: | Langerhanszell-Histiozytose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Vraetz, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 28.03.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
EsPhALL 2017
Internationale Therapiestudie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Philadelphia-Chromosom-positiver Akuter Lymphoblastischer Leukämie (EsPhALL2017/COGAALL1631), Phase III, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | Philadelphia-Chromosom-positive akute lymphoblastische Leukämie (Ph+-ALL), Erstdiagnose |
Alter: | 1- 21 Jahre |
| Studienziel: | Bei Standardrisiko-Patienten randomisierter Vergleich der EsPhALL- oder COG-ALL-Chemotherapie in Kombination mit Imatinib. Bei Hochrisiko-Patienten Prüfung des Nutzens von Imatinib nach allogener Stammzelltransplantation |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, Prof. Dr. C. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 20.12.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
EsPhALL-Register
| Indikation: | Ph/BCR-ABL-positive Akute lymphoblastische Leukämie, Erstdiagnose |
Alter: | 1 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 27.08.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
EWOG MDS 2006, Epidemiologische Studie
| Indikation: | Myelodysplastisches Syndrom (MDS), Juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML) |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Beschreibung der Epidemiologie und Charakterisierung von Subtypen des MDS und der JMML |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 19.04.2006, temporärer Rekrutierungsstopp zum 22.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
HLH Register: Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
| Indikation: | Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, Dr. Heeg |
| Status: | Aktiv seit 26.01.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
HR-InO B1931036
| Eine prospektive, randomisierte, offene Phase-II-Studie zur Beurteilung der Überlegenheit einer Monotherapie mit Inotuzumab Ozogamicin im Vergleich zu ALLR3 bei der Induktionsbehandlung des Hochrisiko-Erstrezidivs der akuten prä-B-Zell lymphatischen Leukämie, Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | Akute B-lymphoblastische Leukämie, rezidiviert |
Alter: | 1 – 17 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit einer InO-Monotherapie gegenüber der Standard-ALLR3-Induktion |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Flotho, PD Dr. B. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 16.11.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | Weitere Informationen: www.clinicaltrialsregister.eu: 2022-000186-40 |
Interfant-Register
| Indikation: | Akute Lymphoblastische oder biphänotypische Leukämie, Erstdiagnose |
Alter: | < 1 Jahr |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 19.04.2016 |
| AMG-/MPG-Studie: | nein |
IntReALL HR 2010
International Study for Treatment of High Risk Childhood Relapsed ALL 2010, Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | B- oder T-Zell Akute lymphoblastische Leukämie, 1. Rezidiv |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 14.07.2020 |
| AMG-/MPG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
LBL 2018
Eine internationale, multizentrische, prospektive, randomisierte Phase-III-Studie bei Kindern und Jugendlichen mit lymphoblastischen Lymphomen, Phase III, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | Lymphoblastische Lymphome, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung hinsichtlich des Rezidivrisikos und des Ereignisfreien Überlebens mittels zweifach randomisierter Induktions- und Konsolidierungstherapie. |
| Ansprechpersonen: | Dr. Miriam Erlacher, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 10.07.20 |
| AMG-/MPG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
ML-DS 2018
| Indikation: | Myeloische Leukämie mit Down Syndrom (ML-DS) |
Alter: | > 6 Monate - < 6 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung durch nicht-randomisierten Vergleich des ereignisfreien Überlebens bei Therapie mit CPX-351 (Vyxeos®) im Vergleich zur Standardtherapie |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. B. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 24.02.21 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | https://www.aml-bfm.de/studienuebersicht/ml-ds-2018/ |
NHL-BFM Register 2012
| Indikation: | Non-Hodgkin-Lymphom, Erstdiagnose oder Zweitmalignom |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. van Buiren |
| Status: | Aktiv seit 26.06.2012, Studie temporär ausgesetzt ab 20.04.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
Patientenregister Seltene Histiozytosen
| Indikation: | Seltene Histiozytosen |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Vraetz, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 31.08.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02285582 |
Ped-PTLD-Register
| Indikation: | Transplantations-assoziierte lymphoproliferative Erkrankung (PTLD) nach Organtransplantation |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. Vraetz |
| Status: | Aktiv seit 18.03.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PrePair/CIPN
| Preventing sensory and motor dysfunctions in children receiving neurotoxic chemotherapy – a randomized controlled, assessor-blinded, multi-center trial | |
|---|---|
| Indikation: | Erhalt einer neurotoxischen Chemotherapie (Platin-Derivate, Vinca-Alkaloide) |
Alter: | 6 – 18 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Untersuchung der Wirksamkeit eines altersgerechten, individuellen Sensomotoriktrainings hinsichtlich des Verhinderns oder der Reduktion motorischer und sensorischer Dysfunktionen |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik, Caroline Ohnmacht, Josefine Sachs |
| Status: | Aktiv seit 29.08.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT05606588 |
Register AML-BFM 2017 zur Erfassung akuter myeloischer Leukämien bei Kindern und Jugendlichen
| Indikation: | De novo akute myeloische Leukämie (AML), refraktäre/rezidivierte AML, Transiente Myeloproliferation oder AML bei Trisomie 21 |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung aller Patienten mit AML und deren Behandlung. Genetische Charakterisierung der AML im Kindes-und Jugendalter |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Dr. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 08.05.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
AELKI
| Aufbau und Evaluation einer strukturierten, multidisziplinären, leitliniengerechten Transition und (Langzeit-) Nachsorge für ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche (AELKI), Versorgungsforschung | |
|---|---|
| Indikation: | Patienten >= 5 Jahre nach Therapieende einer onkolog. Erkrankung im Kindes-/Jugendalter + Elternteil |
| Alter: | > 5 – < 21 Jahre |
| Studienziel: | Verbesserung der onkologischen Langzeitnachsorge und der Versorgungsqualität |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 04/2025 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00029269 |
CESS-Register
| Indikation: | EWING-Sarkome (mit typ. Translokationen) und EWING-like Sarkome (mit selt. Translokationen) |
| Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Erfassung von Langzeitdaten |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 04/2025 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
COSS-Register
| Indikation: | Osteosarkome der Extremitäten oder des Rumpfes |
| Alter: | 0 - 40 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 09.02.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
Überwachung des Tumoransprechens unter neoadjuvanter Chemotherapie bei Osteosarkomen
| Die Wertigkeit dynamischer Kontrastmitteluntersuchungen und diffusionsgewichteter Sequenzen in der Magnetresonanztomographie, Diagnostikstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Osteosarkome |
| Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Vergleich dynamischer Kontrastmitteluntersuchungen und diffusionsgewichteter MRT Sequenzen in der Beurteilung des Chemotherapieansprechens |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 31.05.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
CWS SoTiSaR 2.0, Register und Biobank
| Indikation: | Weichteilsarkome |
| Alter: | 0 - 39 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer , Dr. J. Würtemberger |
| Status: | Aktiv seit 09.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
Biologische Charakterisierung von Weichteilsarkomen im Rahmen der CWS (Cooperative Weichteilsarkom Studie)
| Begleitprojekt zum CWS-Register SoTiSaR , Grundlagenforschung | |
|---|---|
| Indikation: | Weichteilsarkome und –tumore, Erstdiagnose |
| Alter: | Weichteiltumor: 0 - ≤ 21 Jahre, Rhabdomyosarkome: keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | genetische Analyse von Weichteilsarkomen und –tumoren |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 28.03.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
EU-Rhab, Register
| Indikation: | Rhabdoide Tumoren jeglicher anatomischer Lokalisation |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 20.01.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
EWING-PROVABES / EEC, Biomarkerstudie
| Indikation: | Ewing-Sarkom (Knochen oder Weichteile), Erstdiagnose |
Alter: | 2 - 49 Jahre |
| Studienziel: | Identifikation neuer Biomarker |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 09.10.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
GISAR: Interdisziplinäres Deutsches Sarkomregister
| Indikation: | Sarkome |
Alter: | ab 18 Jahren |
| Studienziel: | Erfassung der Behandlungssituation und Lebensqualität von Sarkompatienten |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. J. Wehrle |
| Status: | Aktiv seit 09.10.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
GPOH-HD-Registry für Hodgkin-Lymphome im Kindes- und Jugendalter
| Indikation: | Hodgkin-Lymphome |
Alter: | 0 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Flotho, Dr. J. Thalhammer |
| Status: | Aktiv seit 05.11.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
GPOH-MET Register
| Indikation: | Endokrine Tumoren |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
iEuroEwing
| Internationale Euro-Ewing-Studie (iEuroEwing) zur Optimierung der Behandlung von Patienten mit Ewing-Sarkom), Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Ewing-Sarkome, Erstdiagnose |
Alter: | 2 bis < 50 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung; zwei randomisierte Chemotherapie- bzw. Strahlentherapie-Fragestellungen |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Simone Hettmer, Dr. Oliver Wegehaupt |
| Status: | Aktiv seit 03/2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
iEwing Registry
Internationales Euro Ewing Register | |
|---|---|
| Indikation: | Ewing-Sarkome, Erstdiagnose |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Dr. J. Würtemberger |
| Status: | Aktiv seit 25.03.2021, Studie temporär ausgesetzt ab 04.04.2023 |
| AMG-/MPG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
INFORM-Register
| Indikation: | Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen |
Alter: | 1 - 40 Jahre |
| Studienziel: | Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00007623 |
J1S-MC-JP04
Eine randomisierte, offene Phase-2-Studie zur Bewertung von Abemaciclib in Kombination mit Irinotecan und Temozolomid bei Teilnehmern mit rezidiviertem oder refraktärem Ewing-Sarkom, Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Ewing Sarkome, rezidiviert/refraktär |
Alter: | 6 – 39 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit von Abemaciclib in Kombination mit Irinotecan und Temozolomide |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. Dr. C. Flotho |
| Status: | aktiv seit 05.07.2023 |
AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT05440786 |
J1S-MC-JV01
| A Randomized, Open-Label Phase 2 Study Evaluating Ramucirumab in Pediatric Patients and Young Adults with Relapsed, Recurrent, or Refractory Desmoplastic Small Round Cell Tumor, Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Rezidivierte/Therapie-refraktäre Desmoplastische Small Round Cell Tumore |
Alter: | 12 Monate – 29 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit von Ramucirumab in Kombination mit Cyclophosphamid und Vinorelbin |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Dr. A. Puzik |
| Status: | Rekrutierung beendet seit 12/22 |
AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04145349 |
MAKEI V
Multizentrische prospektive Studie für extrakranielle bösartige Keimzelltumoren inkl. randomisiertem Vergleich von Carboplatin und Cisplatin, Phase III, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | Bösartige extrakranielle Keimzelltumoren und ovarielle Primärtumoren |
Alter: | 0 -< 29 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung durch randomisierten Vergleich von Carboplatin und Cisplatin basierend auf einer Risikostratifizierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Alexander Puzik, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 22.05.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
NB Register 2016
| Register für Neugeborene, Säuglinge, Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit neu diagnostizierten und/oder Rückfall von neuroblastischen Tumoren, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Diagnose oder Verdacht auf Erstdiagnose/ Rezidiv eines neuroblastischen Tumors (Neuroblastom, Ganglioneuroblastom, Ganglioneurom) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 12.06.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
NPC-2016
| Multizentrisches Register zur Erfassung des Nasopharynxkarzinoms bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Nasopharynxkarzinom |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung, Datenerfassung, Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Dr. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.12.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
NPC-Nivo
| Nivolumab in Kombination mit Cisplatin und 5-Fluorouracil als Induktionstherapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit EBV-assoziiertem Nasopharynxkarzinom, Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | Nasopharynxkarzinome |
Alter: | 3 - ≤ 25 Jahre und Patienten > 25 Jahre ohne Metastasen |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit der Kombination von Nivolumab mit der Standardchemotherapie auf das Tumoransprechen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Alexander Puzik, PD Dr. Friedrich Kapp |
| Status: | Aktiv seit 29.10.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00027098 |
NB with SCI
Prospektive Registrierung von peripheren neuroblastischen Tumoren mit Beteiligung des Spinalkanals, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Periphere neuroblastische Tumore -PNT (Neuroblastome, Ganglioneuroblastome, Ganglioneurome) mit Beteiligung des Spinalkanals |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 17.01.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02559804 |
PerVision
Prospective phase I/II trial of an individualized peptide vaccine in pediatric and AYA patients with metastasized fusion-driven sarcomas following standard treatment, Ph. I-II | |
|---|---|
| Indikation: | Metastasierte fusionsgesteuerte Sarkome in 1. oder 2. kompletter Remission (CR) oder mit partiellem Ansprechen (PR) |
Alter: | 2 – 39 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Toxizität und immunologischen In-vivo-Effekte einer patientenindividuellen Peptidimpfung (IPX-Impfstoff) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. T. Feuchtinger, Prof. Dr. C. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 11/2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
PHITT
Paediatric Hepatic International Tumour Trial, randomisiert, prospektiv, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Hepatoblastom (HB) und Hepatozelluläres Karzinom (HCC), Erstdiagnose |
Alter: | 0-30 Jahre |
| Studienziel: | Optimierung der HB und HCC Therapie durch den randomisierten Vergleich der Wirksamkeit von Zytostatikakombinationen (bei nicht-operablem/ metastasiertem HCC in Kombination mit Sorafenib) in 4 Studienarmen (abhängig von Histologie und Stadium) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 10/2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT03017326 |
RB-Register
| Indikation: | Augentumor, RB1-Keimbahnmutation, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 09.09.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
rEECur
Internationale randomisierte klinische Studie für Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder nicht auf die Standardbehandlung ansprechenden Ewing Sarkomen, Phase II/III | |
|---|---|
| Indikation: | refraktäre oder rezidivierte Ewing Sarkome |
Alter: | 4 - 49 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung durch randomisierte Chemotherapiegabe und Erfassung von deren Wirksamkeit und Sicherheit |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 03.03.2020, Rekrutierung temporär ausgesetzt (08.05.23) |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
Register für Lebertumoren bei Kindern und Jugendlichen
| Indikation: | Primäre (maligne und benigne) Lebertumoren |
Alter: | 0 - 20 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung, Therapiedokumentation, Malerialasservierung für biologische Forschung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 19.07.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
SAREZ, Register
| Indikation: | Sarkom-Rezidive |
Alter: | 0 - 49 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des ereignisfreien und Gesamtüberlebens |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 07.02.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
SIOP-RTSG Randomet 2017
Randomisierte, multizentrische, offene, Phase III, Äquivalenzstudie für Patienten mit Nierentumoren des Kindesalters im Stadium IV zum Vergleich der präoperativen Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin (VAD, Standardarm) mit der primären Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE, Vergleichsarm), Ph.III | |
|---|---|
| Indikation: | Stadium IV Nierentumore im Kindesalter mit Lungenmetastasen; +/- extrapulmonale Metastasen |
Alter: | 0 bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Vergleich der präoperativen Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin (VAD, Standardarm) mit der primären Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE, Vergleichsarm) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 01.12.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00021160 |
STEP 2.0-Register
| Indikation: | Seltene Tumoren, die nicht in prospektive Behandlungsstudien oder andere Register der GPOH eingeschlossen werden. |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Friedrich Kapp, Prof. Dr. Simone Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 06.04.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
UMBRELLA SIOP-RTSG 2016
Eine prospektive klinische Studie der Arbeitsgruppe Nierentumore der Internationalen Gesellschaft für pädiatrische Onkologie, Beobachtungsstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Nierentumore (Kinder, Jugendliche), Nephroblastom (Erwachsene) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. H. Glonnegger |
| Status: | Aktiv seit 07.07.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00011208 |
Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie
| Indikation: | Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie |
Alter: | 12 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 01.06.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00025254 |
AELKI
| Aufbau und Evaluation einer strukturierten, multidisziplinären, leitliniengerechten Transition und (Langzeit-) Nachsorge für ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche (AELKI), Versorgungsforschung | |
|---|---|
| Indikation: | Patienten >= 5 Jahre nach Therapieende einer onkolog. Erkrankung im Kindes-/Jugendalter + Elternteil |
| Alter: | > 5 – < 21 Jahre |
| Studienziel: | Verbesserung der onkologischen Langzeitnachsorge und der Versorgungsqualität |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 04/2025 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00029269 |
CPT-Register
| Indikation: | Choroid-Plexus-Tumore, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 18.06.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
EORTC_1634-BTG (NOA-23)
| Personalisierte, risikoangepasste Therapie bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Medulloblastom (PersoMed-I), Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | Neu diagnostiziertes, histologisch nachgewiesenes, genetisch klassifiziertes, zentral bestätigtes Medulloblastom (WNT M0-1, SHH (p53wt) M0-1, Gruppe 4 M0-1) |
Alter: | Postpubertäre Patienten (< 18 Jahre mit rad. bestätigtem Knochenalter von mind. 15 J. für Mädchen/17 J. für Jungen) oder Erwachsene ab 18 J. mit SHH-aktiviertem und TP53-Wildtyp-Medulloblastom |
| Studienziel: | Vergleich des progressionsfreien Überlebens (PFS) durch zentrale Auswertung der Ergebnisse einer personalisierten, intensitätsmodulierten Therapie (experimenteller Arm; Sonidegib) mit der Standardtherapie (modifizierter NOA-07) in der SHH- aktivierten Untergruppe bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Standardrisiko-Medulloblastom |
| Ansprechpersonen: | Dr. Miriam van Buiren, Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | Aktiv seit 20.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04402073 |
HIT-LOGGIC Register
| Prospektives multizentrisches Register für Kinder und Jugendliche mit einem niedrig-gradigen Gliom | |
|---|---|
| Indikation: | Niedrig-gradige Gliome (LGG) |
| Alter: | 0 - <21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Dr. Eckenweiler, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 16.05.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00017089 |
iHIT-HGG-Register:
| Multizentrisches Register für Kinder und Jugendliche mit einem hochgradigen Gliom | |
|---|---|
| Indikation: | Hochgradige Gliome, diffuse intrinsische Ponsgliome und Gliomatosis cerebri |
| Alter: | 0 - 24 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Miriam van Buiren |
| Status: | Aktiv seit 15.04.2025 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.gpoh.de/kinderkrebsinfo |
I-HIT-MED Register
| Indikation: | Medulloblastome, Ependymome, Pineoblastome oder primitiv neuroektodermale Tumoren des ZNS (ZNS-PNETs), Erstdiagnose |
| Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2015, vorübergehender Rekrutierungsstopp ab dem 25.08.21 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02417324 |
Kraniopharyngeom Registry 2019, Register
| Indikation: | Kraniopharyngeome, Xanthogranulome, Zysten der Rathke'schen Tasche, Meningiome, Hypophysenadenome, Arachnoidalzysten |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, Dr. Miriam van Buiren |
| Status: | Aktiv seit 26.11.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
LE-Na
| Indikation: | Diagnose und Therapie einer onkologischen Erkrankung im Kindes- oder Jugendalter mit abgeschlossener regulärer onkologischer Nachsorge |
Alter: | ab 18 Jahren |
| Studienziel: | Erfassung der gesundheitsbezogenen Selbstwirksamkeitserwartung und der Zufriedenheit mit dem Versorgungsangebot nach drei Jahren und Initiierung einer deutschen Survivor-Kohorte |
| Ansprechpersonen: | Dr. Alexander Puzik, Stefanie Meßner |
| Status: | Aktiv seit 26.02.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
LFS-CPS-R01
| Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 26.09.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
LOGGIC/FIREFLY-2/DAY101-002
| A Phase 3, Randomized, International Multicenter Trial of DAY101 Monotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy in Patients with Pediatric Low-Grade Glioma Harboring an Activating RAF Alteration Requiring First-Line Systemic Therapy., Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Niedriggradige Gliome, Erstdiagnose |
Alter: | 0 – 24 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Tovorafenib verglichen mit der Standard-Chemotherapie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. M. van Buiren |
| Status: | Aktiv seit 13.12.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05566795 |
MNP Int-R: Molekulare Neuropathologie, Diagnostikstudie
| Indikation: | ZNS-Tumoren, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Weiterentwicklung der molekulardiagnostischen Analyseverfahren |
| Ansprechpersonen: | Dr. M. van Buiren, Dr. M. Eckenweiler |
| Status: | Aktiv seit 01.12.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
MOVE-ONKO
Multiprofessionelle Versorgungsstruktur und Netzwerk zur Förderung von bedarfsorientierter, wohnortnaher Bewegungstherapie von onkologischen Patient*innen, eine multizentrische, interventionelle, prospektive Kohortenstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Onkologische Patient*innen aller Entitäten in allen Erkrankungsstadien während der Akuttherapie |
Alter: | ab 18 Jahren |
| Studienziel: | Erleichterung des Zugangs von Krebspatient*innen zu bedarfsorientierten, wohnortnahen, qualitätsgesicherten Bewegungstherapie-Angeboten |
| Ansprechpersonen: | Carolin Ohnmacht |
| Status: | Aktiv seit 01.03.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://move-onko.de |
Päd-Onk-Covid-Register
Multizentrische Studie zu SARS-CoV-2 Infektionen bei Kindern mit Krebserkrankungen, Immundefizienzen oder nach Stammzelltransplantation | |
|---|---|
| Indikation: | Covid-19-Erkrankung mit Vorgeschichte hämatologischer Malignität, solider Organtumoren, Stammzelltransplantation, anderer Immundefekte oder solider Organtransplantation |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. C. Speckmann, Dr. O. Wegehaupt |
| Status: | Aktiv seit 04.02.2021 |
| AMG-/MPG-Studie: | nein |
PTT 2.0
| Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren |
Alter: | 0 - < 22 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierung beendet 31.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
SIOP Ependymoma II
| Eine internationale klinische Studie zur Diagnostik und Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit einem Ependymom, Phase II-III, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Ependymom WHO °II und III |
| Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Optimierung von Diagnose und Therapie des Ependymoms mittels randomisierter und stratifizierter Chemo-und Radiotherapie |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 01.02.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02265770 |
SIOP-HRMB
| Internationale, prospektive Studie zu Hochrisiko-Medulloblastomen bei Patienten im Alter von über 3 Jahren, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Hochrisiko-Medulloblastome |
| Alter: | ab 3 Jahren |
| Studienziel: | Evaluation, ob sich das Überleben von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Hochrisiko-Medulloblastom durch eine der folgenden Therapien im Vergleich zur Standardtherapie (normofraktionierte Radiotherapie) verbessern lässt: 1) Hyperfraktionierte, akzelerierte Radiotherapie (HART) ; 2) Hochdosis-Chemotherapie mit Thiotepa gefolgt von normofraktionierter Radiotherapie. Evaluation ob sich die Prognose zwischen zwei verschiedenen Erhaltungstherapieregimen unterscheidet. |
| Ansprechpersonen: | Dr. Miriam van Buiren, Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | Aktiv seit 05.09.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.gpoh.de/kinderkrebsinfo |
SIOP PNET 5 MB, Phase II/III
| Indikation: | Medulloblastome mit Standard-Risiko, Erstdiagnose |
| Alter: | 3 - 22 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des ereignisfreien Überlebens nach Radio- und reduzierter Chemotherapie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 15.11.2014, 24.03.-13.07.20 Rekrutierungspause wegen Covid-19 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02066220 |
EPIK-L1
Eine zweistufige doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit lymphatischen Fehlbildungen in Verbindung mit einer PIK3CA-Mutation, Ph. II-III | |
|---|---|
| Indikation: | PIK3CA-assoziierte lymphatische Malformationen |
Alter: | ab 6 Jahren |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 14.02.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
EPIK-P2
Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS), Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum |
Alter: | ab 6 Jahren, Kinder im Alter von 2-5 Jahren ab ca. 2025 |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 23.07.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
VasMuT-Register
| Register für Patienten mit Vaskulären Malformationen und Tumoren | |
|---|---|
| Indikation: | Gefäßanomalien, Gefäßtumore, Gefäßfehlbildungen |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 17.08.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00026788 |
AVA-PED-301
| Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3b mit einer offenen Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag zur Behandlung von Thrombozytopenie bei pädiatrischen Probanden mit Immunthrombozytopenie über ≥6 Monate, Ph. IIIb | |
|---|---|
| Indikation: | Immunthrombozytopenie (ITP) ≥ 6 Monate |
Alter: | ≥6 Monate bis < 18 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag |
| Ansprechpersonen: | PD. Dr. B. Strahm, Dr. A. Müller |
| Status: | Aktiv seit 13.07.2021, Rekrutierung beendet seit 15.08.23 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04516967 |
DBA 2000, Register
| Indikation: | Diamond-Blackfan-Anämie |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 01.12.2000, temporärer Rekrutierungsstopp zum 22.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
ESCORT-HU Extension: European Sickle Cell Disease Cohort – Hydroxyurea – Extension study, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Sichelzellerkrankung, behandelt mit Siklos® (Hydroxycarbamide) |
Alter: | ≥ 2 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechperson: | PD Dr. M. Erlacher, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 11/2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04707235 |
EWOG-SAA Register
| Indikation: | Schwere Aplastische Anämie (SAA) |
Alter: | < 21 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung zu diagnostischen Charakteristika und klinischen Verläufen von PatientInnen mit SAA |
| Ansprechperson: | PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 01.05.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://ewog-mds-saa.org |
Fanconi Anämie Register 01
| Indikation: | Fanconi Anämie |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 06.03.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
4202-HEM-301
| Eine adaptive, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie zur oralen Anwendung von Etavopivat, einem Pyruvatkinase-Aktivator, bei Patienten mit Sichelzellkrankheit, Ph. II/III | |
|---|---|
| Indikation: | Sichelzellerkrankung |
Alter: | 18 - 65 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung der Wirksamkeit von oralem Etavopivat vs. Placebo |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Erlacher, PD Dr. B. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 01.03.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04624659 |
MPN Childhood Register und Biobank, Register
| Diagnostik und Therapie der Myeloproliferativen Neoplasien bei Kindern und Jugendlichen | |
|---|---|
| Indikation: | Myeloproliferative Neoplasien |
Alter: | 0 bis < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. A. Yoshimi-Nöllke, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 09.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PARC-ITP, Register
| Indikation: | Neu diagnostizierte, chronische ITP (Idiopathische Thrombozytopenische Purpura) |
Alter: | > 2 Monate |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.04.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Register für Seltene Anämien
| Indikation: | Therapiebedürftige und seltene Anämieformen |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung (Biobank) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, PD Dr. M. Erlacher |
| Status: | Aktiv seit 08.08.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Register Sichelzellkrankheit
| Indikation: | Sichelzellkrankheit |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Erlacher, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 02.02.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
SCNIR, Internationales Register für Schwere Chronische Neutropenien
| Indikation: | Schwere chronische Neutropenie, Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS), Glykogenose Typ 1b (GSD 1b), Barth-Syndrom |
Alter: | ab 3 Monaten |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 14.09.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
ALL SCTped 2012, Phase III
| Indikation: | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 22 Jahre |
| Studienziel: | Stratifizierte Untersuchung des Gesamt- und ereignisfreien Überlebens nach Stammzelltransplantation mit Standardkonditionierung mit Ganzkörperbestrahlung und Etoposid |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. B. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierungsende 31.03.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT01949129 |
ALL SCT FORUM Registry 2022
Allogene Stammzelltransplantation bei Kindern und Jugendlichen mit Akuter Lymphatischer Leukämie, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Allogene Stammzelltransplantation bei Patienten mit ALL in Remission mit hohem Risiko oder sehr hohem Risiko eines Rezidivs |
Alter: | 0 bis < 21 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, Dr. Anke Peters |
| Status: | Aktiv seit 13.09.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
AML SCT-BFM Register
| Indikation: | Akute myeloische Leukämie (AML), refraktär oder rezidiviert |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 11.08.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
ALXN1210-TMA-314
| Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie mit Ravulizumab als Ergänzung zur besten Supportivtherapie bei pädiatrischen Patienten (von 1 Monat bis < 18 Jahre) mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT), Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Thrombotische Mikroangiopathie (TMA) |
Alter: | 28 Tage bis ab 17 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bei HSCT-TMA |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 27.02.023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04557735 |
BALDER Trial
| Eine randomisierte, offene, kontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Erstlinienbehandlung mit mesenchymalen Stromazellen (MC0518) im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei pädiatrischen Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Erkrankung nach allogener Stammzellentransplantation Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | Steroid-refraktäre akute GvHD (SR-aGvHD) nach HSCT |
Alter: | 28 Tage bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Nachweis der Überlegenheit von MC0518 im Vergleich zur zuerst eingesetzten besten verfügbaren Therapie (BAT) in Bezug auf die Gesamtansprechrate (ORR) bei pädiatrischen Patienten mit SR-aGvHD |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 07.03.2024 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT06075706 |
Dinutuximab-Register
Register für Kinder und Jugendliche mit rezidivierten oder refraktären Neuroblastomen zum Einsatz des monoklonalen Antikörpers Dinutuximab beta (Qarziba)® in Kombination mit Interleukin 2 nach haploidentischer Stammzelltransplantation, Protokoll-Code: ch14.18 registry, Register | |
|---|---|
| Indikation: | HR-Neuroblastome, die nach vorhergehender autologer Stammzelltransplantation refraktär sind oder rezidivieren |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 30.04.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Internationales Osteopetrose-Register
| Indikation: | Osteopetrose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 28.07.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PRST, Register
| Indikation: | Stammzelltransplantation in deutschem Transplantationszentrum |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung aller in deutschen Zentren durchgeführten autologen und allogenen Stammzelltransplantationen |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 17.01.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
SCID-SZT 2016
| Therapie Schwerer Kombinierter Immundefekte (SCID), prospektives Register | |
|---|---|
| Indikation: | Schwere kombinierte Immundefekte (SCID) |
Alter: | 0-2 Jahre |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung; Verbesserung der Versorgungsqualität von SCID-Patienten |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Speckmann, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 13.03.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
TRACE
Therapie refraktärer Virusinfektionen nach allogener Stammzelltransplantation mit multispezifischen T-Zellen gegen CMV, EBV und AdV: | |
|---|---|
| Indikation: | Refraktäre Virusinfektionen nach allogener Stammzelltransplantation mit multispezifischen T-Zellen gegen CMV, EBV und AdV |
Alter: | ab 2 Monaten |
| Studienziel: | Evaluierung der Effizienz von multispezifischen T-Zell Transfer in Patienten mit chemorefraktären viralen Infektionen nach allogener Stammzelltransplantation |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 08.03.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00018985 |
AL-PID
| Genetische und Immunologische Variabilität bei Autoimmun-lymphoproliferativen primären Immundefekten, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Autoimmun-lymphoproliferative primäre Immundefekte (AL-PID) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung, Optimierung der Diagnostik |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, PD Dr. Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 18.08.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
APDS Register
| Indikation: | Activated PI3-Kinase Delta Syndrome (APDS) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, Dr. Heeg |
| Status: | Aktiv seit 13.10.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
NI-0501-09
| Eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Erweiterung des Zugangs zu Emapalumab, einem monoklonalen Antikörper gegen Interferon-gamma (Anti-IFNy), und zur Bewertung von dessen Wirksamkeit, Sicherheit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Langzeitergebnisse bei pädiatrischen Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose, Phase II-III | |
|---|---|
Indikation: | Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose |
Alter: | 1 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Langzeitergebnisse von Emapalumab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Ehl, PD Dr. Speckmann |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Status: | Rekrutierung geschlossen seit 08.06.2021 |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03312751 |
P-CID, Beobachtungsstudie
| Indikation: | T-Zell Immundefekt (P-CID) |
Alter: | 2 - 16 Jahre |
| Studienziel: | Verlaufsbeobachtung, Identifikation prognostischer Marker, Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, PD Dr. Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 19.07.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
HLH Register: Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
| Indikation: | Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, Dr. Heeg |
| Status: | Aktiv seit 26.01.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
SOCS1 Register
| Indikation: | SOCS1 Haploinsuffizienz |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung, Optimierung der Diagnostik |
| Ansprechpersonen: | Prof. S. Ehl |
| Status: | Aktiv seit 2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.uniklinik-freiburg.de/cci/studien/socs1-registry.html |
Kinder- und Jugendklinik
Breisacher Straße 62
D - 79106 Freiburg
Telefon:+49 (0)761 270 - 43000
Telefax:+49 (0)761 270 - 96 - 43000