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Allgemeine Kinder- und Jugendmedizin

DTX401-CL301

A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Adeno-Associated Virus Serotype 8-Mediated Gene Transfer of Glucose-6-Phosphatase in Patients with Glycogen Storage Disease Type Ia, Ph. III
Indikation:  Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia

Alter:

ab 8 Jahren
Studienziel: Randomisierte Erfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von DTX401 auf die Glukosekontrolle
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Grünert, Prof. Dr. U. Spiekerkötter
Status: Rekrutierung beendet 12/22
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT05139316

Diagnostische Multicenter-Studie

Indikation: Kardiovaskuläre Risikofaktoren bei Pateinten mit Wachstumshormonmangel, SGA-Geburt, Ullrich-Turner-Syndrom und Prader-Willi-Syndrom

Alter:

4 - 10  Jahre
Studienziel:

Untersuchung und Einordnung kardiovaskulärer Risikofaktoren durch Bestimmung spezieller Blutwerte, welche das Risiko für eine Atherosklerose anzeigen

Ansprechpersonen:

Dr. Michael Wurm, Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab

Status: geöffnet
AMG- / MPDG-Studie: ja

DEAR-Kids, WI 204586, Diagnostische Studie

Indikation: Risikofaktoren der Atherosklerose                                     (Gefäßverkalkung)

Alter:

7 - 17 Jahre
Studienziel:

Klinische Prüfung zur Diagnostik des frühen Atherosklerose (Gefäßverkalkung)-Risikos bei Kindern

Ansprechpersonen:

Dr. Michael Wurm, Prof. Karl Otfried Schwab

Status: Aktiv seit 03/2015
AMG- / MPDG-Studie: nein

Increlex-Registry, Anwendungsbeobachtung

Indikation: Wachstumsstörungen  bei  Kindern

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel:

Europäische Wachstumsforum-Datenbank zu Increlex (Mescasermin-Injektionslösung) zur Überwachung der Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Increlex 

Ansprechpersonen:

Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab

Status: Aktiv seit  03/2008
AMG- / MPDG-Studie:

nein

 

Novo-GH-448

Eine nicht interventionelle, prospektive Studie in Deutschland zur Untersuchung des Einflusses der Adhärenz bei bestehender Wachstumshormontherapie mit Norditropin, prospektiv
Indikation:  isolierter Wachstumshormonmangel (GHD) und Small for Gestational Age (SGA)

Alter:

0 - 15 Jahre
Studienziel: Untersuchung des Einflusses der Adhärenz mit Norditropin 
Ansprechpersonen: Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Anna Simon, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661
Status: Aktiv seit  01.02.2020
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03972345

ORION-16

Zweiteilige randomisierte multizentrische doppelblinde Inclisiran versus Placebo-Studie [Jahr 1], gefolgt von einer offenen Inclisiran-Studie [Jahr 2] zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen (12 bis weniger als 18 Jahre) mit heterozygoten Familienangehörigen, Hypercholesterinämie und erhöhtem LDL-Cholesterin (ORION-16), prospektiv, randomisiert, Phase III

Indikation:  Familiäre, heterozygote Hypercholesterinämie

Alter:

12 - 17 Jahre
Studienziel:

Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran

Ansprechpersonen: Prof. Karl Otfried Schwab, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661
Status: aktiv seit 2021
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04652726

PROTECT (PRV-031-001)

Eine randomisierte, doppelblinde, multinationale, placebokontrollierte Phase III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab, einem humanisierten, nicht FcR-bindenden, gegen CD3 gerichteten monoklonalen Antikörper bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes (T1D), randomisiert, doppelblind, prospektiv, Phase III

Indikation:  Typ-1 Diabetes (T1D), Erstdiagnose

Alter:

8 - 17 Jahre
Studienziel: Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab
Ansprechpersonen: Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Miriam Krüger, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661
Status: aktiv seit 15.07.2020
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03875729

Saizen online-AWB, Anwendungsbeobachtung

Indikation: Wachstumshormonmangel bei Kindern und Erwachsenen

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel:

Therapie pädiatrischer Patienten (Indikation Wachstumshormonmangel (GHS), intrauteriner Wachstumsverzögerung (SGA), Ullrich-Turner Syndrom (UTS), chronische Niereninsuffizienz (CRI) sowie Substitutionstherapie bei Erwachsenen mit ausgeprägtem Wachstumshormonmangel                                       

Ansprechpersonen:

Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab

Status: Aktiv seit  03/2008
AMG- / MPDG-Studie:

nein

 

E-HOD

Europäisches Netzwerk und Register für Homocystinurien und Methylierungsdefekte (European network and registry for homocystinurias and methylation defects)

Indikation:  Homocystinurien und Methylierungsdefekte

Alter:

unbegrenzt
Studienziel: Erfassung des Langzeitverlaufs
Ansprechpersonen: PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann
Status: aktiv
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: https://www.e-hod.org/

E-IMD

Europäisches Register und Netzwerk für Intoxikationskrankheiten (European registry and network for intoxication type metabolic diseases)

Indikation:  Angeborene Stoffwechselstörungen vom Intoxikationstyp (Organoazidopathien, Harnstoffzyklusdefekte etc.)

Alter:

unbegrenzt
Studienziel: Erfassung des Langzeitverlaufs
Ansprechpersonen: PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann
Status: aktiv
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: https://www.e-imd.org/

U-IMD

Vereinheitlichtes europäisches Register für erbliche Stoffwechselstörungen (Unified European Registry for Inherited Metabolic Disorder)

Indikation:  alle genetischen Stoffwechselstörungen

Alter:

unbegrenzt
Studienziel: Erfassung des Langzeitverlaufs
Ansprechpersonen: PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann
Status: aktiv
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

Offizielles Register des europäischen Referenz-Netzwerks für angeborene Stoffwechselstörungen MetabERN

https://www.u-imd-registry.org

Big Data - eHealth: Verbesserung der Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED) -- CED-KQN

Indikation:  chronisch entzündliche Darmerkrankungen

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel:

In dieser multizentrischen Studie sollen Kinder und Jugendliche mit einer chronisch entzündlichen Darmerkrankung eingeschlossen werden. Ziel ist es eine Verringerung der Versorgungsdefizite zu erreichen. Hierzu werden die im Rahmen der regelmäßigen Kontroll-Untersuchungen sowieso erhobenen Befunde an ein zentrales Register gemeldet. Daraus soll die Analyse der aktuelle Versorgung von pädiatrischen CED-Patienten erfolgen und Defizite identifiziert werden.

Ansprechpersonen:

Dr. Ulrike Teufel-Schäfer

Status: Aktiv seit 10/2020
AMG- / MPDG-Studie: Nein

Pediatric Airway Pathogen Incidence (PAPI 3.0), Epidemiologische Studie

Indikation: RSV-Infektionen mit Hospitalisation

Alter:

0 bis 2 Jahre
Studienziel: Beschreibung der RSV-Inzidenz
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 09/2022 bis 04/2023
AMG- / MPDG-Studie: nein

PED-MERMAIDS

Multi-centre EuRopean study of MAjor Infectious Disease Syndromes – Community acquired sepsis-like syndrome and acute respiratory tract infection in childhood, Multizentrische Kohorten-Studie
 
Indikation:

hospitalisierte Säuglinge mit Zeichen einer Blutstrominfektion,hospitalisierte Kleinkinder mit Zeichen einer Atemwegsinfektion im  Vergleich zu gesunder Kontrollgruppe

Alter:

Säuglinge bis 6 Monate, Kleinkinder bis 6 Jahre
Studienziel:

Prospektive standardisierte Beobachtungs-                     Optimierung der Ätiologie; Erfassung neuer Erreger durch Anwendung neuer molekulargenetischer Nachweismethoden; Erfassung  von Symptomen, klinischem Management und Outcome der jeweiligen Infektionskrankheit

Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel

Status: Aktiv seit 02/2017
AMG- / MPDG-Studie: Nein

Weitere Informationen:

 

www.prepare-europe.eu

 

PREPARE, epidemiologische Studie

Indikation: Akute Atemwegsinfektionen, Meningitis,                   Gastroenteritis und hämorrhagisches Fieber

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel:

Prospektive standardisierte Beobachtungs-                      Studie zur Epidemiologie und Klinik von                 schweren Infektionen mit Hospitalisation

Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel; Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 03/2015
AMG- / MPDG-Studie: Nein

Weitere Informationen:

 

www.prepare-europe.eu

 

HiFiPPS, Interventionsstudie

Indikation: Atemunterstützung bei Sedierungen

Alter:

6 - 18 Jahre
Studienziel: Respiratorische Stabilität bei pädiatrischen prozeduralen Sedierungen
Ansprechpersonen:

Dr. Daniel Klotz, PD Dr. Hans Fuchs 

Status: beendet, Publikation 10/20
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT02930525

COSGOD-III

Cerebral Regional Tissue Oxygen Saturation to Guide Oxygen Delivery in Preterm Neonates During Immediate Transition, Ph.III, randomisiert, IIT

Indikation:  Frühgeborene  (< 33. Gestationswoche)

Alter:

erste 15 Lebensminuten
Studienziel: Überleben ohne Hirnblutung oder periventrikuläre Leukomalazie
Ansprechpersonen: Prof. Dr. H. Fuchs
Status: aktiv seit 2018 
AMG- / MPDG-Studie: ja (MPG §23)
Weitere Informationen: www.clinicaltrails.gov: NCT03166722

NeoVitaA

Prospektive, multizentrische, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-3 Studie zur Evaluation der Effektivität von früher postnataler zusätzlicher hochdosierter oraler Vitamin A-Supplementierung (5000 IU/kg/d) versus Placebo für die Dauer von 28 Tagen zur Prävention der bronchopulmonalen Dysplasie (BPD) oder Tod bei extrem kleinen Frühgeborenenen (ELBW), Ph.III, prospektiv

Indikation:  Extrem kleine Frühgeborene (ELBW)

Alter:

Neugeborene
Studienziel: Prävention der bronchopulmonalen Dysplasie (BPD) oder Tod
Ansprechpersonen: Dr. D. Stavropoulou, Dr. D. Klotz
Status: aktiv seit 08/2020  
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.drks.de:DKS00006541


GNN-Studie, deutschlandweites Patientenregister

Indikation:  Prognose der Frühgeburtlichkeit

Alter:

0 - 8 Jahre
Studienziel:

Erfassung genetischer, klinischer und zentrumsspezifischer Risikofaktoren auf die langfristige Entwicklung von Früh-geborenen < 1500 g Geburtsgewicht

Ansprechpersonen:

Prof. Dr. R. Hentschel, Dr. D. Stavropoulou

Status: aktiv seit 11/2008  
AMG- / MPDG-Studie: Nein
Weitere Informationen: BMBF-Förderung 01ER0805

SafeBoosC-III, Ph III, randomisiert, IIT

Indikation:  Frühgeborene 

Alter:

bis 6h
Studienziel: Überleben ohne hochgradige Hirnblutung oder periventrikuläre Leukomalazie
Ansprechpersonen: Prof. Dr. H. Fuchs
Status: aktiv seit 2020
AMG- / MPDG-Studie: ja (MPG §23)
Weitere Informationen: www.clinicaltrails.gov: NCT03770741

ARegPKD

Eine internationale multizentrische Registerstudie zur autosomal rezessiven polyzystischen Nierenerkrankung (ARPKD), Register
 
Indikation:  Autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankungen

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel:

Daten- und Materialsammlung

Ansprechpersonen:

Dr. K. Häffner, PD Dr. M. Pohl

Status: Aktiv seit 10.06.2015 
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00010261

4C Study, Prospektive Beobachtungsstudie

Indikation: Risikofaktoren der Atherosklerose

Alter:

6 - 17 Jahre
Studienziel:

Erfassen der kardiovaskulären Risikofaktoren bei Kindern mit chronischer Nierenerkrankung

Ansprechpersonen:

PD Dr. M. Pohl, Dr. C. Gimpel

Status: Aktiv seit 2010 
AMG- / MPDG-Studie: Nein

CERTAIN-Registry, Register

Indikation: Nierentransplantation

Alter:

Jedes Alter
Studienziel:

Register zur „Nierentransplantation im Kindes- und Jugendalter" der Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie (GPN)

Ansprechpersonen:

PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner

Status: Aktiv seit 2012 
AMG- / MPDG-Studie: Nein

INTENT-Studie, Phase III

Indikation: Idiopathisches Nephrotisches Syndrom

Alter:

1 - 10 Jahre
Studienziel:

Initialtherapie des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil vs. Prednison (Intent-Studie)

Ansprechpersonen:

PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner

Status: Aktiv seit 10/2015 
AMG- / MPDG-Studie: Ja
Weitere Informationen: www.intent-study.de

Nephronophthise-Register

Datenbank zur Sammlung von Informationen über klinische Manifestationen, Verlauf und genetische Veränderungen bei Nephronophthise-Patienten in Deutschland, Österreich und der Schweiz, Register
 
Indikation: Nephronophthise

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel:

Datensammlung

Ansprechpersonen:

Dr. K.Häffner, PD Dr. M.Pohl

Status: Aktiv seit 12.07.2011 
AMG- / MPDG-Studie: Nein

PSHN-Register, Beobachtungsstudie

Indikation: Bioptisch gesicherte Purpura Schönlein-                          Henoch Nephritis

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel:

Register zur Erfassung der schweren Purpura Schönlein-Henoch Nephritis (PSHN-Register)

Ansprechpersonen:

PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner

Status: Aktiv seit 10/2008 
AMG- / MPDG-Studie: Nein

PSHN/IgAN Pathophysiologie, Diagnostische Studie

Indikation: Bioptisch gesicherte Purpura Schönlein-Henoch Nephritis / IgA-Nephritis

Alter:

4 - 18 Jahre
Studienziel:

Untersuchungen zur Rolle des Komplementsystems bei der Purpura Schönlein-Henoch- Nephritis und der IgA-Nephritis

Ansprechpersonen:

PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner

Status: Aktiv seit 02/2012 
AMG- / MPDG-Studie: Nein

Rekombinante Komplementregulatoren, Diagnostische Studie

Indikation: Klinisch gesichertes atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)/C3G)

Alter:

0-18 Jahre
Studienziel:

Untersuchung der Wirksamkeit von neuen Komplementregulatoren im Serum

Ansprechpersonen:

PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner

Status: Aktiv seit 11/2010
AMG- / MPDG-Studie: Nein

MAS-Studie

Erfassung allergischer Erkrankungen anhand einer Geburtskohorte aus dem Jahr 1990, Längsschnittstudie
 
Indikation: Geburtskohorte , 1990 geboren

Alter:

Geburtskohorte , 1990 geboren
Studienziel:

Prospektive Erfassung allergischer Erkrankungen

Ansprechpersonen:

Dr. Christoph Müller

Status: Aktiv seit 1990 SJK/2018 Start 28-Jahre-Evaluation/ZKJ
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: https://epidemiologie.charite.de/forschung/projektbereich_epidemiologie_und_praevention/mas_studie/

BiKeR-Register

Biologika in der Kinderrheumatologie. Langzeitbeobachtung der Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie mit Biologika bei Patienten mit einer juvenilen idiopathischen Arthritis im Vergleich zu einer herkömmlichen Basistherapie

Indikation:  Juvenile idiopathische Arthritis (JIA)

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Langzeitbeobachtung der Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie mit Biologika
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 01/2001 (am ZKJ seit 2001)
AMG- / MPDG-Studie: nein

Weitere Informationen:

 

www.biker-register.de/

 

CAIN457F230E1

An extension study of subcutaneous secukinumab to evaluate the long-term efficacy, safety and tolerability up to 4 years in patients with Juvenile Idiopathic arthritis subtypes of Juvenile Psoriatic Arthritis and Enthesitis-Related Arthritis , Phase III
 
Indikation:  Psoriasis-Arthritis und Enthesitis-assoziierte Arthritis

Alter:

2 - 18 Jahre
Studienziel: Untersuchung von Effektivität und Sicherheit des IL-17A-Antikörpers Secukinumab (AIN457)
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 12/2019
AMG- / MPDG-Studie: ja

Weitere Informationen:

 

www.clinicaltrials.gov: NCT03769168

 

CAN-First, Phase IV

Indikation:  Juvenile idiopathische Arthritis, Subtyp systemische Arthritis (sJIA, M. Still)

Alter:

2 - 17 Jahre
Studienziel: Multicenter, open-label, uncontrolled, single group study to analyze the efficacy of canakinumab in newly diagnosed sJIA patients not treated with corticosteroids
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit Q2(2022
AMG- / MPDG-Studie: ja

Deutsches Rheumaforschungszentrum (DRFZ)

Kinderkerndokumentation, Register
 
Indikation:  Juvenile idiopathische Arthritis,Vaskulitiden, Kollagenosen, weitere entzündlich-rheumatische Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Verlaufsdaten zur kinderrheumatologischen Versorgung in Deutschland
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger, Astrid Skaletz

Status: Aktiv seit 2000 (am ZKJ seit 2000)
AMG- / MPDG-Studie: nein

Weitere Informationen:

https://www.drfz.de/themen/kinder-rheuma

 

I1F-MC-RHCG (COSPIRIT-JIA)

Multicenter, Open-label, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic Study of Subcutaneous Ixekizumab with Adalimumab Reference Arm, in Children with Juvenile Idiopathic Arthritis Subtypes of Enthesitis-related Arthritis (Including Juvenile-Onset Ankylosing Spondylitis) and Juvenile Psoriatic Arthritis, Ph. III
Indikation:  Enthesitis-assoziierte Arthritis / Psoriasis-Arthritis

Alter:

2 - 17 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von s.c. Ixekizumab mit Adalimumab als Vergleichsarm
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 06/2021
AMG- / MPDG-Studie: ja

Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT04527380

 

JIA PRINTO Classification Study

Evidenzbasierte Revision der Internationalen Liga gegen Rheumatismus (ILAR) Klassifizierungskriterien für juvenile idiopathische Arthritis (JIA)

Indikation:  JIA (juvenile idiopathische Arthritis)

Alter:

0-18 Jahre
Studienziel: Überprüfung der Überarbeitung der aktuellen JIA ILAR-Klassifikationskriterien, um homogene klinische Gruppen zu identifizieren.
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 02/2020
AMG- / MPDG-Studie: nein

Weitere Informationen:

https://www.printo.it/projects/ongoing/27

KD-CAAP

Multicenter, randomized, open-label, uncontrolled, blinded endpoint assessed trial of corticosteroids plus intravenous immunoglobulin (IVIG) and aspirin, vs. IVIG and aspirin for prevention of coronary artery aneurysms in Kawasaki disease, Phase III
 
Indikation:  Kawasaki-Syndrom

Alter:

30 Tage - 15 Jahre
Studienziel: randomisierte und verblindete Bewertung des Endpunkts von Kortikosteroiden plus intravenösem Immunglobulin (IVIG) und Aspirin im Vergleich zu IVIG und Aspirin zur Prävention von Koronararterienaneurysmen bei Kawasaki-Krankheit
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit Q2/2023
AMG- / MPDG-Studie: ja

Weitere Informationen:

EU Clinical Trials Register

RELIANCE

Real life non-interventional study on longterm outcome of Ilaris® (canakinumab) treated CAPS, FMF, TRAPS and HIDS/MKD patients , Phase IV

Indikation:  CAPS (Cryopyrin-assoziierte periodisches Fiebersyndrom), FMF (familiäres Mittelmeerfieber), TRAPS (TNFalpha-Rezeptor-assoziiertes periodisches Fiebersyndrom) und HIDS/MKD (Hyper-IgD-Syndrom/Mevalonatkinase-Defizienz)

Alter:

2 - 18 Jahre
Studienziel: Untersuchung von Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Patienten mit CAPS, FMF, TRAPS und HIDS/MKD, die mit Ilaris® (Canakinumab) unter Alltagsbedingungen behandelt werden.
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger

Status: Aktiv seit 02/2020
AMG- / MPDG-Studie: ja

Weitere Informationen:

https://www.pei.de/SharedDocs/awb/nis-0301-0400/0377.html

SPICE II Plus

Akute Vergiftungen durch neue Designerdrogen, Fallstudie, prospektiv
 
Indikation: Konsultation einer medizinischen Notfalleinrichtung nach Exposition mit neuartigen psychoaktiven Substanzen (NPS)

Alter:

jedes Alter
Studienziel:

Erkenntnisse über die Akuttoxizität der verschiedenen NPS und Konsumumstände, die die Toxizität beeinflussen könnten

Ansprechpersonen:

Dr. Maren Hermanns-Clausen

Status: aktiv seit 2013
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00005093

 

Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

GEPESTIM

Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyskinetischer Bewegungsstörung: Eine deutsche Registerstudie zur Qualitätssicherung, Register
 
Indikation: Dyskinetische Bewegungsstörung

Alter:

Kinder und Erwachsene
Studienziel:

Registerstudie zur Qualitätssicherung

Ansprechperson:

Dr. Matthias Eckenweiler

Status: aktiv, Rekrutierung läuft
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00006778

Marinus TrustTSC (1042-TSC-3001)

Doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase 3-Studie als begleitende Therapie mit Ganaxolon (GNX) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die an tuberöser Sklerosekomplex assoziierter Epilepsie erkrankt sind, Phase III

Indikation:  Tuberöse Sklerosekomplex (TSC) assoziierte Epilepsie

Alter:

Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter zwischen 1 bis 65 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ganaxolon
Ansprechperson: Dr. Jan Schönberger
Status: rekrutierend
AMG- / MPG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT05323734

Marinus TrustTSC OLE (1042-TSC-3002)

Offene Phase 3-Studie zur begleitenden Therapie mit Ganaxolon (GNX) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die an tuberöser Sklerosekomplex assoziierter Epilepsie erkrankt sind, Phase III

Indikation:  Tuberöse Sklerosekomplex (TSC) assoziierte Epilepsie

Alter:

Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter zwischen 1 bis 65 Jahre

Studienziel:

Untersuchung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Ganaxolon (GNX)

Ansprechperson: Dr. Jan Schönberger
Status: rekrutierend
AMG- / MPG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT05604170

PROTECT

Studie zur Informationsgewinnung über die langfristige neuropsychologische Entwicklung bei Kindern unter 4 Monaten mit Tuberöser Sklerose nach prophylaktischer Behandlung mit mTOR-Inhibitoren

Indikation:  Tuberöse Sklerose

Alter:

Kinder unter 4 Monaten
Studienziel: Reduktion neuropsychologischer Defizite (geistige Behinderung und Autismus) bei TSC-Patienten
Ansprechperson: Dr. Matthias Eckenweiler
Status: rekrutierend
AMG- / MPG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00031071

Certas-002-Studie

Beobachtungsstudie zu Patienten mit Hydrozephalus, die programmierbare CODMAN CERTAS Plus Ventile implantiert haben
Indikation:  Patienten mit Hydrozephalus, die CODMAN CERTAS Plus Ventile implantiert haben

Alter:

Kinder und Erwachsene allen Alters
Studienziel:

Bestätigung der Sicherheit und Leistung der CODMAN CERTAS Plus Ventile sowie Erkennung von unbekannten Nebeneffekten

Ansprechperson: Dr. Matthias Eckenweiler
Status: rekrutierend 
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT05397106

 

PIONEER-PEDS1 - H8H-MC-LAHV

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit Lasmiditan zur akuten Behandlung von Migräne bei pädiatrischen Patienten, Ph. III
Indikation:  Migräne

Alter:

6 bis 17 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Lasmiditan bei Kindern und Jugendlichen
Ansprechperson: Prof. Dr. Janbernd Kirschner
Status: rekrutierend 
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04396236

PIONEER-PEDS2 - H8H-MC-LAHW

Eine offene, zwölfmonatige Phase 3-Studie mit Lasmiditan zur Behandlung von Migräne bei pädiatrischen Patienten, Ph. III

Indikation: Migräne

Alter:

6 bis 17 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der intermittierenden Behandlung der akuten Migräne mit Lasmiditan bei Kindern und Jugendlichen
Ansprechperson: Prof. Dr. Janbernd Kirschner
Status: rekrutierend 
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04396574

mitoNET-Register

Standardisiertes Patientenregister und Verlaufsstudie im Rahmen des deutschen Netzwerks für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET), Register
Indikation:  Mitochondriale Erkrankungen

Alter:

Personen allen Alters
Studienziel:

Erweiterung des bestehenden nationalen Patientenregisters, Harmonisierung und Integration in ein globales Register und langfristige Zugänglichkeit für die internationale wissenschaftliche  Gemeinschaft, um das Wissen über   Spektrum und natürlichen Verlauf mitochondrialer Erkrankungen zu fördern.

Ansprechperson: Dr. Matthias Eckenweiler
Status: rekrutierend 
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT05554835

 

CHARGE - 105MS306

Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BIIB017 (Peginterferon Beta-1a) bei pädiatrischen Studienteilnehmern zur Behandlung von Multipler Sklerose (Relapsing-Remitting MS)

Indikation:  Multiple Sklerose

Alter:

Kinder und Jugendliche im Alter zwischen 10 bis unter 18 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BIIB017 (Peginterferon Beta-1a)
Ansprechperson:

Dr. Matthias Eckenweiler

Status: rekrutierend
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT03958877

Fingolimod

Eine zweijährige, doppelblinde, randomisierte, multizentrische, aktiv-kontrollierte Kern-Studie zur Evaluation der Sicherheit und Wirksamkeit von Fingolimod täglich versus wöchentlicher Gabe von Interferon ß-1a i.m. bei Kindern mit Multipler Sklerose und einer fünfjährigen Fingolimod-Extensionsphase, Phase III
 
Indikation:  Multiple Sklerose

Alter:

10 – 17 Jahre
Studienziel:

Erfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von Fingolimod

Ansprechperson:

Dr. Matthias Eckenweiler

Status: rekrutierend für Kinder im Alter von 10-12 Jahre
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT01892722

NEOS – CBAF312D2301

Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ofatumumab und Siponimod im Vergleich zu Fingolimod bei pädiatrischen Patienten mit Multipler Sklerose

Indikation:  Multiple Sklerose (MS)

Alter:

Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren
Studienziel: Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ofatumumab und Siponimod im Vergleich zu Fingolimod
Ansprechperson:

Dr. Matthias Eckenweiler

Status: rekrutierend
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT04926818


232SM201-Nurture

Eine offene Studie zur Erfassung der Wirksamkeit, Sicherheit, Toleranz und pharmakokinetischen Eigenschaften von mehreren Dosen von intrathekal verabreichtem ISIS 396443 bei Patienten mit präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie, Phase II
 
Indikation: Präsymptomatische spinale Muskelatrophie

Alter:

max. 6 Wochen alte Babys
Studienziel:

Erfassung von Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit und der pharmakologischen Eigenschaften von Spinraza (ISIS 396443)

Ansprechperson:

PD Dr. Astrid Pechmann

Status: aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT02386553

ONWARD – 232SM302

Eine Langzeit-Studie mit höher dosiertem Nusinersen (BIIB058) zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie, die zuvor an einer Studie mit Nusinersen teilgenommen haben, Phase III

Indikation: Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder und Erwachsene ab einem Alter von 2 Jahren (Je nach Studienarm)
Studienziel: Untersuchung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von höher dosiertem Nusinersen (BIIB058)
Ansprechperson:

PD Dr. Astrid Pechmann

Status: rekrutierend für Patienten aus der Studie 232SM203
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT04729907

PTC124-GD-0250-DMD

Eine Langzeit-Beobachtungsstudie bezüglich der Sicherheit und Wirksamkeit von Translarna in der klinischen Routine, Register
 

Indikation:

Muskeldystrophie Duchenne

Alter:

Kinder und Erwachsene
Studienziel:

Erfassung von Sicherheit und Wirksamheit von Translarna

Ansprechperson:

Prof. Dr. Janbernd Kirschner

Status: aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT02369731

Resilient-Studie (BHV-2000-301)

Randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase 3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa bei Patienten mit Spinaler Muskelatrophie, Ph. III

Indikation:  Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter zwischen 4 – 21 Jahre
Studienziel:

Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa

Ansprechperson: PD Dr. Astrid Pechmann
Status: aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NC05337553

4045-301 - Sarepta ESSENCE

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte, multizentrische Studie mit offener Extensionsphase zur Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053 bei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne, Phase III
 
Indikation:  Muskeldystrophie Duchenne

Alter:

Kinder zwischen 7 – 13 Jahre
Studienziel:

Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053

Ansprechperson: Prof. Dr. Janbernd Kirschner
Status: aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT02500381

SAPPHIRE – SRK-015-003

Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie des Typs 2 oder 3, welche eine Vortherapie mit Nusinersen oder Risdiplam erhalten hatten, Phase III

Indikation:  Spinale Muskelatrophie (SMA Typ 2 & 3)

Alter:

Kinder und Erwachsene im Alter zwischen 2 – 21 Jahren
Studienziel: Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab
Ansprechperson: PD Dr. Astrid Pechmann
Status: aktiv, Rekrutierung abgeschlossen
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT05156320

Scholar Rock ONYX-Studie (SKR-015-004)

Phase 3-Studie zur Untersuchung der Langzeitsicherheit und –wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit Spinaler Muskelatrophie des Typs 2 & 3, welche zuvor an einer klinischen Studie mit Apitegromab teilgenommen haben, Ph. III  

Indikation:

Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder, Jugendliche und Erwachsene (Mindestalter 2 Jahre)
Studienziel: Untersuchung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Apitegromab
Ansprechperson:

PD Dr. Astrid Pechmann

Status: rekrutierend
AMG- / MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov.: NCT05626855

SMArtCARE

Longitudinale Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie: Die SMArtCARE Datenbank
 
Indikation:  Spinale Muskelatrophie

Alter:

Kinder und Erwachsene
Studienziel:

Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Ansprechperson:

Prof. Dr. Janbernd Kirschner

Status: rekrutierend
AMG- / MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00012699
Angeborene Herzfehler/Pädiatrische Kardiologie

COMPERA/COMPERA-KIDS

Deutsches und internationales Register zur Erfassung der Initial- und Dauertherapie und dem Langzeitverlauf von Patienten mit Pulmonaler Hypertonie, Beobachtungsstudie, nicht-interventionell
Indikation: Pulmonale Hypertonie

Alter:

keine Altersbegrenzung
Studienziel: Erfassung von Verträglichkeit, Sicherheit, Wirksamkeit verschiedener Medikamente und Therapien
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker
Status: Aktiv seit 2007
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT01347216

SALTO AC-065A310, Phase III

Eine randomisierte, multizentrische, doppelt-verblindete, Placebo-kontrollierte, parallel-gruppierte, Ereignis-gesteuerte, Gruppen-sequentielle Studie mit einer Open-Label Extensionsperiode um die Wirksamkeit und Sicherheit von Selexipag als Add-On-Therapie zur Standardtherapie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 ≤ 18 Jahren mit Pulmonalarterieller Hypertonie zu erfassen.                       
(Sponsor: Actelion Pharmaceuticals Ltd., vertreten durch Janssen Cilag) Phase III
Indikation: Pulmonale Hypertonie

Alter:

2 ≤18 Jahre
Studienziel: Signifikante Risikoreduzierung der Exazerbation der Pulmonalarteriellen Hypertonie durch die zusätzliche Gabe von Selexipag.
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker, N. Enriquez (B.A.)
Status: Aktiv seit 2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04175600

Selexipag AC-065A203, Phase II

Eine prospektive, multizentrische, offene, einarmige Phase 2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Selexipag bei Kindern mit arterieller Hypertonie.                  
(Sponsor: Actelion Pharmaceuticals Ltd., vertreten durch Janssen Cilag) Phase II
Indikation: Pulmonale Hypertonie

Alter:

2 ≤18 Jahre
Studienziel: Modellbasierte, nach Wirkstärke korrigierte Dosisfindung der verschiedenen Altersgruppen von Selexipag
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker
Status: Aktiv seit 2018
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03492177

EB-VISI Studie

EB-VISI Studie zur Erfassung der Epstein-Barr Virus (EBV) -spezifischen Immunität und humoraler Milieufaktoren als mögliche frühe Marker für die Entstehung einer EBV-assoziierten Lymphoproliferativen Erkrankung nach Transplantation eines soliden Organes im Kindesalter – Verlängerung und Erweiterung der erfolgreichen Pilotstudie
Indikation: Transplantation eines soliden Organs

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel: Vertiefung des Verständnisses für Grundlagen der Immunantwort bei der Entstehung einer EBV-PTLD mittels Charakterisierung von Unterschieden bei Serum- und zellulären Markern herz- und/oder lungentransplantierter Patienten mit und ohne PTLD
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker
Status: Aktiv seit 2019, temporärer Rekrutierungsstopp
AMG-/MPDG-Studie: nein

MRT-HTX Studie

Serielles MRT in der frühen Adaptionsphase nach Herztransplantation im Kindes- und Jugendalter. (Föderung durch kinderherzen e.V.)
Indikation: Herztransplantation

Alter:

0 – 18 Jahre
Studienziel: Vergleich zwischen invasiver (Myokardbiopsie mittels Herzkatheteruntersuchung)  und nicht-invasiver (MRT-Aufnahme des Herzens) Verfahren zur Früherkennung einer Abstoßungsreaktion des transplantierten Herzens.
Ansprechpersonen: Dr. D. Kocher, Dr. M. Wilke, Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. T. Fleck
Status: Aktiv seit 2020
AMG-/MPDG-Studie: nein

Panorama OLE - CLCZ696B2319E1

A multicenter study to evaluate long-term safety and tolerability of open label sacubitril/valsartan in pediatric patients with heart failure due to systemic left ventricle systolic dysfunction who have completed study CLCZ696B2319
Indikation: Herzinsuffizienz mit 2 Kammer-Anatomie

Alter:

1 Monat - < 18 Jahre
Studienziel: Wirksamkeit und Sicherheit von Entresto (Sacubitril/Valsartan) LCZ696
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker
Status: Aktiv seit 2020
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03785405

MYKKE Register

Myokarditis-Register für Kinder und Jugendliche bis zum 18. Lebensjahr“ Etablierung eines bundesweiten Registers im Rahmen des Kompetenznetzes Angeborene Herzfehler e. V., Beobachtungsstudie, prospektiv
Indikation: Myokarditis im Kindes- und Jugendalter

Alter:

0-18 Jahre
Studienziel: Auf der Basis von Auswertungen der Registerdaten können zukünftig Diagnostik, Therapie und Versorgung der betroffenen Patienten verbessert und standardisiert werden.  Es handelt sich um eine prospektive Beobachtungsstudie;
als Plattform dient die Datenbankstruktur des K-Netzes AHF und des Nationalen Registers für angeborene Herzfehler. Seit 2021 werden zusätzlich die COVID19-Impfreaktionen, die mit einer klinisch signifikanten Myokarditis einhergingen, in das Register aufgenommen.
Ansprechpersonen: Dr. K. Reineker, Prof. Dr. B. Stiller, N. Enriquez (B.A.)
Status: Aktiv seit 2013
AMG-/MPDG-Studie: nein

RegiVe Study

Registry to assess the Safety and Feasibility of the Subpulmonary Support with the novel Venous Cannula in Patients with Failing/Absence of the Right Heart,
Sonstige Studie (§ 23b MPG)

Indikation: Patient*innen mit terminaler Rechtsherzinsuffizienz/fehlendem rechten Ventrikel im Zusammenhang mit einer ventrikulären Herzunterstützungssystem (VAD)

Alter:

0 - 99 Jahre
Studienziel: Beobachtung der klinischen Sicherheit und Leistung der EXCOR® Venenkanüle im Zusammenhang mit einer EXCOR® VAD-Therapie. Sicherstellung der identifizierten Risiken und Erkennen neuer um die klinische Verbesserung kurzfristig als auch langfristig bewerten zu können.
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. R. Höhn, N. Enriquez (B.A.)
Status: Aktiv seit 10/2022
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04782232

LANDI-PED Studie

Multicenter, Open-Label-Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AOP Landiolol bei der Kontrolle von supraventrikularen Tachykardien bei pädiatrischen Patienten (LANDI-PED) zu untersuchen, Phase III, prospektiv, offen, einarmig
Indikation: Supraventrikuläre Tachykardie wie IST, JET & AFL

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Beurteilung des pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Profils von Landiolol in der pädiatrischen Population
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker, Dr. R. Höhn
Status: Aktiv seit 2/2019
AMG-/MPDG-Studie: ja

ISO-COMFORT Study (SED002)

A Randomised Active-controlled Study to Compare Efficacy and Safety of Inhaled Isoflurane Delivered by the AnaConDa-S (Anaesthetic Conserving Device) to Intravenous Midazolam for Sedation in Mechanically Ventilated Paediatric Patients 3 to 17 (Less than 18) Years Old
Indikation: (Volatile) Sedierung bei Kindern- und Jugendlichen im Rahmen einer intensivmedizinischen Therapie

Alter:

3 - < 18 Jahre
Studienziel:

Vergleich der Zeit (in %) einer angemessenen Sedierungstiefe innerhalb der individuell verschriebenen Sedierungszielbereichs ohne zusätzlicher Notfallsedierung bei der Verwendung von Isofluran vs. Midazolam, gemessen anhand eines verblindeten COMFORT-B-Scores.

Ansprechpersonen: Dr. R. Höhn, Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker
Status: Aktiv seit 2/2019
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04684238

GORE® CARDIOFORM ASD Occluder

Multizentrische sonstige klinische Prüfung nach §47 (3) MPDG zur Nachbeobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit des GORE® CARDIOFORM ASD Occluders zum Transkatheterverschluss bei Patienten mit Vorhofseptumdefekt (ASD II)
Indikation: Perimembranöser Atriumseptumdefekt (ASD II) mit geringem oder fehlendem aortalen Randsaum

Alter:

0-99 Jahre, Körpergewicht ≥ 12Kg
Studienziel: Wirksamkeit und Sicherheit des GORE® CARDIOFORM ASD Occluders. Definiert durch erfolgreiche Platzierung des Occluders und der erfolgreiche Verschluss des Defekts ohne schwere Komplikationen am Tag der Entlassung.
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. T. Fleck, N. Enriquez (B.A.)
Status: Aktiv seit 05/2022
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00027240

MK-1654-007

Eine multizentrische, randomisierte, teilverblindete, Pavilizumab-kontrollierte Phase -3-Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von MK-1654 bei Säuglingen und Kindern mit erhöhtem Risiko für eine schwere RSV-Infektion, Phase III
Indikation: RSV-Immunisierung bei Säuglingen mit erhöhtem Risiko für eine schwere RSV-Infektion (Frühgeburt, Angeborene Herzfehler & chronische Lungenkrankheit)

Alter:

0 - 2 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von MK-1654 im Vergleich zu Pavilizumab in RSV-Saison 1, beurteilt anhand des Anteils der Teilnehmer*innen, bei denen unerwünschte Ereignisse auftreten.
Ansprechpersonen: Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. R. Kubicki, Nicolas Enriquez (B.A)
Status: Aktiv seit 10/2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04938830
Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

4C-ScT-AML

Cardiovascular Comorbidity in Children with Chemotherapy or Stem cell Transplantation after AML
Indikation: Akute Myeloische Leukämie (AML), in erster kompletter Remission

Alter:

6 – 18 Jahre
Studienziel:

Vergleich kardiovaskulärer Risikoprofile von Patient*innen nach Behandlung einer AML mit Chemotherapie oder Chemotherapie plus Stammzelltransplantation

Ansprechpersonen: Dr. Julia Würtemberger, PD Dr. Brigitte Strahm
Status: Aktiv seit 17.01.2024
AMG-/MPDG-Studie: nein

ACTIPLY

Analyse der zirkulierenden Tumor-DNA bei pädiatrischen Non-Hodgkin-Lymphomen: Verbesserung von Diagnostik und Therapiesteuerung
Indikation: Non-Hodgkin-Lymphome (NHL)

Alter:

3 – 17 Jahre
Studienziel:

Analyse der zirkulierenden Tumor-DNA im Blut bei pädiatrischen Non-Hodgkin-Lymphomen zur Evaluation des klinischen Nutzens und zum besseren Verständnis der Tumor-Biologie

Ansprechpersonen: Dr. Alexander Puzik
Status: Aktiv seit 23.11.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein

AIEOP-BFM ALL 2017

Internationales kooperatives Behandlungsprotokoll für Kinder und Jugendliche mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), Phase III

Indikation: Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), Erstdiagnose

Alter:

1 - < 18 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung; Randomisierte Gabe von Bortezomib und Blinatumomab
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Flotho

Status: Aktiv seit 24.07.2018
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00015289

AIEOP-BFM-AML 2020

Internationale, offene, multizentrische klinische Prüfung zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen, Ph. III

Indikation: Akute myeloische Leukämie (AML), (Erstdiagnose einer AML (A), rezidivierte/refraktäre AML (B) und AML mit Indikation zur Stammzelltransplantation (C))

Alter:

0-17 (initiale Diagnose, 0-20 (Rezidiv oder Indikation für HSZT)
Studienziel:

Verbesserung des ereignisfreien Überlebens von Patienten mit De-novo-AML (Gruppe A-C) durch den therapeutischen Einsatz von CPX-351 bei Erstdiagnose einer AML (A), den Einsatz von Gemtuzumab-Ozogamicin als zusätzliches Medikament zur Standard-Chemotherapie bei rezidivierter oder refraktärer AML (B) und die randomisierte Überprüfung von zwei unterschiedlichen Chemotherapiekombinationen zur Vorbereitung der Stammzelltransplantation (C).

Ansprechpersonen: PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann, Prof. Dr. Christian Flotho
Status: Aktiv seit 24.01.2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00024079

ALCL-VBL

Internationale kooperative prospektive Studie für Kinder und Jugendliche mit Standardrisiko-ALK-positiven ALCL zur Wirksamkeit einer Vinblastin-Therapie, Ph. III
Indikation: ALK-positive ALCL, Standard-Risiko (SR), Erstdiagnose

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel: Prüfung der Effektivität einer Vinblastin-Monotherapie über 24 Monate bei Standard-Risiko-ALCL (Nachweis, dass mindestens 75 % der Patienten in der SR-Gruppe mit einer Vinblastin-Monotherapie über 24 Monate geheilt werden können)
Ansprechpersonen: Dr. A. Puzik, Prof. Dr. C. Niemeyer
Status: Aktiv seit 02.09.2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00023541

ALL-REZ-BFM

Beobachtungsstudie und Biobank für Rezidive einer akuten lymphoblastischen Leukämie im Kindes – und Jugendalter, Register
 
Indikation: Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), rezidiviert

Alter:

0 - ≤ 18 Jahre
Studienziel: Daten- und Materialsammlung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Flotho

Status: Aktiv seit 05.10.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

2215-CL-0603

Eine multizentrische, unverblindete Dosiseskalations- und Erweiterungsstudie der Phase I/II mit einem Behandlungsarm zu Gilteritinib (ASP2215) in Kombination mit Chemotherapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit FLT3/ITD-(FMS-like Tyrosinkinase 3/interne Tandemduplikation-)positiver rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML), Phase I-II

Indikation: FLT3/ITD-pos. Rez. oder refr. Akute myeloische Leukämie (AML)

Alter:

6 Monate - 20 Jahre
Studienziel: Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Gilteritinib in   Kombination mit Standardchemotherapie
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer, Prof. Dr. C. Flotho

Status: Aktiv seit 30.09.2020
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04240002

Anti-CD19-ALL

A Prospective Phase I/II, Single-Arm, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tafasitamab (MOR00208) in Pediatric Patients with Relapsed or Refractory Acute B Lineage Leukemia, Ph. I-II

Indikation: Kinder und Jugendliche mit einer akuten B-Vorläufer Leukämie mit unzureichendem molekularem Ansprechen vor oder molekularem Rezidiv nach allogener Stammzelltransplantation

Alter:

0 - 21 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Tafasitamab MOR00208 und Bestimmung der zu empfehlenden bei pädiatrischen Patienten
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann

Status: Aktiv seit 05.06.2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT05366218

B-NHL 2013

Behandlungsprotokoll der NHL-BFM und der NOPHO Studiengruppen für reife, aggressive B-Zell-Lymphome und -Leukämien bei Kindern und Jugendlichen, Therapieoptimierungsstudie, prospektiv, randomisiert
 
Indikation: reifes, aggressives B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom oder -Leukämie (B-NHL/B-AL), Erstdiagnose

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Optimierung von Diagnose und Therapie des B-NHLs mittels randomisierten Vergleiches von Standardchemotherapie und Rituximab versus Standardchemotherapie allein
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 25.07.2018
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov. NCT03206671

CPKC412A2218

Eine offene, einarmige Phase II Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von zweimal täglich verabreichtem Midostaurin (PKC412) in Kombination mit Standardchemotherapie und als Monosubstanz in einer anschließenden Post-Konsolidierungstherapie bei Kindern mit unbehandelter FLT3-mutierter AML, Ph. II

Indikation: FLT3-mutierte akute myeloische Leukämie (AML), Erstdiagnose

Alter:

3 Monate bis < 18 Jahre
Studienziel:

Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Midostaurin in sequentieller Kombination mit Chemotherapie, gefolgt von  einer Post-Konsolidierungstherapie mit Midostaurin als Monosubstanz

Ansprechpersonen: PD Dr. Brigitte Strahm, Prof. Dr. Christian Flotho
Status: Aktiv seit 13.12.2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03591510 

CML-paed II Register

Therapie der chronisch myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen
 
Indikation: Chronisch myeloische Leukämie

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. C. Niemeyer, Dr. Alexander Puzik

Status: Aktiv seit 19.02.2019
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.kinderkrebsinfo.de/studienportal

Deutsches Register für Langerhanszell Histiozytosen im Kindes- und Jugendalter

Indikation: Langerhanszell-Histiozytose

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Dr. Vraetz, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 28.03.2014
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

EsPhALL 2017

Internationale Therapiestudie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Philadelphia-Chromosom-positiver Akuter Lymphoblastischer Leukämie (EsPhALL2017/COGAALL1631), Phase III, prospektiv, randomisiert

Indikation: Philadelphia-Chromosom-positive akute lymphoblastische
Leukämie (Ph+-ALL), Erstdiagnose

Alter:

1- 21 Jahre
Studienziel: Bei Standardrisiko-Patienten randomisierter Vergleich der EsPhALL- oder COG-ALL-Chemotherapie in Kombination mit Imatinib. Bei Hochrisiko-Patienten Prüfung des Nutzens von Imatinib nach allogener Stammzelltransplantation
Ansprechpersonen: Prof. Dr. C. Niemeyer, Prof. Dr. C. Flotho
Status: Aktiv seit 20.12.2019
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT03007147

EsPhALL-Register

Indikation: Ph/BCR-ABL-positive Akute lymphoblastische Leukämie, Erstdiagnose

Alter:

1 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Flotho

Status: Aktiv seit 27.08.2013
AMG-/MPDG-Studie: nein

EWOG MDS 2006, Epidemiologische Studie

Indikation: Myelodysplastisches Syndrom (MDS),                        Juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML)

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Beschreibung der Epidemiologie und Charakterisierung von Subtypen des MDS und der JMML
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm

Status: Aktiv seit 19.04.2006, temporärer Rekrutierungsstopp zum 22.05.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT00662090          

https://ewog-mds.de/

HLH Register: Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)

Indikation: Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

Prof. Ehl, Dr. Heeg

Status: Aktiv seit 26.01.2016
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00010148

HR-InO B1931036

Eine prospektive, randomisierte, offene Phase-II-Studie zur Beurteilung der Überlegenheit einer Monotherapie mit Inotuzumab Ozogamicin im Vergleich zu ALLR3 bei der Induktionsbehandlung des Hochrisiko-Erstrezidivs der akuten prä-B-Zell lymphatischen Leukämie, Ph. II
Indikation: Akute B-lymphoblastische Leukämie, rezidiviert

Alter:

1 – 17 Jahre
Studienziel: Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit einer InO-Monotherapie gegenüber der Standard-ALLR3-Induktion
Ansprechpersonen: Prof. Dr. C. Flotho, PD Dr. B. Strahm
Status: Aktiv seit 16.11.2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

Weitere Informationen: www.clinicaltrialsregister.eu: 2022-000186-40

und: www.clinicaltrials.gov.: NCT05748171

INFORM-Register

Indikation: Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen

Alter:

1 - 40 Jahre
Studienziel: Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 05.02.2015
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00007623

Interfant-Register

Indikation: Akute Lymphoblastische oder biphänotypische Leukämie, Erstdiagnose

Alter:

< 1 Jahr
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Flotho

Status:

Aktiv seit 19.04.2016

AMG-/MPG-Studie: nein

IntReALL HR 2010

International Study for Treatment of High Risk Childhood Relapsed ALL 2010, Ph. II

Indikation: B- oder T-Zell Akute lymphoblastische Leukämie, 1. Rezidiv

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung
Ansprechpersonen: Prof. Niemeyer, Prof. Flotho
Status: Aktiv seit 14.07.2020
AMG-/MPG-Studie: ja
Weitere Informationen:

https://www.kinderkrebsinfo.de

LBL 2018

Eine internationale, multizentrische, prospektive, randomisierte Phase-III-Studie bei Kindern und Jugendlichen mit lymphoblastischen Lymphomen, Phase III, prospektiv, randomisiert

Indikation: Lymphoblastische Lymphome, Erstdiagnose

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung hinsichtlich des Rezidivrisikos und des Ereignisfreien Überlebens mittels zweifach randomisierter Induktions- und Konsolidierungstherapie.
Ansprechpersonen: Dr. Miriam Erlacher, Prof. Dr. C. Niemeyer
Status: Aktiv seit 10.07.20
AMG-/MPG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT04043494

LE-Na

Evaluation und Implementierung einer multidisziplinären, standardisierten, leitliniengerechten Langzeitnachsorge für heute Erwachsene, ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche, in Deutschland– Eine prospektive, multizentrische, bundesweite Versorgungsstudie im Nachsorgenetzwerk

Indikation: Diagnose und Therapie einer onkologischen Erkrankung im Kindes- oder Jugendalter mit abgeschlossener regulärer onkologischer Nachsorge

Alter:

ab 18 Jahren
Studienziel:

Erfassung der gesundheitsbezogenen Selbstwirksamkeitserwartung und der Zufriedenheit mit dem Versorgungsangebot nach drei Jahren und Initiierung einer deutschen Survivor-Kohorte

Ansprechpersonen: Dr. Alexander Puzik, Stefanie Meßner
Status: Aktiv seit 26.02.2024
AMG-/MPDG-Studie: nein

LFS-CPS-R01

Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv
 
Indikation: Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer

Status: Aktiv seit 26.09.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein

ML-DS 2018

Phase III Clinical Trial for the Treatment of Myeloid Leukemia in Children with Down Syndrome 2018, prospektiv, Ph. III

Indikation: Myeloische Leukämie mit Down Syndrom (ML-DS)

Alter:

> 6 Monate - < 6 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung durch nicht-randomisierten Vergleich des ereignisfreien Überlebens bei Therapie mit CPX-351 (Vyxeos®) im Vergleich zur Standardtherapie
Ansprechpersonen: PD Dr. B. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer
Status: Aktiv seit 24.02.21
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: https://www.aml-bfm.de/studienuebersicht/ml-ds-2018/

NHL-BFM Register 2012

Indikation: Non-Hodgkin-Lymphom, Erstdiagnose oder Zweitmalignom

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Dr. van Buiren

Status: Aktiv seit 26.06.2012, Studie temporär ausgesetzt ab 20.04.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

Patientenregister Seltene Histiozytosen

Indikation: Seltene Histiozytosen

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Dr. Vraetz, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 31.08.2015
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

 

www.clinicaltrials.gov: NCT02285582

Ped-PTLD-Register

Indikation: Transplantations-assoziierte lymphoproliferative Erkrankung (PTLD) nach Organtransplantation

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Dr. Vraetz

Status: Aktiv seit 18.03.2013
AMG-/MPDG-Studie: nein

Päd-Onk-Covid-Register

Multizentrische Studie zu SARS-CoV-2 Infektionen bei Kindern mit Krebserkrankungen, Immundefizienzen oder nach Stammzelltransplantation

Indikation: Covid-19-Erkrankung mit Vorgeschichte hämatologischer Malignität, solider Organtumoren, Stammzelltransplantation, anderer Immundefekte oder solider Organtransplantation

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Dr. O. Wegehaupt

Status: Aktiv seit 04.02.2021
AMG-/MPG-Studie: nein

PrePair/CIPN

Preventing sensory and motor dysfunctions in children receiving neurotoxic chemotherapy – a randomized controlled, assessor-blinded, multi-center trial
Indikation: Erhalt einer neurotoxischen Chemotherapie (Platin-Derivate, Vinca-Alkaloide)

Alter:

6 – 18 Jahre
Studienziel: Randomisierte Untersuchung der Wirksamkeit eines altersgerechten, individuellen Sensomotoriktrainings hinsichtlich des Verhinderns oder der Reduktion motorischer und sensorischer Dysfunktionen
Ansprechpersonen: Dr. A. Puzik, Caroline Ohnmacht, Josefine Sachs
Status: Aktiv seit 29.08.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT05606588

PTT 2.0

Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie
 
Indikation: Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren

Alter:

0 - < 22 Jahre
Studienziel: Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Rekrutierung beendet 31.01.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00011707

Register AML-BFM 2017 zur Erfassung akuter myeloischer Leukämien bei Kindern und Jugendlichen

Indikation: De novo akute myeloische Leukämie (AML), refraktäre/rezidivierte AML, Transiente Myeloproliferation oder AML bei Trisomie 21

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Erfassung aller Patienten mit AML und deren Behandlung. Genetische Charakterisierung der AML im Kindes-und Jugendalter
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Dr. Niemeyer

Status: Aktiv seit 08.05.2018
AMG-/MPDG-Studie: nein

Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie

Indikation:

Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie

Alter:

12 - 18 Jahre
Studienziel: Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer

Status: Aktiv seit 01.06.2021
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00025254

Venetoclax

Phase-I-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierenden oder refraktären malignen Erkrankungen, Phase I
 
Indikation: Rezidivierende und refraktäre maligne Erkrankungen

Alter:

0 - < 25 Jahre
Studienziel: Evaluation der Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Flotho, Prof. Dr. C. Niemeyer

Status: Rekrutierung geschlossen seit 26.09.2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03236857

EB-VISI Studie

Erfassung der Epstein-Barr Virus (EBV) -spezifischen Immunität und humoraler Milieufaktoren als mögliche frühe Marker für die Entstehung einer EBV-assoziierten Lymphoproliferativen Erkrankung nach Transplantation eines soliden Organes im Kindesalter – Verlängerung und Erweiterung der erfolgreichen Pilotstudie

Indikation: Transplantation eines soliden Organes

Alter:

0-17 Jahre
Studienziel: Vertiefung des Verständnisses für Grundlagen der Immunantwort bei der Entstehung einer EBV-PTLD mittels Charakterisierung von Unterschieden bei Serum- und zellulären Markern herz- und/oder lungentransplantierter Patienten mit und ohne PTLD
Ansprechpersonen: PD Dr. T. Fleck, PD Dr. B. Strahm
Status: Aktiv seit 23.05.19
AMG-/MPDG-Studie: nein

COSS-Register

Indikation: Osteosarkome der Extremitäten oder des Rumpfes

Alter:

0 - 40 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 09.02.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

Überwachung des Tumoransprechens unter neoadjuvanter Chemotherapie bei Osteosarkomen

Die Wertigkeit dynamischer Kontrastmitteluntersuchungen und diffusionsgewichteter Sequenzen in der Magnetresonanztomographie, Diagnostikstudie

Indikation: Osteosarkome

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Vergleich dynamischer Kontrastmitteluntersuchungen und diffusionsgewichteter MRT Sequenzen in der Beurteilung des Chemotherapieansprechens
Ansprechpersonen: Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer
Status: Aktiv seit 31.05.2011
AMG-/MPDG-Studie: nein

CWS SoTiSaR 2.0, Register und Biobank

Indikation: Weichteilsarkome

Alter:

0 - 39 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. S. Hettmer , Dr. J. Würtemberger

Status: Aktiv seit 09.05.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

Biologische Charakterisierung von Weichteilsarkomen im Rahmen der CWS (Cooperative Weichteilsarkom Studie)

Begleitprojekt zum CWS-Register SoTiSaR , Grundlagenforschung

Indikation: Weichteilsarkome und –tumore, Erstdiagnose

Alter:

Weichteiltumor: 0 - ≤ 21 Jahre, Rhabdomyosarkome: keine Altersbeschränkung
Studienziel: genetische Analyse von Weichteilsarkomen und –tumoren
Ansprechpersonen: Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer
Status: Aktiv seit 28.03.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein

Dinutuximab-Register

Register für Kinder und Jugendliche mit rezidivierten oder refraktären Neuroblastomen zum Einsatz des monoklonalen Antikörpers Dinutuximab beta (Qarziba)® in Kombination mit Interleukin 2 nach haploidentischer Stammzelltransplantation, Protokoll-Code: ch14.18 registry, Register

Indikation: HR-Neuroblastome, die nach vorhergehender autologer Stammzelltransplantation refraktär sind oder rezidivieren

Alter:

0 - 21 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 30.04.2019
AMG-/MPDG-Studie: nein

EU-Rhab, Register

Indikation: Rhabdoide Tumoren jeglicher anatomischer Lokalisation

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 20.01.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

EWING-PROVABES / EEC, Biomarkerstudie

Indikation: Ewing-Sarkom (Knochen oder Weichteile), Erstdiagnose

Alter:

2 - 49 Jahre
Studienziel: Identifikation neuer Biomarker
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 09.10.2014
AMG-/MPDG-Studie: nein

GISAR: Interdisziplinäres Deutsches Sarkomregister

Indikation: Sarkome

Alter:

ab 18 Jahren
Studienziel: Erfassung der Behandlungssituation und Lebensqualität von Sarkompatienten
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. J. Wehrle

Status: Aktiv seit 09.10.2020
AMG-/MPDG-Studie: nein

GPOH-HD-Registry für Hodgkin-Lymphome im Kindes- und Jugendalter

Indikation: Hodgkin-Lymphome

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. C. Flotho, Dr. J. Thalhammer

Status: Aktiv seit 05.11.2020
AMG-/MPDG-Studie: nein

GPOH-MET Register

Indikation: Endokrine Tumoren

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Dr. Puzik

Status: Aktiv seit 05.02.2013
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

iEuroEwing

Internationale Euro-Ewing-Studie (iEuroEwing) zur Optimierung der Behandlung von Patienten mit Ewing-Sarkom), Ph. III
Indikation: Ewing-Sarkome, Erstdiagnose

Alter:

2 bis < 50 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung; zwei randomisierte Chemotherapie- bzw. Strahlentherapie-Fragestellungen
Ansprechpersonen: Prof. Dr. Simone Hettmer, Dr. Oliver Wegehaupt
Status: Aktiv seit 03/2023
AMG-/MPDG-Studie: ja

iEwing Registry

Internationales Euro Ewing Register

Indikation: Ewing-Sarkome, Erstdiagnose

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datensammlung
Ansprechpersonen: Prof. Dr. Hettmer, Dr. J. Würtemberger
Status: Aktiv seit 25.03.2021, Studie temporär ausgesetzt ab 04.04.2023
AMG-/MPG-Studie: nein
Weitere Informationen:  www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

INFORM-Register

Indikation: Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen

Alter:

1 - 40 Jahre
Studienziel: Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 05.02.2015
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00007623

 J1S-MC-JP04

Eine randomisierte, offene Phase-2-Studie zur Bewertung von Abemaciclib in Kombination mit Irinotecan und Temozolomid bei Teilnehmern mit rezidiviertem oder refraktärem Ewing-Sarkom, Phase II
Indikation: Ewing Sarkome, rezidiviert/refraktär

Alter:

6 – 39 Jahre
Studienziel: Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit von Abemaciclib in Kombination mit Irinotecan und Temozolomide
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. Dr. C. Flotho
Status: aktiv seit 05.07.2023

AMG-/MPDG-Studie:

ja

Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT05440786

 J1S-MC-JV01

A Randomized, Open-Label Phase 2 Study Evaluating Ramucirumab in Pediatric Patients and Young Adults with Relapsed, Recurrent, or Refractory Desmoplastic Small Round Cell Tumor, Phase II
 
Indikation: Rezidivierte/Therapie-refraktäre Desmoplastische Small Round Cell Tumore

Alter:

12 Monate – 29 Jahre
Studienziel: Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit von Ramucirumab in Kombination mit Cyclophosphamid und Vinorelbin
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Dr. A. Puzik

Status: Rekrutierung beendet seit 12/22

AMG-/MPDG-Studie:

ja

Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04145349

LE-Na

Evaluation und Implementierung einer multidisziplinären, standardisierten, leitliniengerechten Langzeitnachsorge für heute Erwachsene, ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche, in Deutschland– Eine prospektive, multizentrische, bundesweite Versorgungsstudie im Nachsorgenetzwerk

Indikation: Diagnose und Therapie einer onkologischen Erkrankung im Kindes- oder Jugendalter mit abgeschlossener regulärer onkologischer Nachsorge

Alter:

ab 18 Jahren
Studienziel:

Erfassung der gesundheitsbezogenen Selbstwirksamkeitserwartung und der Zufriedenheit mit dem Versorgungsangebot nach drei Jahren und Initiierung einer deutschen Survivor-Kohorte

Ansprechpersonen: Dr. Alexander Puzik, Stefanie Meßner
Status: Aktiv seit 26.02.2024
AMG-/MPDG-Studie: nein

LFS-CPS-R01

Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv
 
Indikation: Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer

Status: Aktiv seit 26.09.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein

MAKEI V

Multizentrische prospektive Studie für extrakranielle bösartige Keimzelltumoren inkl. randomisiertem Vergleich von Carboplatin und Cisplatin, Phase III, prospektiv, randomisiert

Indikation: Bösartige extrakranielle Keimzelltumoren und ovarielle Primärtumoren

Alter:

0 -< 29 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung durch randomisierten Vergleich von Carboplatin und Cisplatin basierend auf einer Risikostratifizierung
Ansprechpersonen: Dr. Alexander Puzik, Prof. Dr. C. Niemeyer
Status: Aktiv seit 22.05.2020
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00019921

NB Register 2016

Register für Neugeborene, Säuglinge, Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit neu diagnostizierten und/oder Rückfall von neuroblastischen Tumoren, Register
Indikation: Diagnose oder Verdacht auf Erstdiagnose/ Rezidiv eines neuroblastischen Tumors (Neuroblastom, Ganglioneuroblastom, Ganglioneurom)

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Materialsammlung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 12.06.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein

NPC-2016

Multizentrisches Register zur Erfassung des Nasopharynxkarzinoms bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen, Register
Indikation: Nasopharynxkarzinom

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung, Datenerfassung, Materialsammlung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Dr. Niemeyer

Status: Aktiv seit 05.12.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00013136,

http://www.NPC.ukaachen.de

NB with SCI

Prospektive Registrierung von peripheren neuroblastischen Tumoren mit Beteiligung des Spinalkanals, Register

Indikation: Periphere neuroblastische Tumore -PNT (Neuroblastome, Ganglioneuroblastome, Ganglioneurome) mit Beteiligung des Spinalkanals

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datensammlung
Ansprechpersonen: Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer
Status: Aktiv seit 17.01.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT02559804

Päd-Onk-Covid-Register

Multizentrische Studie zu SARS-CoV-2 Infektionen bei Kindern mit Krebserkrankungen, Immundefizienzen oder nach Stammzelltransplantation

Indikation: Covid-19-Erkrankung mit Vorgeschichte hämatologischer Malignität, solider Organtumoren, Stammzelltransplantation, anderer Immundefekte oder solider Organtransplantation

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Dr. O. Wegehaupt

Status: Aktiv seit 04.02.2021
AMG-/MPG-Studie: nein

PerVision

Prospective phase I/II trial of an individualized peptide vaccine in pediatric and AYA patients with metastasized fusion-driven sarcomas following standard treatment, Ph. I-II
Indikation: Metastasierte fusionsgesteuerte Sarkome in 1. oder 2. kompletter Remission (CR) oder mit partiellem Ansprechen (PR)

Alter:

2 – 39 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit, Toxizität und immunologischen In-vivo-Effekte einer patientenindividuellen Peptidimpfung (IPX-Impfstoff)
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. Dr. C. Flotho
Status: Aktiv seit 11/2023
AMG-/MPDG-Studie: ja

PHITT

Paediatric Hepatic International Tumour Trial, randomisiert, prospektiv, Ph. III
 

Indikation: Hepatoblastom (HB) und Hepatozelluläres Karzinom (HCC), Erstdiagnose

Alter:

0-30 Jahre
Studienziel: Optimierung der HB und HCC Therapie durch den randomisierten Vergleich der Wirksamkeit von Zytostatikakombinationen (bei nicht-operablem/ metastasiertem HCC in Kombination mit Sorafenib) in 4 Studienarmen (abhängig von Histologie und Stadium)
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. A. Puzik
Status: Aktiv seit 10/2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT03017326

PrePair/CIPN

Preventing sensory and motor dysfunctions in children receiving neurotoxic chemotherapy – a randomized controlled, assessor-blinded, multi-center trial
Indikation: Erhalt einer neurotoxischen Chemotherapie (Platin-Derivate, Vinca-Alkaloide)

Alter:

6 – 18 Jahre
Studienziel: Randomisierte Untersuchung der Wirksamkeit eines altersgerechten, individuellen Sensomotoriktrainings hinsichtlich des Verhinderns oder der Reduktion motorischer und sensorischer Dysfunktionen
Ansprechpersonen: Dr. A. Puzik, Caroline Ohnmacht, Josefine Sachs
Status: Aktiv seit 29.08.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT05606588

PTT 2.0

Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie
 
Indikation: Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren

Alter:

0 - < 22 Jahre
Studienziel: Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Rekrutierung beendet 31.01.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00011707

RB-Register

Indikation: Augentumor, RB1-Keimbahnmutation, Erstdiagnose

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 09.09.2014
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

rEECur

Internationale randomisierte klinische Studie für Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder nicht auf die Standardbehandlung ansprechenden Ewing Sarkomen, Phase II/III

Indikation: refraktäre oder rezidivierte Ewing Sarkome

Alter:

4 - 49 Jahre
Studienziel: Therapieoptimierung durch randomisierte
Chemotherapiegabe und Erfassung von deren Wirksamkeit und Sicherheit
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. Dr. C. Niemeyer
Status: Aktiv seit 03.03.2020, Rekrutierung temporär ausgesetzt (08.05.23)
AMG-/MPDG-Studie: ja

Register für Lebertumoren bei Kindern und Jugendlichen

Indikation: Primäre (maligne und benigne) Lebertumoren

Alter:

0 - 20 Jahre
Studienziel: Datenerfassung, Therapiedokumentation, Malerialasservierung für biologische Forschung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Flotho

Status: Aktiv seit 19.07.2011
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

SAREZ, Register

Indikation: Sarkom-Rezidive

Alter:

0 - 49 Jahre
Studienziel: Erfassung des ereignisfreien und Gesamtüberlebens
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 07.02.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein

SIOP-RTSG Randomet 2017

Randomisierte, multizentrische, offene, Phase III, Äquivalenzstudie für Patienten mit Nierentumoren des Kindesalters im Stadium IV zum Vergleich der präoperativen Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin (VAD, Standardarm) mit der primären Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE, Vergleichsarm), Ph.III
 

Indikation: Stadium IV Nierentumore im Kindesalter mit Lungenmetastasen; +/- extrapulmonale Metastasen

Alter:

0 bis 17 Jahre
Studienziel: Vergleich der präoperativen Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin (VAD, Standardarm) mit der primären
Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE, Vergleichsarm)
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. C. Niemeyer
Status: Aktiv seit 01.12.2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00021160

STEP 2.0-Register

Indikation: Seltene Tumoren, die nicht in prospektive Behandlungsstudien oder andere Register der GPOH eingeschlossen werden.

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Dr. Friedrich Kapp, Prof. Dr. Simone Hettmer

Status: Aktiv seit 06.04.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein

UMBRELLA SIOP-RTSG 2016 

Eine prospektive klinische Studie der Arbeitsgruppe Nierentumore der Internationalen Gesellschaft für pädiatrische Onkologie, Beobachtungsstudie

Indikation: Nierentumore (Kinder, Jugendliche), Nephroblastom (Erwachsene)

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Daten- und Materialsammlung
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. H. Glonnegger
Status: Aktiv seit 07.07.2022
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00011208

 

Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie

Indikation:

Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie

Alter:

12 - 18 Jahre
Studienziel: Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer

Status: Aktiv seit 01.06.2021
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00025254

Venetoclax

Phase-I-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierenden oder refraktären malignen Erkrankungen, Phase I
 
Indikation: Rezidivierende und refraktäre maligne Erkrankungen

Alter:

0 - < 25 Jahre
Studienziel: Evaluation der Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Flotho, Prof. Dr. C. Niemeyer

Status: Rekrutierung geschlossen seit 26.09.2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03236857

CPT-Register

Indikation:

Choroid-Plexus-Tumore, Erstdiagnose

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 18.06.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

EORTC_1634-BTG (NOA-23)

Personalisierte, risikoangepasste Therapie bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Medulloblastom (PersoMed-I), Ph. II
Indikation: Neu diagnostiziertes, histologisch nachgewiesenes, genetisch klassifiziertes, zentral bestätigtes Medulloblastom (WNT M0-1, SHH (p53wt) M0-1, Gruppe 4 M0-1)

Alter:

Postpubertäre Patienten (< 18 Jahre mit rad. bestätigtem Knochenalter von mind. 15 J. für Mädchen/17 J. für Jungen) oder Erwachsene ab 18 J. mit SHH-aktiviertem und TP53-Wildtyp-Medulloblastom
Studienziel: Vergleich des progressionsfreien Überlebens (PFS) durch zentrale Auswertung der Ergebnisse einer personalisierten, intensitätsmodulierten Therapie (experimenteller Arm; Sonidegib) mit der Standardtherapie (modifizierter NOA-07) in der SHH- aktivierten Untergruppe bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Standardrisiko-Medulloblastom
Ansprechpersonen: Dr. Miriam van Buiren, Dr. Matthias Eckenweiler
Status: Aktiv seit 20.01.2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04402073

EU-Rhab, Register

Indikation: Rhabdoide Tumoren jeglicher anatomischer Lokalisation

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 20.01.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

HIT-LOGGIC Register

Prospektives multizentrisches Register für Kinder und Jugendliche mit einem niedrig-gradigen Gliom
 
Indikation: Niedrig-gradige Gliome (LGG)

Alter:

0 - <21 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

Dr. van Buiren, Dr. Eckenweiler, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 16.05.2019
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00017089

I-HIT-MED Register

Indikation: Medulloblastome, Ependymome, Pineoblastome oder primitiv neuroektodermale Tumoren des ZNS (ZNS-PNETs), Erstdiagnose

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Flotho

Status: Aktiv seit 05.02.2015, vorübergehender Rekrutierungsstopp ab dem 25.08.21
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT02417324

INFORM-Register

Indikation: Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen

Alter:

1 - 40 Jahre
Studienziel: Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 05.02.2015
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00007623

Kraniopharyngeom Registry 2019, Register

Indikation: Kraniopharyngeome, Xanthogranulome, Zysten der Rathke'schen Tasche, Meningiome, Hypophysenadenome, Arachnoidalzysten

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datensammlung
Ansprechpersonen: Prof. Dr. C. Niemeyer, Dr. Miriam van Buiren
Status: Aktiv seit 26.11.2019
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.clinicaltrals.gov: NCT04158284

LE-Na

Evaluation und Implementierung einer multidisziplinären, standardisierten, leitliniengerechten Langzeitnachsorge für heute Erwachsene, ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche, in Deutschland– Eine prospektive, multizentrische, bundesweite Versorgungsstudie im Nachsorgenetzwerk

Indikation: Diagnose und Therapie einer onkologischen Erkrankung im Kindes- oder Jugendalter mit abgeschlossener regulärer onkologischer Nachsorge

Alter:

ab 18 Jahren
Studienziel:

Erfassung der gesundheitsbezogenen Selbstwirksamkeitserwartung und der Zufriedenheit mit dem Versorgungsangebot nach drei Jahren und Initiierung einer deutschen Survivor-Kohorte

Ansprechpersonen: Dr. Alexander Puzik, Stefanie Meßner
Status: Aktiv seit 26.02.2024
AMG-/MPDG-Studie: nein

LFS-CPS-R01

Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv
 
Indikation: Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer

Status: Aktiv seit 26.09.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein

LOGGIC/FIREFLY-2/DAY101-002

A Phase 3, Randomized, International Multicenter Trial of DAY101 Monotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy in Patients with Pediatric Low-Grade Glioma Harboring an Activating RAF Alteration Requiring First-Line Systemic Therapy., Ph. III
Indikation: Niedriggradige Gliome, Erstdiagnose

Alter:

0 – 24 Jahre
Studienziel: Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Tovorafenib verglichen mit der Standard-Chemotherapie
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. M. van Buiren
Status: Aktiv seit 13.12.2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT05566795

MNP Int-R: Molekulare Neuropathologie, Diagnostikstudie

Indikation: ZNS-Tumoren, Erstdiagnose

Alter:

0 - 21 Jahre
Studienziel: Weiterentwicklung der molekulardiagnostischen Analyseverfahren
Ansprechpersonen: Dr. M. van Buiren, Dr. M. Eckenweiler
Status: Aktiv seit 01.12.2020
AMG-/MPDG-Studie: nein

Päd-Onk-Covid-Register

Multizentrische Studie zu SARS-CoV-2 Infektionen bei Kindern mit Krebserkrankungen, Immundefizienzen oder nach Stammzelltransplantation

Indikation: Covid-19-Erkrankung mit Vorgeschichte hämatologischer Malignität, solider Organtumoren, Stammzelltransplantation, anderer Immundefekte oder solider Organtransplantation

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Dr. O. Wegehaupt

Status: Aktiv seit 04.02.2021
AMG-/MPG-Studie: nein

PrePair/CIPN

Preventing sensory and motor dysfunctions in children receiving neurotoxic chemotherapy – a randomized controlled, assessor-blinded, multi-center trial
Indikation: Erhalt einer neurotoxischen Chemotherapie (Platin-Derivate, Vinca-Alkaloide)

Alter:

6 – 18 Jahre
Studienziel: Randomisierte Untersuchung der Wirksamkeit eines altersgerechten, individuellen Sensomotoriktrainings hinsichtlich des Verhinderns oder der Reduktion motorischer und sensorischer Dysfunktionen
Ansprechpersonen: Dr. A. Puzik, Caroline Ohnmacht, Josefine Sachs
Status: Aktiv seit 29.08.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT05606588

PTT 2.0

Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie
 
Indikation: Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren

Alter:

0 - < 22 Jahre
Studienziel: Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status: Rekrutierung beendet 31.01.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00011707

SIOP Ependymoma II

Eine internationale klinische Studie zur Diagnostik und Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit einem Ependymom, Phase II-III, prospektiv

Indikation: Ependymom WHO °II und III

Alter:

0 - 21 Jahre
Studienziel: Optimierung von Diagnose und Therapie des Ependymoms mittels randomisierter und stratifizierter Chemo-und Radiotherapie
Ansprechpersonen: Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer
Status: Aktiv seit 01.02.2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT02265770

SIOP PNET 5 MB, Phase II/III

Indikation: Medulloblastome mit Standard-Risiko, Erstdiagnose

Alter:

3 - 22 Jahre
Studienziel: Erfassung des ereignisfreien Überlebens nach Radio- und reduzierter Chemotherapie
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer

Status:

Aktiv seit 15.11.2014,

24.03.-13.07.20 Rekrutierungspause wegen Covid-19

AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT02066220

Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie

Indikation:

Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie

Alter:

12 - 18 Jahre
Studienziel: Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer

Status: Aktiv seit 01.06.2021
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00025254

EPIK-L1

Eine zweistufige doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit lymphatischen Fehlbildungen in Verbindung mit einer PIK3CA-Mutation, Ph. II-III

Indikation: PIK3CA-assoziierte lymphatische Malformationen

Alter:

ab 6 Jahren
Studienziel: Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib
Ansprechpersonen: Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik
Status: Aktiv seit 14.02.2024
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrals.gov: NCT05948943

EPIK-P2

Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS), Ph. II
Indikation: PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum

Alter:

ab 6 Jahren, Kinder im Alter von 2-5 Jahren ab ca. 2025
Studienziel: Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib
Ansprechpersonen: Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik, Prof. Dr. S. Hettmer
Status: Aktiv seit 23.07.2021
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrals.gov: NCT04589650

VasMuT-Register

Register für Patienten mit Vaskulären Malformationen und Tumoren
Indikation: Gefäßanomalien, Gefäßtumore, Gefäßfehlbildungen

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen: Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik
Status: Aktiv seit 17.08.2021
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.drks.de: DRKS00026788

AVA-PED-301

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3b mit einer offenen Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag zur Behandlung von Thrombozytopenie bei pädiatrischen Probanden mit Immunthrombozytopenie über ≥6 Monate, Ph. IIIb
Indikation: Immunthrombozytopenie (ITP) ≥ 6 Monate

Alter:

≥6 Monate bis < 18 Jahre
Studienziel: Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag
Ansprechpersonen: PD. Dr. B. Strahm, Dr. A. Müller
Status: Aktiv seit 13.07.2021, Rekrutierung beendet seit 15.08.23
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04516967

DBA 2000, Register

Indikation: Diamond-Blackfan-Anämie

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, Dr. A. Puzik

Status: Aktiv seit 01.12.2000, temporärer Rekrutierungsstopp zum 22.05.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00004563
DBA-Register

ESCORT-HU Extension: European Sickle Cell Disease Cohort – Hydroxyurea – Extension study, Anwendungsbeobachtung

Indikation: Sichelzellerkrankung, behandelt mit Siklos® (Hydroxycarbamide)

Alter:

≥ 2 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechperson: PD Dr. M. Erlacher, Dr. A. Puzik
Status: Aktiv seit 11/2021
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04707235

EWOG-SAA Register

Indikation: Schwere Aplastische Anämie (SAA)

Alter:

 < 21 Jahre
Studienziel: Datensammlung zu diagnostischen Charakteristika und klinischen Verläufen von PatientInnen mit SAA
Ansprechperson:

PD Dr. Strahm

Status: Aktiv seit 01.05.2024
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen: https://ewog-mds-saa.org

Fanconi Anämie Register 01

Indikation: Fanconi Anämie

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 06.03.2014
AMG-/MPDG-Studie: nein

4202-HEM-301

Eine adaptive, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie zur oralen Anwendung von Etavopivat, einem Pyruvatkinase-Aktivator, bei Patienten mit Sichelzellkrankheit, Ph. II/III
Indikation: Sichelzellerkrankung

Alter:

18 - 65 Jahre
Studienziel: Erfassung der Wirksamkeit von oralem Etavopivat vs. Placebo
Ansprechpersonen: PD Dr. M. Erlacher, PD Dr. B. Strahm
Status: Aktiv seit 01.03.2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrals.gov: NCT04624659

MPN Childhood Register und Biobank, Register

Diagnostik und Therapie der Myeloproliferativen Neoplasien bei Kindern und Jugendlichen
Indikation: Myeloproliferative Neoplasien

Alter:

0 bis < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen: PD Dr. A. Yoshimi-Nöllke,  Dr. A. Puzik
Status: Aktiv seit 09.05.2023
AMG-/MPDG-Studie: nein

PARC-ITP, Register

Indikation: Neu diagnostizierte, chronische ITP (Idiopathische Thrombozytopenische Purpura)

Alter:

> 2 Monate
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 05.04.2012
AMG-/MPDG-Studie: nein

Register für Seltene Anämien

Indikation: Therapiebedürftige und seltene Anämieformen

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Daten- und Materialsammlung (Biobank)
Ansprechpersonen: Prof. Dr. C. Niemeyer, PD Dr. M. Erlacher
Status: Aktiv seit 08.08.2019
AMG-/MPDG-Studie: nein

Register Sichelzellkrankheit

Indikation: Sichelzellkrankheit

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen: PD Dr. Erlacher, Prof. Niemeyer
Status: Aktiv seit 02.02.2017
AMG-/MPDG-Studie: nein

SCNIR, Internationales Register für Schwere Chronische Neutropenien

Indikation: Schwere chronische Neutropenie, Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS), Glykogenose Typ 1b (GSD 1b), Barth-Syndrom

Alter:

ab 3 Monaten
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm

Status:

Aktiv seit 14.09.2011

AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT00004342

ALL SCTped 2012, Phase III

Indikation: Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), Erstdiagnose

Alter:

0 - < 22 Jahre
Studienziel:

Stratifizierte Untersuchung des Gesamt- und ereignisfreien Überlebens nach Stammzelltransplantation mit Standardkonditionierung mit Ganzkörperbestrahlung und Etoposid

Ansprechpersonen: PD Dr. B. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer
Status: Rekrutierungsende 31.03.2022
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:

www.clinicaltrials.gov: NCT01949129
www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal

ALL SCT FORUM Registry 2022

Allogene Stammzelltransplantation bei Kindern und Jugendlichen mit Akuter Lymphatischer Leukämie, Register

Indikation:

Allogene Stammzelltransplantation bei Patienten mit ALL in Remission mit hohem Risiko oder sehr hohem Risiko eines Rezidivs

Alter:

0 bis < 21 Jahre 
Studienziel: Datensammlung
Ansprechpersonen: PD Dr. Brigitte Strahm, Dr. Anke Peters
Status: Aktiv seit 13.09.2022
AMG-/MPDG-Studie: nein

AML SCT-BFM Register

Indikation: Akute myeloische Leukämie (AML), refraktär oder rezidiviert

Alter:

0 - 21 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 11.08.2016
AMG-/MPDG-Studie: nein

ALXN1210-TMA-314

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie mit Ravulizumab als Ergänzung zur besten Supportivtherapie bei pädiatrischen Patienten (von 1 Monat bis < 18 Jahre) mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT), Ph. III
Indikation: Thrombotische Mikroangiopathie (TMA)

Alter:

28 Tage bis ab 17 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bei HSCT-TMA      
Ansprechpersonen: PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann
Status: Aktiv seit 27.02.023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT04557735

BALDER Trial

Eine randomisierte, offene, kontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Erstlinienbehandlung mit mesenchymalen Stromazellen (MC0518) im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei pädiatrischen Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Erkrankung nach allogener Stammzellentransplantation Ph. II
Indikation: Steroid-refraktäre akute GvHD (SR-aGvHD) nach HSCT

Alter:

28 Tage bis 17 Jahre
Studienziel:

Nachweis der Überlegenheit von MC0518 im Vergleich zur zuerst eingesetzten besten verfügbaren Therapie (BAT) in Bezug auf die Gesamtansprechrate (ORR) bei pädiatrischen Patienten mit SR-aGvHD

Ansprechpersonen: PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann
Status: Aktiv seit 07.03.2024
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:  www.clinicaltrials.gov: NCT06075706

Dinutuximab-Register

Register für Kinder und Jugendliche mit rezidivierten oder refraktären Neuroblastomen zum Einsatz des monoklonalen Antikörpers Dinutuximab beta (Qarziba)® in Kombination mit Interleukin 2 nach haploidentischer Stammzelltransplantation, Protokoll-Code: ch14.18 registry, Register

Indikation: HR-Neuroblastome, die nach vorhergehender autologer Stammzelltransplantation refraktär sind oder rezidivieren

Alter:

0 - 21 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 30.04.2019
AMG-/MPDG-Studie: nein

Internationales Osteopetrose-Register

Indikation: Osteopetrose

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm

Status: Aktiv seit 28.07.2011
AMG-/MPDG-Studie: nein

PRST, Register

Indikation: Stammzelltransplantation in deutschem Transplantationszentrum

Alter:

0 - < 18 Jahre
Studienziel: Erfassung aller in deutschen Zentren durchgeführten autologen und allogenen Stammzelltransplantationen
Ansprechpersonen:

PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer

Status: Aktiv seit 17.01.2014
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.kinderkrebsinfo.de/gpoh/arbeitsfelder/register

Päd-Onk-Covid-Register

Multizentrische Studie zu SARS-CoV-2 Infektionen bei Kindern mit Krebserkrankungen, Immundefizienzen oder nach Stammzelltransplantation

Indikation: Covid-19-Erkrankung mit Vorgeschichte hämatologischer Malignität, solider Organtumoren, Stammzelltransplantation, anderer Immundefekte oder solider Organtransplantation

Alter:

0 - 18 Jahre
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

PD Dr. C. Speckmann, Dr. O. Wegehaupt

Status: Aktiv seit 04.02.2021
AMG-/MPG-Studie: nein

SCID-SZT 2016

Therapie Schwerer Kombinierter Immundefekte (SCID), prospektives Register
 
Indikation: Schwere kombinierte Immundefekte (SCID)

Alter:

0-2 Jahre   
Studienziel: Daten- und Materialsammlung; Verbesserung der           Versorgungsqualität von SCID-Patienten
Ansprechpersonen:

PD Dr. Speckmann, PD Dr. Strahm

Status: Aktiv seit 13.03.2018
AMG-/MPDG-Studie: nein

TRACE

Therapie refraktärer Virusinfektionen nach allogener Stammzelltransplantation mit multispezifischen T-Zellen gegen CMV, EBV und AdV: 
Eine prospektive, multizentrische klinische Studie der Phase III

Indikation:

Refraktäre Virusinfektionen nach allogener Stammzelltransplantation mit multispezifischen T-Zellen gegen CMV, EBV und AdV

Alter:

ab 2 Monaten   
Studienziel: Evaluierung der Effizienz von multispezifischen T-Zell Transfer in Patienten mit chemorefraktären viralen Infektionen nach allogener Stammzelltransplantation
Ansprechpersonen: PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann
Status: Aktiv seit 08.03.2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen:  www.drks.de: DRKS00018985

AL-PID

Genetische und Immunologische Variabilität bei Autoimmun-lymphoproliferativen primären Immundefekten, Register
 
Indikation: Autoimmun-lymphoproliferative primäre Immundefekte (AL-PID)

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung, Optimierung der Diagnostik
Ansprechpersonen:

Prof. Ehl, PD Dr. Speckmann

Status: Aktiv seit 18.08.2016
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

Studien am Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI)

APDS Register

Indikation: Activated PI3-Kinase Delta Syndrome (APDS)

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung und Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Ehl, Dr. Heeg

Status: Aktiv seit 13.10.2015
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

Studien am Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI)

NI-0501-09

Eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Erweiterung des Zugangs zu Emapalumab, einem monoklonalen Antikörper gegen Interferon-gamma (Anti-IFNy), und zur Bewertung von dessen Wirksamkeit, Sicherheit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Langzeitergebnisse bei pädiatrischen Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose, Phase II-III
 

Indikation:

Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose

Alter:

1 - 18 Jahre
Studienziel: Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Langzeitergebnisse von Emapalumab
Ansprechpersonen:

Prof. Dr. Ehl, PD Dr. Speckmann

AMG-/MPDG-Studie: ja
Status: Rekrutierung geschlossen seit 08.06.2021
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03312751

P-CID, Beobachtungsstudie

Indikation: T-Zell Immundefekt (P-CID)

Alter:

2 -  16 Jahre
Studienziel: Verlaufsbeobachtung, Identifikation prognostischer Marker, Therapieoptimierung
Ansprechpersonen:

Prof. Ehl, PD Dr. Speckmann

Status: Aktiv seit 19.07.2011
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

Studien am Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI)

HLH Register: Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)

Indikation: Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung
Ansprechpersonen:

Prof. Ehl, Dr. Heeg

Status: Aktiv seit 26.01.2016
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

www.drks.de: DRKS00010148

SCID-SZT 2016

Therapie Schwerer Kombinierter Immundefekte (SCID), prospektives Register
 
Indikation: Schwere kombinierte Immundefekte (SCID)

Alter:

0-2 Jahre   
Studienziel: Daten- und Materialsammlung; Verbesserung der           Versorgungsqualität von SCID-Patienten
Ansprechpersonen:

PD Dr. Speckmann, PD Dr. Strahm

Status: Aktiv seit 13.03.2018
AMG-/MPDG-Studie: nein

SOCS1 Register

Indikation: SOCS1 Haploinsuffizienz

Alter:

keine Altersbeschränkung
Studienziel: Datenerfassung, Optimierung der Diagnostik
Ansprechpersonen: Prof. S. Ehl
Status: Aktiv seit 2021
AMG-/MPDG-Studie: nein
Weitere Informationen:

https://www.uniklinik-freiburg.de/cci/studien/socs1-registry.html

Tadekinig alfa in NLRC4/XIAP

Multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Auslassstudie mit Tadekinig alfa (r-hIL-18BP) bei Patienten mit IL-18-bedingten, monogenen, autoinflammatorischen Erkrankungen: NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel, Phase III, randomisiert

Indikation: IL-18-bedingte, monogene, autoinflammatorische Erkrankungen: NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel: randomisierte Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tadekinig alfa (r-hIL-18BP)
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Ehl, PD Dr. C. Speckmann
Status: Aktiv seit 12.03.2020
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: www.clinicaltrials.gov: NCT03113760

OLE-NLRC4/XIAP

Open-label extension study with Tadekinig alfa (r-hIL-18BP) to monitor safety and tolerability in patients with IL-18 driven monogenic autoinflammatory conditions: NLRC4 mutation and XIAP deficiency, Phase III
Indikation: IL-18-bedingte, monogene, autoinflammatorische Erkrankungen: NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel, Teilnahme an der Vorgängerstudie NLRC4/XIAP

Alter:

0 - 17 Jahre
Studienziel: Untersuchung der Langzeit-Sicherheit und Verträglichkeit von Tadekinig alfa (r-hIL-18BP)
Ansprechpersonen: Prof. Dr. S. Ehl, PD Dr. C. Speckmann
Status: Aktiv seit Juli 2023
AMG-/MPDG-Studie: ja
Weitere Informationen: https://euclinicaltrials.eu: EuCT-Nr.: 2023-504534-21-00

Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin

Postadresse: Mathildenstraße 1
Anfahrt: Heiliggeiststraße 1
D - 79106 Freiburg

Telefon:+49 (0)761 270 - 43000
Telefax:+49 (0)761 270 - 44490