DTX401-CL301
| A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Adeno-Associated Virus Serotype 8-Mediated Gene Transfer of Glucose-6-Phosphatase in Patients with Glycogen Storage Disease Type Ia, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia |
Alter: | ab 8 Jahren |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von DTX401 auf die Glukosekontrolle |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Grünert, Prof. Dr. U. Spiekerkötter |
| Status: | Rekrutierung beendet 12/22 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05139316 |
Diagnostische Multicenter-Studie
| Indikation: | Kardiovaskuläre Risikofaktoren bei Pateinten mit Wachstumshormonmangel, SGA-Geburt, Ullrich-Turner-Syndrom und Prader-Willi-Syndrom |
Alter: | 4 - 10 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung und Einordnung kardiovaskulärer Risikofaktoren durch Bestimmung spezieller Blutwerte, welche das Risiko für eine Atherosklerose anzeigen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Michael Wurm, Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab |
| Status: | geöffnet |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
DEAR-Kids, WI 204586, Diagnostische Studie
| Indikation: | Risikofaktoren der Atherosklerose (Gefäßverkalkung) |
Alter: | 7 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Klinische Prüfung zur Diagnostik des frühen Atherosklerose (Gefäßverkalkung)-Risikos bei Kindern |
| Ansprechpersonen: | Dr. Michael Wurm, Prof. Karl Otfried Schwab |
| Status: | Aktiv seit 03/2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Increlex-Registry, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Wachstumsstörungen bei Kindern | |
Alter: | 0 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Europäische Wachstumsforum-Datenbank zu Increlex (Mescasermin-Injektionslösung) zur Überwachung der Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Increlex | |
| Ansprechpersonen: | Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab | |
| Status: | Aktiv seit 03/2008 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Novo-GH-448
| Eine nicht interventionelle, prospektive Studie in Deutschland zur Untersuchung des Einflusses der Adhärenz bei bestehender Wachstumshormontherapie mit Norditropin, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | isolierter Wachstumshormonmangel (GHD) und Small for Gestational Age (SGA) |
Alter: | 0 - 15 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung des Einflusses der Adhärenz mit Norditropin |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Anna Simon, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | Aktiv seit 01.02.2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03972345 |
ORION-16
Zweiteilige randomisierte multizentrische doppelblinde Inclisiran versus Placebo-Studie [Jahr 1], gefolgt von einer offenen Inclisiran-Studie [Jahr 2] zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen (12 bis weniger als 18 Jahre) mit heterozygoten Familienangehörigen, Hypercholesterinämie und erhöhtem LDL-Cholesterin (ORION-16), prospektiv, randomisiert, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Familiäre, heterozygote Hypercholesterinämie |
Alter: | 12 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 2021 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04652726 |
PROTECT (PRV-031-001)
Eine randomisierte, doppelblinde, multinationale, placebokontrollierte Phase III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab, einem humanisierten, nicht FcR-bindenden, gegen CD3 gerichteten monoklonalen Antikörper bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes (T1D), randomisiert, doppelblind, prospektiv, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Typ-1 Diabetes (T1D), Erstdiagnose |
Alter: | 8 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Miriam Krüger, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 15.07.2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03875729 |
Saizen online-AWB, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Wachstumshormonmangel bei Kindern und Erwachsenen | |
Alter: | 0 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Therapie pädiatrischer Patienten (Indikation Wachstumshormonmangel (GHS), intrauteriner Wachstumsverzögerung (SGA), Ullrich-Turner Syndrom (UTS), chronische Niereninsuffizienz (CRI) sowie Substitutionstherapie bei Erwachsenen mit ausgeprägtem Wachstumshormonmangel | |
| Ansprechpersonen: | Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab | |
| Status: | Aktiv seit 03/2008 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
E-HOD
Europäisches Netzwerk und Register für Homocystinurien und Methylierungsdefekte (European network and registry for homocystinurias and methylation defects) | |
|---|---|
| Indikation: | Homocystinurien und Methylierungsdefekte |
Alter: | unbegrenzt |
| Studienziel: | Erfassung des Langzeitverlaufs |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann |
| Status: | aktiv |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.e-hod.org/ |
E-IMD
Europäisches Register und Netzwerk für Intoxikationskrankheiten (European registry and network for intoxication type metabolic diseases) | |
|---|---|
| Indikation: | Angeborene Stoffwechselstörungen vom Intoxikationstyp (Organoazidopathien, Harnstoffzyklusdefekte etc.) |
Alter: | unbegrenzt |
| Studienziel: | Erfassung des Langzeitverlaufs |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann |
| Status: | aktiv |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://www.e-imd.org/ |
U-IMD
Vereinheitlichtes europäisches Register für erbliche Stoffwechselstörungen (Unified European Registry for Inherited Metabolic Disorder) | |
|---|---|
| Indikation: | alle genetischen Stoffwechselstörungen |
Alter: | unbegrenzt |
| Studienziel: | Erfassung des Langzeitverlaufs |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Sarah Grünert/ Dr. Dr. Anke Schumann |
| Status: | aktiv |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | Offizielles Register des europäischen Referenz-Netzwerks für angeborene Stoffwechselstörungen MetabERN |
DINAMO TM
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Empagliflozin und Linagliptin über 26 Wochen mit einer Verlängerung der doppelblinden, aktiven Behandlungsphase bis zu 52 Wochen zur Bewertung der Sicherheit bei Kindern und Jugendlichen mit Diabetes Mellitus Typ 2, prospektiv, randomisiert, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Diabetes Typ 2 |
Alter: | 10 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Empagliflozin und Linagliptin |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Anna Simon, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 01.08.2019 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03429543 |
Diagnostische Multicenter-Studie
| Indikation: | Kardiovaskuläre Risikofaktoren bei Pateinten mit Wachstumshormonmangel, SGA-Geburt, Ullrich-Turner-Syndrom und Prader-Willi-Syndrom |
Alter: | 4 - 10 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung und Einordnung kardiovaskulärer Risikofaktoren durch Bestimmung spezieller Blutwerte, welche das Risiko für eine Atherosklerose anzeigen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Michael Wurm, Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab |
| Status: | geöffnet |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
DEAR-Kids, WI 204586, Diagnostische Studie
| Indikation: | Risikofaktoren der Atherosklerose (Gefäßverkalkung) |
Alter: | 7 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Klinische Prüfung zur Diagnostik des frühen Atherosklerose (Gefäßverkalkung)-Risikos bei Kindern |
| Ansprechpersonen: | Dr. Michael Wurm, Prof. Karl Otfried Schwab |
| Status: | Aktiv seit 03/2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Increlex-Registry, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Wachstumsstörungen bei Kindern | |
Alter: | 0 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Europäische Wachstumsforum-Datenbank zu Increlex (Mescasermin-Injektionslösung) zur Überwachung der Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Increlex | |
| Ansprechpersonen: | Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab | |
| Status: | Aktiv seit 03/2008 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Novo-GH-448
| Eine nicht interventionelle, prospektive Studie in Deutschland zur Untersuchung des Einflusses der Adhärenz bei bestehender Wachstumshormontherapie mit Norditropin, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | isolierter Wachstumshormonmangel (GHD) und Small for Gestational Age (SGA) |
Alter: | 0 - 15 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung des Einflusses der Adhärenz mit Norditropin |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Anna Simon, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | Aktiv seit 01.02.2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03972345 |
ORION-16
Zweiteilige randomisierte multizentrische doppelblinde Inclisiran versus Placebo-Studie [Jahr 1], gefolgt von einer offenen Inclisiran-Studie [Jahr 2] zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Jugendlichen (12 bis weniger als 18 Jahre) mit heterozygoten Familienangehörigen, Hypercholesterinämie und erhöhtem LDL-Cholesterin (ORION-16), prospektiv, randomisiert, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Familiäre, heterozygote Hypercholesterinämie |
Alter: | 12 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 2021 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04652726 |
PROTECT (PRV-031-001)
Eine randomisierte, doppelblinde, multinationale, placebokontrollierte Phase III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab, einem humanisierten, nicht FcR-bindenden, gegen CD3 gerichteten monoklonalen Antikörper bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes (T1D), randomisiert, doppelblind, prospektiv, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Typ-1 Diabetes (T1D), Erstdiagnose |
Alter: | 8 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Karl Otfried Schwab, Dr. Miriam Krüger, Frau Dagmar Eckert, Tel. 270-44661 |
| Status: | aktiv seit 15.07.2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03875729 |
Saizen online-AWB, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Wachstumshormonmangel bei Kindern und Erwachsenen | |
Alter: | 0 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Therapie pädiatrischer Patienten (Indikation Wachstumshormonmangel (GHS), intrauteriner Wachstumsverzögerung (SGA), Ullrich-Turner Syndrom (UTS), chronische Niereninsuffizienz (CRI) sowie Substitutionstherapie bei Erwachsenen mit ausgeprägtem Wachstumshormonmangel | |
| Ansprechpersonen: | Dagmar Eckert, Prof. Dr. Karl Otfried Schwab | |
| Status: | Aktiv seit 03/2008 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Big Data - eHealth: Verbesserung der Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED) -- CED-KQN
| Indikation: | chronisch entzündliche Darmerkrankungen |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | In dieser multizentrischen Studie sollen Kinder und Jugendliche mit einer chronisch entzündlichen Darmerkrankung eingeschlossen werden. Ziel ist es eine Verringerung der Versorgungsdefizite zu erreichen. Hierzu werden die im Rahmen der regelmäßigen Kontroll-Untersuchungen sowieso erhobenen Befunde an ein zentrales Register gemeldet. Daraus soll die Analyse der aktuelle Versorgung von pädiatrischen CED-Patienten erfolgen und Defizite identifiziert werden. |
| Ansprechpersonen: | Dr. Ulrike Teufel-Schäfer |
| Status: | Aktiv seit 10/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
Pediatric Airway Pathogen Incidence (PAPI 3.0), Epidemiologische Studie
| Indikation: | RSV-Infektionen mit Hospitalisation |
Alter: | 0 bis 2 Jahre |
| Studienziel: | Beschreibung der RSV-Inzidenz |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit 09/2022 bis 04/2023 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
PED-MERMAIDS
| Multi-centre EuRopean study of MAjor Infectious Disease Syndromes – Community acquired sepsis-like syndrome and acute respiratory tract infection in childhood, Multizentrische Kohorten-Studie | ||
|---|---|---|
| Indikation: | hospitalisierte Säuglinge mit Zeichen einer Blutstrominfektion,hospitalisierte Kleinkinder mit Zeichen einer Atemwegsinfektion im Vergleich zu gesunder Kontrollgruppe | |
Alter: | Säuglinge bis 6 Monate, Kleinkinder bis 6 Jahre | |
| Studienziel: | Prospektive standardisierte Beobachtungs- Optimierung der Ätiologie; Erfassung neuer Erreger durch Anwendung neuer molekulargenetischer Nachweismethoden; Erfassung von Symptomen, klinischem Management und Outcome der jeweiligen Infektionskrankheit | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel | |
| Status: | Aktiv seit 02/2017 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein | |
Weitere Informationen: |
| |
PREPARE, epidemiologische Studie
| Indikation: | Akute Atemwegsinfektionen, Meningitis, Gastroenteritis und hämorrhagisches Fieber | |
Alter: | 0 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Prospektive standardisierte Beobachtungs- Studie zur Epidemiologie und Klinik von schweren Infektionen mit Hospitalisation | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel; Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 03/2015 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein | |
Weitere Informationen: |
|
HiFiPPS, Interventionsstudie
| Indikation: | Atemunterstützung bei Sedierungen |
Alter: | 6 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Respiratorische Stabilität bei pädiatrischen prozeduralen Sedierungen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Daniel Klotz, PD Dr. Hans Fuchs |
| Status: | beendet, Publikation 10/20 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
COSGOD-III
Cerebral Regional Tissue Oxygen Saturation to Guide Oxygen Delivery in Preterm Neonates During Immediate Transition, Ph.III, randomisiert, IIT | |
|---|---|
| Indikation: | Frühgeborene (< 33. Gestationswoche) |
Alter: | erste 15 Lebensminuten |
| Studienziel: | Überleben ohne Hirnblutung oder periventrikuläre Leukomalazie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. H. Fuchs |
| Status: | aktiv seit 2018 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja (MPG §23) |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrails.gov: NCT03166722 |
NeoVitaA
Prospektive, multizentrische, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-3 Studie zur Evaluation der Effektivität von früher postnataler zusätzlicher hochdosierter oraler Vitamin A-Supplementierung (5000 IU/kg/d) versus Placebo für die Dauer von 28 Tagen zur Prävention der bronchopulmonalen Dysplasie (BPD) oder Tod bei extrem kleinen Frühgeborenenen (ELBW), Ph.III, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Extrem kleine Frühgeborene (ELBW) |
Alter: | Neugeborene |
| Studienziel: | Prävention der bronchopulmonalen Dysplasie (BPD) oder Tod |
| Ansprechpersonen: | Dr. D. Stavropoulou, Dr. D. Klotz |
| Status: | aktiv seit 08/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de:DKS00006541 |
GNN-Studie, deutschlandweites Patientenregister
| Indikation: | Prognose der Frühgeburtlichkeit |
Alter: | 0 - 8 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung genetischer, klinischer und zentrumsspezifischer Risikofaktoren auf die langfristige Entwicklung von Früh-geborenen < 1500 g Geburtsgewicht |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. R. Hentschel, Dr. D. Stavropoulou |
| Status: | aktiv seit 11/2008 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
| Weitere Informationen: | BMBF-Förderung 01ER0805 |
SafeBoosC-III, Ph III, randomisiert, IIT
| Indikation: | Frühgeborene |
Alter: | bis 6h |
| Studienziel: | Überleben ohne hochgradige Hirnblutung oder periventrikuläre Leukomalazie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. H. Fuchs |
| Status: | aktiv seit 2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja (MPG §23) |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrails.gov: NCT03770741 |
ARegPKD
| Eine internationale multizentrische Registerstudie zur autosomal rezessiven polyzystischen Nierenerkrankung (ARPKD), Register | |
|---|---|
| Indikation: | Autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankungen |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Dr. K. Häffner, PD Dr. M. Pohl |
| Status: | Aktiv seit 10.06.2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00010261 |
4C Study, Prospektive Beobachtungsstudie
| Indikation: | Risikofaktoren der Atherosklerose |
Alter: | 6 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Erfassen der kardiovaskulären Risikofaktoren bei Kindern mit chronischer Nierenerkrankung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. C. Gimpel |
| Status: | Aktiv seit 2010 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
CERTAIN-Registry, Register
| Indikation: | Nierentransplantation |
Alter: | Jedes Alter |
| Studienziel: | Register zur „Nierentransplantation im Kindes- und Jugendalter" der Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie (GPN) |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 2012 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
INTENT-Studie, Phase III
| Indikation: | Idiopathisches Nephrotisches Syndrom |
Alter: | 1 - 10 Jahre |
| Studienziel: | Initialtherapie des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil vs. Prednison (Intent-Studie) |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 10/2015 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Ja |
| Weitere Informationen: | www.intent-study.de |
Nephronophthise-Register
| Datenbank zur Sammlung von Informationen über klinische Manifestationen, Verlauf und genetische Veränderungen bei Nephronophthise-Patienten in Deutschland, Österreich und der Schweiz, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Nephronophthise |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Dr. K.Häffner, PD Dr. M.Pohl |
| Status: | Aktiv seit 12.07.2011 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
PSHN-Register, Beobachtungsstudie
| Indikation: | Bioptisch gesicherte Purpura Schönlein- Henoch Nephritis |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Register zur Erfassung der schweren Purpura Schönlein-Henoch Nephritis (PSHN-Register) |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 10/2008 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
PSHN/IgAN Pathophysiologie, Diagnostische Studie
| Indikation: | Bioptisch gesicherte Purpura Schönlein-Henoch Nephritis / IgA-Nephritis |
Alter: | 4 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchungen zur Rolle des Komplementsystems bei der Purpura Schönlein-Henoch- Nephritis und der IgA-Nephritis |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 02/2012 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
Rekombinante Komplementregulatoren, Diagnostische Studie
| Indikation: | Klinisch gesichertes atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)/C3G) |
Alter: | 0-18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit von neuen Komplementregulatoren im Serum |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Pohl, Dr. K. Häffner |
| Status: | Aktiv seit 11/2010 |
| AMG- / MPDG-Studie: | Nein |
MAS-Studie
| Erfassung allergischer Erkrankungen anhand einer Geburtskohorte aus dem Jahr 1990, Längsschnittstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Geburtskohorte , 1990 geboren |
Alter: | Geburtskohorte , 1990 geboren |
| Studienziel: | Prospektive Erfassung allergischer Erkrankungen |
| Ansprechpersonen: | Dr. Christoph Müller |
| Status: | Aktiv seit 1990 SJK/2018 Start 28-Jahre-Evaluation/ZKJ |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | https://epidemiologie.charite.de/forschung/projektbereich_epidemiologie_und_praevention/mas_studie/ |
BiKeR-Register
Biologika in der Kinderrheumatologie. Langzeitbeobachtung der Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie mit Biologika bei Patienten mit einer juvenilen idiopathischen Arthritis im Vergleich zu einer herkömmlichen Basistherapie | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Juvenile idiopathische Arthritis (JIA) | |
Alter: | 0 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Langzeitbeobachtung der Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Therapie mit Biologika | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 01/2001 (am ZKJ seit 2001) | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein | |
Weitere Informationen: |
| |
CAIN457F230E1
| An extension study of subcutaneous secukinumab to evaluate the long-term efficacy, safety and tolerability up to 4 years in patients with Juvenile Idiopathic arthritis subtypes of Juvenile Psoriatic Arthritis and Enthesitis-Related Arthritis , Phase III | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Psoriasis-Arthritis und Enthesitis-assoziierte Arthritis | |
Alter: | 2 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Untersuchung von Effektivität und Sicherheit des IL-17A-Antikörpers Secukinumab (AIN457) | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 12/2019 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | |
Weitere Informationen: |
| |
CAN-First, Phase IV
| Indikation: | Juvenile idiopathische Arthritis, Subtyp systemische Arthritis (sJIA, M. Still) |
Alter: | 2 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Multicenter, open-label, uncontrolled, single group study to analyze the efficacy of canakinumab in newly diagnosed sJIA patients not treated with corticosteroids |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit Q2(2022 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
JIA PRINTO Classification Study
Evidenzbasierte Revision der Internationalen Liga gegen Rheumatismus (ILAR) Klassifizierungskriterien für juvenile idiopathische Arthritis (JIA) | |
|---|---|
| Indikation: | JIA (juvenile idiopathische Arthritis) |
Alter: | 0-18 Jahre |
| Studienziel: | Überprüfung der Überarbeitung der aktuellen JIA ILAR-Klassifikationskriterien, um homogene klinische Gruppen zu identifizieren. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit 02/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
Weitere Informationen: | |
RELIANCE
Real life non-interventional study on longterm outcome of Ilaris® (canakinumab) treated CAPS, FMF, TRAPS and HIDS/MKD patients , Phase IV | |
|---|---|
| Indikation: | CAPS (Cryopyrin-assoziierte periodisches Fiebersyndrom), FMF (familiäres Mittelmeerfieber), TRAPS (TNFalpha-Rezeptor-assoziiertes periodisches Fiebersyndrom) und HIDS/MKD (Hyper-IgD-Syndrom/Mevalonatkinase-Defizienz) |
Alter: | 2 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung von Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Patienten mit CAPS, FMF, TRAPS und HIDS/MKD, die mit Ilaris® (Canakinumab) unter Alltagsbedingungen behandelt werden. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger |
| Status: | Aktiv seit 02/2020 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
Weitere Informationen: | |
I1F-MC-RHCG (COSPIRIT-JIA)
| Multicenter, Open-label, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic Study of Subcutaneous Ixekizumab with Adalimumab Reference Arm, in Children with Juvenile Idiopathic Arthritis Subtypes of Enthesitis-related Arthritis (Including Juvenile-Onset Ankylosing Spondylitis) and Juvenile Psoriatic Arthritis, Ph. III | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Enthesitis-assoziierte Arthritis / Psoriasis-Arthritis | |
Alter: | 2 - 17 Jahre | |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von s.c. Ixekizumab mit Adalimumab als Vergleichsarm | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger | |
| Status: | Aktiv seit 06/2021 | |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | |
Weitere Informationen: | ||
Deutsches Rheumaforschungszentrum (DRFZ)
| Kinderkerndokumentation, Register | ||
|---|---|---|
| Indikation: | Juvenile idiopathische Arthritis,Vaskulitiden, Kollagenosen, weitere entzündlich-rheumatische Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter | |
Alter: | 0 - 18 Jahre | |
| Studienziel: | Verlaufsdaten zur kinderrheumatologischen Versorgung in Deutschland | |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Markus Hufnagel, Bianca Rippberger, Astrid Skaletz | |
| Status: | Aktiv seit 2000 (am ZKJ seit 2000) | |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein | |
Weitere Informationen: | ||
SPICE II Plus
| Akute Vergiftungen durch neue Designerdrogen, Fallstudie, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Konsultation einer medizinischen Notfalleinrichtung nach Exposition mit neuartigen psychoaktiven Substanzen (NPS) |
Alter: | jedes Alter |
| Studienziel: | Erkenntnisse über die Akuttoxizität der verschiedenen NPS und Konsumumstände, die die Toxizität beeinflussen könnten |
| Ansprechpersonen: | Dr. Maren Hermanns-Clausen |
| Status: | aktiv seit 2013 |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00005093 |
GEPESTIM
| Tiefe Hirnstimulation vor dem 18. Lebensjahr bei Patienten mit im Kindesalter begonnener dyskinetischer Bewegungsstörung: Eine deutsche Registerstudie zur Qualitätssicherung, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Dyskinetische Bewegungsstörung |
Alter: | Kinder und Erwachsene |
| Studienziel: | Registerstudie zur Qualitätssicherung |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | aktiv, Rekrutierung beendet |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00006778 |
EISAI E2007-G000-236
Eine offene Studie zur Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von Perampanel als adjunktive Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Epilepsie, Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Epilepsie |
Alter: | 1 Monat bis unter 18 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung von Wirksamkeit und Sicherheit von Perampanel |
| Ansprechperson: | Dr. Kerstin Alexandra Klotz |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT04015141 |
Marinus TrustTSC (1042-TSC-3001)
Doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase 3-Studie als begleitende Therapie mit Ganaxolon (GNX) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen, die an tuberöser Sklerosekomplex assoziierter Epilepsie erkrankt sind, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Tuberöse Sklerosekomplex (TSC) assoziierte Epilepsie |
Alter: | Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter zwischen 1 bis 65 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ganaxolon |
| Ansprechperson: | Dr. Kerstin Alexandra Klotz |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05323734 |
Zogenix ZX008-1900
Eine Studie zur Untersuchung der Langzeit-Sicherheit von ZX008 (Fenfluramin Hydrochlorid) als orale Lösung zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit epileptischer Enzephalopathie (inklusive Dravet Syndrom und Lennox-Gastaut Syndrom) | |
|---|---|
| Indikation: | Epileptische Enzephalopathie (inklusive Dravet Syndrom und Lennox-Gastaut |
Alter: | Kinder, Jugendliche und Erwachsene |
| Studienziel: | Untersuchung der Langzeit-Sicherheit von ZX008 (Fenfluramin Hydrochlorid) |
| Ansprechperson: | Dr. Kerstin Alexandra Klotz |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT03936777 |
Certas-002-Studie
| Beobachtungsstudie zu Patienten mit Hydrozephalus, die programmierbare CODMAN CERTAS Plus Ventile implantiert haben | |
|---|---|
| Indikation: | Patienten mit Hydrozephalus, die CODMAN CERTAS Plus Ventile implantiert haben |
Alter: | Kinder und Erwachsene allen Alters |
| Studienziel: | Bestätigung der Sicherheit und Leistung der CODMAN CERTAS Plus Ventile sowie Erkennung von unbekannten Nebeneffekten |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05397106 |
PIONEER-PEDS1 - H8H-MC-LAHV
| Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit Lasmiditan zur akuten Behandlung von Migräne bei pädiatrischen Patienten, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Migräne |
Alter: | 6 bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Lasmiditan bei Kindern und Jugendlichen |
| Ansprechperson: | Dr. Kerstin Alexandra Klotz |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04396236 |
PIONEER-PEDS2 - H8H-MC-LAHW
Eine offene, zwölfmonatige Phase 3-Studie mit Lasmiditan zur Behandlung von Migräne bei pädiatrischen Patienten, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Migräne |
Alter: | 6 bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der intermittierenden Behandlung der akuten Migräne mit Lasmiditan bei Kindern und Jugendlichen |
| Ansprechperson: | Dr. Kerstin Alexandra Klotz |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04396574 |
mitoNET-Register
| Standardisiertes Patientenregister und Verlaufsstudie im Rahmen des deutschen Netzwerks für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET), Register | |
|---|---|
| Indikation: | Mitochondriale Erkrankungen |
Alter: | Personen allen Alters |
| Studienziel: | Erweiterung des bestehenden nationalen Patientenregisters, Harmonisierung und Integration in ein globales Register und langfristige Zugänglichkeit für die internationale wissenschaftliche Gemeinschaft, um das Wissen über Spektrum und natürlichen Verlauf mitochondrialer Erkrankungen zu fördern. |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05554835 |
CHARGE - 105MS306
Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BIIB017 (Peginterferon Beta-1a) bei pädiatrischen Studienteilnehmern zur Behandlung von Multipler Sklerose (Relapsing-Remitting MS) | |
|---|---|
| Indikation: | Multiple Sklerose |
Alter: | Kinder und Jugendliche im Alter zwischen 10 bis unter 18 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BIIB017 (Peginterferon Beta-1a) |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT03958877 |
Fingolimod
| Eine zweijährige, doppelblinde, randomisierte, multizentrische, aktiv-kontrollierte Kern-Studie zur Evaluation der Sicherheit und Wirksamkeit von Fingolimod täglich versus wöchentlicher Gabe von Interferon ß-1a i.m. bei Kindern mit Multipler Sklerose und einer fünfjährigen Fingolimod-Extensionsphase, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Multiple Sklerose |
Alter: | 10 – 17 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung der Sicherheit und Wirksamkeit von Fingolimod |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend für Kinder im Alter von 10-12 Jahre |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT01892722 |
NEOS – CBAF312D2301
Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ofatumumab und Siponimod im Vergleich zu Fingolimod bei pädiatrischen Patienten mit Multipler Sklerose | |
|---|---|
| Indikation: | Multiple Sklerose (MS) |
Alter: | Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ofatumumab und Siponimod im Vergleich zu Fingolimod |
| Ansprechperson: | Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT04926818 |
Biogen 232SM203 – DEVOTE
Eine Studie mit Nusinersen (BIIB058) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie, Phase II/III | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
Alter: | Kinder und Erwachsene ab einem Alter von 2 Jahre (je nach Studienarm) |
| Studienziel: | Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von höherdosiert intrathekal verabreichtem Nusinersen Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von höherdosiert intrathekal verabreichtem Nusinersen |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | aktiv, Rekrutierung läuft |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04089566 |
232SM201-Nurture
| Eine offene Studie zur Erfassung der Wirksamkeit, Sicherheit, Toleranz und pharmakokinetischen Eigenschaften von mehreren Dosen von intrathekal verabreichtem ISIS 396443 bei Patienten mit präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie, Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Präsymptomatische spinale Muskelatrophie |
Alter: | max. 6 Wochen alte Babys |
| Studienziel: | Erfassung von Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit und der pharmakologischen Eigenschaften von Spinraza (ISIS 396443) |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT02386553 |
ONWARD – 232SM302
Eine Langzeit-Studie mit höher dosiertem Nusinersen (BIIB058) zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie, die zuvor an einer Studie mit Nusinersen teilgenommen haben, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
Alter: | Kinder und Erwachsene ab einem Alter von 2 Jahren (Je nach Studienarm) |
| Studienziel: | Untersuchung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von höher dosiertem Nusinersen (BIIB058) |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | rekrutierend für Patienten aus der Studie 232SM203 |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT04729907 |
PTC124-GD-0250-DMD
Eine Langzeit-Beobachtungsstudie bezüglich der Sicherheit und Wirksamkeit von Translarna in der klinischen Routine, Register | |
|---|---|
Indikation: | Muskeldystrophie Duchenne |
Alter: | Kinder und Erwachsene |
| Studienziel: | Erfassung von Sicherheit und Wirksamheit von Translarna |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT02369731 |
4045-301 - Sarepta ESSENCE
| Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte, multizentrische Studie mit offener Extensionsphase zur Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053 bei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Muskeldystrophie Duchenne |
Alter: | Kinder zwischen 7 – 13 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053 |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT02500381 |
4045-302 - Sarepta Extension
Eine offene Langzeitstudie für Patienten mit der Erkrankung Muskeldystrophie Duchenne, welche in Klinischen Studien zur Untersuchung von Casimersen oder Golodirsen eingeschlossen waren. | |
|---|---|
| Indikation: | Muskeldystrophie Duchenne |
Alter: | Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter zwischen 7 – 23 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Casimersen oder Golodirsen bei Langzeitbehandlung |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT03532542 |
Sarepta 4658-402 (MIS51ON)
Randomisierte Phase 3-Studie zum Vergleich der Sicherheit und Wirksamkeit einer Hochdosistherapie mit Eteplirsen bei an Muskeldystrophie Duchenne (DMD) erkrankten Teilnehmern, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Muskeldystrophie Duchenne |
Alter: | Jungen im Alter zwischen 4 bis 13 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit der Hochdosistherapie mit Eteplirsen |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT03992430 |
SAPPHIRE – SRK-015-003
Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie des Typs 2 oder 3, welche eine Vortherapie mit Nusinersen oder Risdiplam erhalten hatten, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie (SMA Typ 2 & 3) |
Alter: | Kinder und Erwachsene im Alter zwischen 2 – 21 Jahren |
| Studienziel: | Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Apitegromab |
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT05156320 |
SHINE
| Eine offene Studie für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor an Studien mit ISIS 396443 teilgenommen haben, Phase III | |||
|---|---|---|---|
Indikation: | Spinale Muskelatrophie | ||
Alter: | Kinder und Erwachsene | ||
| Studienziel: | Evaluation der Langzeit-Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen (ISIS 396443) | ||
| Ansprechperson: | PD Dr. Astrid Pechmann | ||
| Status: | aktiv, Rekrutierung abgeschlossen | ||
| AMG- / MPDG-Studie: | ja | ||
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov.: NCT02594124 | ||
SMArtCARE
| Longitudinale Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie: Die SMArtCARE Datenbank | |
|---|---|
| Indikation: | Spinale Muskelatrophie |
Alter: | Kinder und Erwachsene |
| Studienziel: | Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit spinaler Muskelatrophie |
| Ansprechperson: | Prof. Dr. Janbernd Kirschner |
| Status: | rekrutierend |
| AMG- / MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00012699 |
COMPERA/COMPERA-KIDS
| Deutsches und internationales Register zur Erfassung der Initial- und Dauertherapie und dem Langzeitverlauf von Patienten mit Pulmonaler Hypertonie, Beobachtungsstudie, nicht-interventionell | |
|---|---|
| Indikation: | Pulmonale Hypertonie |
Alter: | keine Altersbegrenzung |
| Studienziel: | Erfassung von Verträglichkeit, Sicherheit, Wirksamkeit verschiedener Medikamente und Therapien |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2007 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT01347216 |
SALTO AC-065A310, Phase III
| Eine randomisierte, multizentrische, doppelt-verblindete, Placebo-kontrollierte, parallel-gruppierte, Ereignis-gesteuerte, Gruppen-sequentielle Studie mit einer Open-Label Extensionsperiode um die Wirksamkeit und Sicherheit von Selexipag als Add-On-Therapie zur Standardtherapie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 ≤ 18 Jahren mit Pulmonalarterieller Hypertonie zu erfassen. (Sponsor: Actelion Pharmaceuticals Ltd., vertreten durch Janssen Cilag) Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Pulmonale Hypertonie |
Alter: | 2 ≤18 Jahre |
| Studienziel: | Signifikante Risikoreduzierung der Exazerbation der Pulmonalarteriellen Hypertonie durch die zusätzliche Gabe von Selexipag. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04175600 |
Selexipag AC-065A203, Phase II
| Eine prospektive, multizentrische, offene, einarmige Phase 2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Selexipag bei Kindern mit arterieller Hypertonie. (Sponsor: Actelion Pharmaceuticals Ltd., vertreten durch Janssen Cilag) Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Pulmonale Hypertonie |
Alter: | 2 ≤18 Jahre |
| Studienziel: | Modellbasierte, nach Wirkstärke korrigierte Dosisfindung der verschiedenen Altersgruppen von Selexipag |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03492177 |
EB-VISI Studie
| EB-VISI Studie zur Erfassung der Epstein-Barr Virus (EBV) -spezifischen Immunität und humoraler Milieufaktoren als mögliche frühe Marker für die Entstehung einer EBV-assoziierten Lymphoproliferativen Erkrankung nach Transplantation eines soliden Organes im Kindesalter – Verlängerung und Erweiterung der erfolgreichen Pilotstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Transplantation eines soliden Organs |
Alter: | 0 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Vertiefung des Verständnisses für Grundlagen der Immunantwort bei der Entstehung einer EBV-PTLD mittels Charakterisierung von Unterschieden bei Serum- und zellulären Markern herz- und/oder lungentransplantierter Patienten mit und ohne PTLD |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2019, temporärer Rekrutierungsstopp |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
MRT-HTX Studie
| Serielles MRT in der frühen Adaptionsphase nach Herztransplantation im Kindes- und Jugendalter. (Föderung durch kinderherzen e.V.) | |
|---|---|
| Indikation: | Herztransplantation |
Alter: | 0 – 18 Jahre |
| Studienziel: | Vergleich zwischen invasiver (Myokardbiopsie mittels Herzkatheteruntersuchung) und nicht-invasiver (MRT-Aufnahme des Herzens) Verfahren zur Früherkennung einer Abstoßungsreaktion des transplantierten Herzens. |
| Ansprechpersonen: | Dr. D. Kocher, Dr. M. Wilke, Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. T. Fleck |
| Status: | Aktiv seit 2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Panorama OLE - CLCZ696B2319E1
| A multicenter study to evaluate long-term safety and tolerability of open label sacubitril/valsartan in pediatric patients with heart failure due to systemic left ventricle systolic dysfunction who have completed study CLCZ696B2319 | |
|---|---|
| Indikation: | Herzinsuffizienz mit 2 Kammer-Anatomie |
Alter: | 1 Monat - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Wirksamkeit und Sicherheit von Entresto (Sacubitril/Valsartan) LCZ696 |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03785405 |
MYKKE Register
| Myokarditis-Register für Kinder und Jugendliche bis zum 18. Lebensjahr“ Etablierung eines bundesweiten Registers im Rahmen des Kompetenznetzes Angeborene Herzfehler e. V., Beobachtungsstudie, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Myokarditis im Kindes- und Jugendalter |
Alter: | 0-18 Jahre |
| Studienziel: | Auf der Basis von Auswertungen der Registerdaten können zukünftig Diagnostik, Therapie und Versorgung der betroffenen Patienten verbessert und standardisiert werden. Es handelt sich um eine prospektive Beobachtungsstudie; als Plattform dient die Datenbankstruktur des K-Netzes AHF und des Nationalen Registers für angeborene Herzfehler. Seit 2021 werden zusätzlich die COVID19-Impfreaktionen, die mit einer klinisch signifikanten Myokarditis einhergingen, in das Register aufgenommen. |
| Ansprechpersonen: | Dr. K. Reineker, Prof. Dr. B. Stiller, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
RegiVe Study
Registry to assess the Safety and Feasibility of the Subpulmonary Support with the novel Venous Cannula in Patients with Failing/Absence of the Right Heart, | |
|---|---|
| Indikation: | Patient*innen mit terminaler Rechtsherzinsuffizienz/fehlendem rechten Ventrikel im Zusammenhang mit einer ventrikulären Herzunterstützungssystem (VAD) |
Alter: | 0 - 99 Jahre |
| Studienziel: | Beobachtung der klinischen Sicherheit und Leistung der EXCOR® Venenkanüle im Zusammenhang mit einer EXCOR® VAD-Therapie. Sicherstellung der identifizierten Risiken und Erkennen neuer um die klinische Verbesserung kurzfristig als auch langfristig bewerten zu können. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. R. Höhn, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 10/2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04782232 |
LANDI-PED Studie
| Multicenter, Open-Label-Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AOP Landiolol bei der Kontrolle von supraventrikularen Tachykardien bei pädiatrischen Patienten (LANDI-PED) zu untersuchen, Phase III, prospektiv, offen, einarmig | |
|---|---|
| Indikation: | Supraventrikuläre Tachykardie wie IST, JET & AFL |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Beurteilung des pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Profils von Landiolol in der pädiatrischen Population |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker, Dr. R. Höhn |
| Status: | Aktiv seit 2/2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
ISO-COMFORT Study (SED002)
| A Randomised Active-controlled Study to Compare Efficacy and Safety of Inhaled Isoflurane Delivered by the AnaConDa-S (Anaesthetic Conserving Device) to Intravenous Midazolam for Sedation in Mechanically Ventilated Paediatric Patients 3 to 17 (Less than 18) Years Old | |
|---|---|
| Indikation: | (Volatile) Sedierung bei Kindern- und Jugendlichen im Rahmen einer intensivmedizinischen Therapie |
Alter: | 3 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Vergleich der Zeit (in %) einer angemessenen Sedierungstiefe innerhalb der individuell verschriebenen Sedierungszielbereichs ohne zusätzlicher Notfallsedierung bei der Verwendung von Isofluran vs. Midazolam, gemessen anhand eines verblindeten COMFORT-B-Scores. |
| Ansprechpersonen: | Dr. R. Höhn, Prof. Dr. B. Stiller, Dr. K. Reineker |
| Status: | Aktiv seit 2/2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04684238 |
GORE® CARDIOFORM ASD Occluder
| Multizentrische sonstige klinische Prüfung nach §47 (3) MPDG zur Nachbeobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit des GORE® CARDIOFORM ASD Occluders zum Transkatheterverschluss bei Patienten mit Vorhofseptumdefekt (ASD II) | |
|---|---|
| Indikation: | Perimembranöser Atriumseptumdefekt (ASD II) mit geringem oder fehlendem aortalen Randsaum |
Alter: | 0-99 Jahre, Körpergewicht ≥ 12Kg |
| Studienziel: | Wirksamkeit und Sicherheit des GORE® CARDIOFORM ASD Occluders. Definiert durch erfolgreiche Platzierung des Occluders und der erfolgreiche Verschluss des Defekts ohne schwere Komplikationen am Tag der Entlassung. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. T. Fleck, N. Enriquez (B.A.) |
| Status: | Aktiv seit 05/2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00027240 |
MK-1654-007
| Eine multizentrische, randomisierte, teilverblindete, Pavilizumab-kontrollierte Phase -3-Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von MK-1654 bei Säuglingen und Kindern mit erhöhtem Risiko für eine schwere RSV-Infektion, Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | RSV-Immunisierung bei Säuglingen mit erhöhtem Risiko für eine schwere RSV-Infektion (Frühgeburt, Angeborene Herzfehler & chronische Lungenkrankheit) |
Alter: | 0 - 2 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von MK-1654 im Vergleich zu Pavilizumab in RSV-Saison 1, beurteilt anhand des Anteils der Teilnehmer*innen, bei denen unerwünschte Ereignisse auftreten. |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. B. Stiller, PD Dr. R. Kubicki, Nicolas Enriquez (B.A) |
| Status: | Aktiv seit 10/2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04938830 |
AIEOP-BFM ALL 2017
Internationales kooperatives Behandlungsprotokoll für Kinder und Jugendliche mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), Phase III | |
|---|---|
| Indikation: | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), Erstdiagnose |
Alter: | 1 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung; Randomisierte Gabe von Bortezomib und Blinatumomab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 24.07.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00015289 |
AIEOP-BFM-AML 2020
Internationale, offene, multizentrische klinische Prüfung zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Akute myeloische Leukämie (AML), (Erstdiagnose einer AML (A), rezidivierte/refraktäre AML (B) und AML mit Indikation zur Stammzelltransplantation (C)) |
Alter: | 0-17 (initiale Diagnose, 0-20 (Rezidiv oder Indikation für HSZT) |
| Studienziel: | Verbesserung des ereignisfreien Überlebens von Patienten mit De-novo-AML (Gruppe A-C) durch den therapeutischen Einsatz von CPX-351 bei Erstdiagnose einer AML (A), den Einsatz von Gemtuzumab-Ozogamicin als zusätzliches Medikament zur Standard-Chemotherapie bei rezidivierter oder refraktärer AML (B) und die randomisierte Überprüfung von zwei unterschiedlichen Chemotherapiekombinationen zur Vorbereitung der Stammzelltransplantation (C). |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann, Prof. Dr. Christian Flotho |
| Status: | Aktiv seit 24.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00024079 |
ALCL-VBL
| Internationale kooperative prospektive Studie für Kinder und Jugendliche mit Standardrisiko-ALK-positiven ALCL zur Wirksamkeit einer Vinblastin-Therapie, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | ALK-positive ALCL, Standard-Risiko (SR), Erstdiagnose |
Alter: | 0 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Prüfung der Effektivität einer Vinblastin-Monotherapie über 24 Monate bei Standard-Risiko-ALCL (Nachweis, dass mindestens 75 % der Patienten in der SR-Gruppe mit einer Vinblastin-Monotherapie über 24 Monate geheilt werden können) |
| Ansprechpersonen: | Dr. A. Puzik, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 02.09.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00023541 |
ALL-REZ-BFM
| Beobachtungsstudie und Biobank für Rezidive einer akuten lymphoblastischen Leukämie im Kindes – und Jugendalter, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), rezidiviert |
Alter: | 0 - ≤ 18 Jahre |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 05.10.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
2215-CL-0603
Eine multizentrische, unverblindete Dosiseskalations- und Erweiterungsstudie der Phase I/II mit einem Behandlungsarm zu Gilteritinib (ASP2215) in Kombination mit Chemotherapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit FLT3/ITD-(FMS-like Tyrosinkinase 3/interne Tandemduplikation-)positiver rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML), Phase I-II | |
|---|---|
| Indikation: | FLT3/ITD-pos. Rez. oder refr. Akute myeloische Leukämie (AML) |
Alter: | 6 Monate - 20 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Gilteritinib in Kombination mit Standardchemotherapie |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer, Prof. Dr. C. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 30.09.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04240002 |
Anti-CD19-ALL
A Prospective Phase I/II, Single-Arm, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tafasitamab (MOR00208) in Pediatric Patients with Relapsed or Refractory Acute B Lineage Leukemia, Ph. I-II | |
|---|---|
| Indikation: | Kinder und Jugendliche mit einer akuten B-Vorläufer Leukämie mit unzureichendem molekularem Ansprechen vor oder molekularem Rezidiv nach allogener Stammzelltransplantation |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Tafasitamab MOR00208 und Bestimmung der zu empfehlenden bei pädiatrischen Patienten |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 05.06.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT05366218 |
B-NHL 2013
| Behandlungsprotokoll der NHL-BFM und der NOPHO Studiengruppen für reife, aggressive B-Zell-Lymphome und -Leukämien bei Kindern und Jugendlichen, Therapieoptimierungsstudie, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | reifes, aggressives B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom oder -Leukämie (B-NHL/B-AL), Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Optimierung von Diagnose und Therapie des B-NHLs mittels randomisierten Vergleiches von Standardchemotherapie und Rituximab versus Standardchemotherapie allein |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 25.07.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
CPKC412A2218
Eine offene, einarmige Phase II Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von zweimal täglich verabreichtem Midostaurin (PKC412) in Kombination mit Standardchemotherapie und als Monosubstanz in einer anschließenden Post-Konsolidierungstherapie bei Kindern mit unbehandelter FLT3-mutierter AML, Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | FLT3-mutierte akute myeloische Leukämie (AML), Erstdiagnose |
Alter: | 3 Monate bis < 18 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Midostaurin in sequentieller Kombination mit Chemotherapie, gefolgt von einer Post-Konsolidierungstherapie mit Midostaurin als Monosubstanz |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, Prof. Dr. Christian Flotho |
| Status: | Aktiv seit 13.12.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03591510 |
CML-paed II Register
| Therapie der chronisch myeloischen Leukämie bei Kindern und Jugendlichen | |
|---|---|
| Indikation: | Chronisch myeloische Leukämie |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, Dr. Alexander Puzik |
| Status: | Aktiv seit 19.02.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
Deutsches Register für Langerhanszell Histiozytosen im Kindes- und Jugendalter
| Indikation: | Langerhanszell-Histiozytose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Vraetz, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 28.03.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
EsPhALL 2017
Internationale Therapiestudie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Philadelphia-Chromosom-positiver Akuter Lymphoblastischer Leukämie (EsPhALL2017/COGAALL1631), Phase III, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | Philadelphia-Chromosom-positive akute lymphoblastische Leukämie (Ph+-ALL), Erstdiagnose |
Alter: | 1- 21 Jahre |
| Studienziel: | Bei Standardrisiko-Patienten randomisierter Vergleich der EsPhALL- oder COG-ALL-Chemotherapie in Kombination mit Imatinib. Bei Hochrisiko-Patienten Prüfung des Nutzens von Imatinib nach allogener Stammzelltransplantation |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, Prof. Dr. C. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 20.12.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
EsPhALL-Register
| Indikation: | Ph/BCR-ABL-positive Akute lymphoblastische Leukämie, Erstdiagnose |
Alter: | 1 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 27.08.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
EWOG MDS 2006, Epidemiologische Studie
| Indikation: | Myelodysplastisches Syndrom (MDS), Juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML) |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Beschreibung der Epidemiologie und Charakterisierung von Subtypen des MDS und der JMML |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 19.04.2006, temporärer Rekrutierungsstopp zum 22.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
INFORM-Register
| Indikation: | Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen |
Alter: | 1 - 40 Jahre |
| Studienziel: | Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00007623 |
LFS-CPS-R01
| Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 26.09.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
ML-DS 2018
| Indikation: | Myeloische Leukämie mit Down Syndrom (ML-DS) |
Alter: | > 6 Monate - < 6 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung durch nicht-randomisierten Vergleich des ereignisfreien Überlebens bei Therapie mit CPX-351 (Vyxeos®) im Vergleich zur Standardtherapie |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. B. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 24.02.21 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | https://www.aml-bfm.de/studienuebersicht/ml-ds-2018/ |
NHL-BFM Register 2012
| Indikation: | Non-Hodgkin-Lymphom, Erstdiagnose oder Zweitmalignom |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. van Buiren |
| Status: | Aktiv seit 26.06.2012, Studie temporär ausgesetzt ab 20.04.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
Patientenregister Seltene Histiozytosen
| Indikation: | Seltene Histiozytosen |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Vraetz, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 31.08.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02285582 |
Ped-PTLD-Register
| Indikation: | Transplantations-assoziierte lymphoproliferative Erkrankung (PTLD) nach Organtransplantation |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. Vraetz |
| Status: | Aktiv seit 18.03.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PTT 2.0
| Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren |
Alter: | 0 - < 22 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierung beendet 31.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
Register AML-BFM 2017 zur Erfassung akuter myeloischer Leukämien bei Kindern und Jugendlichen
| Indikation: | De novo akute myeloische Leukämie (AML), refraktäre/rezidivierte AML, Transiente Myeloproliferation oder AML bei Trisomie 21 |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung aller Patienten mit AML und deren Behandlung. Genetische Charakterisierung der AML im Kindes-und Jugendalter |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Dr. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 08.05.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
HLH Register: Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
| Indikation: | Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, Dr. Heeg |
| Status: | Aktiv seit 26.01.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie
| Indikation: | Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie |
Alter: | 12 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 01.06.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00025254 |
Venetoclax
| Phase-I-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierenden oder refraktären malignen Erkrankungen, Phase I | |
|---|---|
| Indikation: | Rezidivierende und refraktäre maligne Erkrankungen |
Alter: | 0 - < 25 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation der Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Flotho, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierung geschlossen seit 26.09.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03236857 |
EB-VISI Studie
Erfassung der Epstein-Barr Virus (EBV) -spezifischen Immunität und humoraler Milieufaktoren als mögliche frühe Marker für die Entstehung einer EBV-assoziierten Lymphoproliferativen Erkrankung nach Transplantation eines soliden Organes im Kindesalter – Verlängerung und Erweiterung der erfolgreichen Pilotstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Transplantation eines soliden Organes |
Alter: | 0-17 Jahre |
| Studienziel: | Vertiefung des Verständnisses für Grundlagen der Immunantwort bei der Entstehung einer EBV-PTLD mittels Charakterisierung von Unterschieden bei Serum- und zellulären Markern herz- und/oder lungentransplantierter Patienten mit und ohne PTLD |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. T. Fleck, PD Dr. B. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 23.05.19 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
COSS-Register
| Indikation: | Osteosarkome der Extremitäten oder des Rumpfes |
Alter: | 0 - 40 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 09.02.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
Überwachung des Tumoransprechens unter neoadjuvanter Chemotherapie bei Osteosarkomen
Die Wertigkeit dynamischer Kontrastmitteluntersuchungen und diffusionsgewichteter Sequenzen in der Magnetresonanztomographie, Diagnostikstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Osteosarkome |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Vergleich dynamischer Kontrastmitteluntersuchungen und diffusionsgewichteter MRT Sequenzen in der Beurteilung des Chemotherapieansprechens |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 31.05.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
CWS SoTiSaR 2.0, Register und Biobank
| Indikation: | Weichteilsarkome |
Alter: | 0 - 39 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer , Dr. J. Würtemberger |
| Status: | Aktiv seit 09.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
Biologische Charakterisierung von Weichteilsarkomen im Rahmen der CWS (Cooperative Weichteilsarkom Studie)
Begleitprojekt zum CWS-Register SoTiSaR , Grundlagenforschung | |
|---|---|
| Indikation: | Weichteilsarkome und –tumore, Erstdiagnose |
Alter: | Weichteiltumor: 0 - ≤ 21 Jahre, Rhabdomyosarkome: keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | genetische Analyse von Weichteilsarkomen und –tumoren |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 28.03.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Dinutuximab-Register
Register für Kinder und Jugendliche mit rezidivierten oder refraktären Neuroblastomen zum Einsatz des monoklonalen Antikörpers Dinutuximab beta (Qarziba)® in Kombination mit Interleukin 2 nach haploidentischer Stammzelltransplantation, Protokoll-Code: ch14.18 registry, Register | |
|---|---|
| Indikation: | HR-Neuroblastome, die nach vorhergehender autologer Stammzelltransplantation refraktär sind oder rezidivieren |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 30.04.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
EU-Rhab, Register
| Indikation: | Rhabdoide Tumoren jeglicher anatomischer Lokalisation |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 20.01.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
EWING-PROVABES / EEC, Biomarkerstudie
| Indikation: | Ewing-Sarkom (Knochen oder Weichteile), Erstdiagnose |
Alter: | 2 - 49 Jahre |
| Studienziel: | Identifikation neuer Biomarker |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 09.10.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
GISAR: Interdisziplinäres Deutsches Sarkomregister
| Indikation: | Sarkome |
Alter: | ab 18 Jahren |
| Studienziel: | Erfassung der Behandlungssituation und Lebensqualität von Sarkompatienten |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. J. Wehrle |
| Status: | Aktiv seit 09.10.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
GPOH-HD-Registry für Hodgkin-Lymphome im Kindes- und Jugendalter
| Indikation: | Hodgkin-Lymphome |
Alter: | 0 - 17 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Flotho, Dr. J. Thalhammer |
| Status: | Aktiv seit 05.11.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
GPOH-MET Register
| Indikation: | Endokrine Tumoren |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
iEuroEwing
| Internationale Euro-Ewing-Studie (iEuroEwing) zur Optimierung der Behandlung von Patienten mit Ewing-Sarkom), Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Ewing-Sarkome, Erstdiagnose |
Alter: | 2 bis < 50 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung; zwei randomisierte Chemotherapie- bzw. Strahlentherapie-Fragestellungen |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Simone Hettmer, Dr. Oliver Wegehaupt |
| Status: | Aktiv seit 03/2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
iEwing Registry
Internationales Euro Ewing Register | |
|---|---|
| Indikation: | Ewing-Sarkome, Erstdiagnose |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Dr. J. Würtemberger |
| Status: | Aktiv seit 25.03.2021, Studie temporär ausgesetzt ab 04.04.2023 |
| AMG-/MPG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
INFORM-Register
| Indikation: | Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen |
Alter: | 1 - 40 Jahre |
| Studienziel: | Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00007623 |
J1S-MC-JV01
| A Randomized, Open-Label Phase 2 Study Evaluating Ramucirumab in Pediatric Patients and Young Adults with Relapsed, Recurrent, or Refractory Desmoplastic Small Round Cell Tumor, Phase II | |
|---|---|
| Indikation: | Rezidivierte/Therapie-refraktäre Desmoplastische Small Round Cell Tumore |
Alter: | 12 Monate – 29 Jahre |
| Studienziel: | Randomisierte Erfassung der Wirksamkeit von Ramucirumab in Kombination mit Cyclophosphamid und Vinorelbin |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Dr. A. Puzik |
| Status: | Rekrutierung beendet seit 12/22 |
AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04145349 |
LFS-CPS-R01
| Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 26.09.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
MAKEI V
Multizentrische prospektive Studie für extrakranielle bösartige Keimzelltumoren inkl. randomisiertem Vergleich von Carboplatin und Cisplatin, Phase III, prospektiv, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | Bösartige extrakranielle Keimzelltumoren und ovarielle Primärtumoren |
Alter: | 0 -< 29 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung durch randomisierten Vergleich von Carboplatin und Cisplatin basierend auf einer Risikostratifizierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. Alexander Puzik, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 22.05.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
NB Register 2016
| Register für Neugeborene, Säuglinge, Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit neu diagnostizierten und/oder Rückfall von neuroblastischen Tumoren, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Diagnose oder Verdacht auf Erstdiagnose/ Rezidiv eines neuroblastischen Tumors (Neuroblastom, Ganglioneuroblastom, Ganglioneurom) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 12.06.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
NPC-2016
| Multizentrisches Register zur Erfassung des Nasopharynxkarzinoms bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Nasopharynxkarzinom |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung, Datenerfassung, Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Dr. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.12.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
PanCare Life 5
| Untersuchung zur Bedeutung von genetischen Polymorphismen für die Entwicklung von Hörschäden unter der Therapie mit platinhaltigen Zytostatika, Kohortenstudie | |
|---|---|
| Indikation: | abgeschlossene Therapie mit Cis- u/o Carboplatin |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation der Empfindlichkeit für eine Gehörschädigung durch Chemotherapie mittels genanalytischer Untersuchung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 14.03.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
NB with SCI
Prospektive Registrierung von peripheren neuroblastischen Tumoren mit Beteiligung des Spinalkanals, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Periphere neuroblastische Tumore -PNT (Neuroblastome, Ganglioneuroblastome, Ganglioneurome) mit Beteiligung des Spinalkanals |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 17.01.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT02559804 |
PHITT
Paediatric Hepatic International Tumour Trial, randomisiert, prospektiv, Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Hepatoblastom (HB) und Hepatozelluläres Karzinom (HCC), Erstdiagnose |
Alter: | 0-30 Jahre |
| Studienziel: | Optimierung der HB und HCC Therapie durch den randomisierten Vergleich der Wirksamkeit von Zytostatikakombinationen (bei nicht-operablem/ metastasiertem HCC in Kombination mit Sorafenib) in 4 Studienarmen (abhängig von Histologie und Stadium) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 10/2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT03017326 |
PTT 2.0
| Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren |
Alter: | 0 - < 22 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierung beendet 31.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
RB-Register
| Indikation: | Augentumor, RB1-Keimbahnmutation, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 09.09.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
rEECur
Internationale randomisierte klinische Studie für Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder nicht auf die Standardbehandlung ansprechenden Ewing Sarkomen, Phase II/III | |
|---|---|
| Indikation: | refraktäre oder rezidivierte Ewing Sarkome |
Alter: | 4 - 49 Jahre |
| Studienziel: | Therapieoptimierung durch randomisierte Chemotherapiegabe und Erfassung von deren Wirksamkeit und Sicherheit |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 03.03.2020, Rekrutierung temporär ausgesetzt (08.05.23) |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
Register für Lebertumoren bei Kindern und Jugendlichen
| Indikation: | Primäre (maligne und benigne) Lebertumoren |
Alter: | 0 - 20 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung, Therapiedokumentation, Malerialasservierung für biologische Forschung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 19.07.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
SAREZ, Register
| Indikation: | Sarkom-Rezidive |
Alter: | 0 - 49 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des ereignisfreien und Gesamtüberlebens |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 07.02.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
SIOP-RTSG Randomet 2017
Randomisierte, multizentrische, offene, Phase III, Äquivalenzstudie für Patienten mit Nierentumoren des Kindesalters im Stadium IV zum Vergleich der präoperativen Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin (VAD, Standardarm) mit der primären Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE, Vergleichsarm), Ph.III | |
|---|---|
| Indikation: | Stadium IV Nierentumore im Kindesalter mit Lungenmetastasen; +/- extrapulmonale Metastasen |
Alter: | 0 bis 17 Jahre |
| Studienziel: | Vergleich der präoperativen Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin (VAD, Standardarm) mit der primären Chemotherapie bestehend aus Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE, Vergleichsarm) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Prof. C. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 01.12.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00021160 |
STEP-Register
| Indikation: | Seltene Tumoren, die nicht in prospektive Behandlungsstudien oder andere Register der GPOH eingeschlossen werden. |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 29.01.2013 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
UMBRELLA SIOP-RTSG 2016
Eine prospektive klinische Studie der Arbeitsgruppe Nierentumore der Internationalen Gesellschaft für pädiatrische Onkologie, Beobachtungsstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Nierentumore (Kinder, Jugendliche), Nephroblastom (Erwachsene) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Hettmer, Dr. H. Glonnegger |
| Status: | Aktiv seit 07.07.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00011208 |
Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie
| Indikation: | Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie |
Alter: | 12 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 01.06.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00025254 |
Venetoclax
| Phase-I-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierenden oder refraktären malignen Erkrankungen, Phase I | |
|---|---|
| Indikation: | Rezidivierende und refraktäre maligne Erkrankungen |
Alter: | 0 - < 25 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation der Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Flotho, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierung geschlossen seit 26.09.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03236857 |
CPT-Register
| Indikation: | Choroid-Plexus-Tumore, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 18.06.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
EORTC_1634-BTG (NOA-23)
| Personalisierte, risikoangepasste Therapie bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Medulloblastom (PersoMed-I), Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | Neu diagnostiziertes, histologisch nachgewiesenes, genetisch klassifiziertes, zentral bestätigtes Medulloblastom (WNT M0-1, SHH (p53wt) M0-1, Gruppe 4 M0-1) |
Alter: | Postpubertäre Patienten (< 18 Jahre mit rad. bestätigtem Knochenalter von mind. 15 J. für Mädchen/17 J. für Jungen) oder Erwachsene ab 18 J. mit SHH-aktiviertem und TP53-Wildtyp-Medulloblastom |
| Studienziel: | Vergleich des progressionsfreien Überlebens (PFS) durch zentrale Auswertung der Ergebnisse einer personalisierten, intensitätsmodulierten Therapie (experimenteller Arm; Sonidegib) mit der Standardtherapie (modifizierter NOA-07) in der SHH- aktivierten Untergruppe bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Standardrisiko-Medulloblastom |
| Ansprechpersonen: | Dr. Miriam van Buiren, Dr. Matthias Eckenweiler |
| Status: | Aktiv seit 20.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04402073 |
EU-Rhab, Register
| Indikation: | Rhabdoide Tumoren jeglicher anatomischer Lokalisation |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 20.01.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal |
HIT-LOGGIC Register
| Prospektives multizentrisches Register für Kinder und Jugendliche mit einem niedrig-gradigen Gliom | |
|---|---|
| Indikation: | Niedrig-gradige Gliome (LGG) |
Alter: | 0 - <21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Dr. Eckenweiler, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 16.05.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00017089 |
HIT-REZ-Register
| Indikation: | Medulloblastome, Pineoblastome, primitiv neuroektodermale Tumoren des ZNS (ZNS-PNETs) und Ependymome |
Alter: | ab 3 Monate |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 11.06.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00007936 |
I-HIT-MED-Register
| Indikation: | Medulloblastome, Ependymome, Pineoblastome oder primitiv neuroektodermale Tumoren des ZNS (ZNS-PNETs), Erstdiagnose |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Flotho |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2015, vorübergehender Rekrutierungsstopp ab dem 25.08.21 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
INFORM-Register
| Indikation: | Rezidivierte oder therapie-refraktäre maligne Erkrankungen |
Alter: | 1 - 40 Jahre |
| Studienziel: | Molekulargenetische Charakterisierung von Tumorproben als Grundlage einer individualisierten Tumorbehandlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.02.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00007623 |
Kraniopharyngeom Registry 2019, Register
| Indikation: | Kraniopharyngeome, Xanthogranulome, Zysten der Rathke'schen Tasche, Meningiome, Hypophysenadenome, Arachnoidalzysten |
Alter: | 0 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, Dr. Miriam van Buiren |
| Status: | Aktiv seit 26.11.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
LFS-CPS-R01
| Li-Fraumeni-Syndrome-Cancer-Predisposition-Syndrome Registry 01, Beobachtungsstudie, pro- und retrospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Li-Fraumeni- und andere Tumorprädispositions-Syndrome |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Erfassung des klinischen Verlaufs, Materialsammlung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Prof. Dr. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 26.09.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
MNP Int-R: Molekulare Neuropathologie, Diagnostikstudie
| Indikation: | ZNS-Tumoren, Erstdiagnose |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Weiterentwicklung der molekulardiagnostischen Analyseverfahren |
| Ansprechpersonen: | Dr. M. van Buiren, Dr. M. Eckenweiler |
| Status: | Aktiv seit 01.12.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PTT 2.0
| Pediatric Targeted Therapy 2.0 - Verbesserung der Diagnose und Targetanalyse bei progressiven oder rückfälligen pädiatrischen Tumoren, Diagnostikstudie | |
|---|---|
| Indikation: | Alle rezidivierten oder progredienten pädiatrischen Tumoren |
Alter: | 0 - < 22 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des Einflusses molekularer Diagnostik auf Diagnosepräzision und Therapiemodifikation |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierung beendet 31.01.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
SIOP Ependymoma II
Eine internationale klinische Studie zur Diagnostik und Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit einem Ependymom, Phase II-III, prospektiv | |
|---|---|
| Indikation: | Ependymom WHO °II und III |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Optimierung von Diagnose und Therapie des Ependymoms mittels randomisierter und stratifizierter Chemo-und Radiotherapie |
| Ansprechpersonen: | Dr. van Buiren, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 01.02.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
SIOP PNET 5 MB, Phase II/III
| Indikation: | Medulloblastome mit Standard-Risiko, Erstdiagnose |
Alter: | 3 - 22 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung des ereignisfreien Überlebens nach Radio- und reduzierter Chemotherapie |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Hettmer, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 15.11.2014, 24.03.-13.07.20 Rekrutierungspause wegen Covid-19 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: |
Untersuchungen zur Impfantwort gegen SARS-CoV-2 bei krebskranken Kindern und Jugendlichen unter Chemotherapie
| Indikation: | Krebserkrankung während aktiver Therapie (sowohl intensive Chemotherapie als auch Erhaltungschemotherapie) bis 3 Monate nach Ende der Gesamttherapie |
Alter: | 12 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Evaluation des Ansprechens von krebskranken Jugendlichen auf die SARS-CoV-2 Impfung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. C. Speckmann, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 01.06.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00025254 |
EPIK-P2
| Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS), Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum |
Alter: | ab 6 Jahren, Kinder im Alter von 2-5 Jahren ab ca. 2025 |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 23.07.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | |
GSD-GLA-Register
| Indikation: | Gorham-Stout-Disease (GSD) und Generalisierte Lymphatische Anomalien (GLA) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp |
| Status: | Aktiv seit 18.09.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
SIPA-SOS
| Offene Phase II Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyndrom, Ph. II | |
|---|---|
| Indikation: | Segmentales Überwuchssyndrom |
Alter: | ≥ 3 Jahr ohne Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Untersuchung des Effektes von Sirolimus auf die Reduktion der Größe einer Target Läsion/en nach 6 Monaten Behandlung bei Patienten mit Überwuchssyndrom |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik, Prof. Dr. S. Hettmer |
| Status: | Aktiv seit 18.10.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00010085 |
VasMuT-Register
| Register für Patienten mit Vaskulären Malformationen und Tumoren | |
|---|---|
| Indikation: | Gefäßanomalien, Gefäßtumore, Gefäßfehlbildungen |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Dr. F. Kapp, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 17.08.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00026788 |
AVA-PED-301
| Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3b mit einer offenen Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag zur Behandlung von Thrombozytopenie bei pädiatrischen Probanden mit Immunthrombozytopenie über ≥6 Monate, Ph. IIIb | |
|---|---|
| Indikation: | Immunthrombozytopenie (ITP) ≥ 6 Monate |
Alter: | ≥6 Monate bis < 18 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag |
| Ansprechpersonen: | PD. Dr. B. Strahm, Dr. A. Müller |
| Status: | Aktiv seit 13.07.2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04516967 |
DBA 2000, Register
| Indikation: | Diamond-Blackfan-Anämie |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 01.12.2000, temporärer Rekrutierungsstopp zum 22.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
ESCORT-HU Extension: European Sickle Cell Disease Cohort – Hydroxyurea – Extension study, Anwendungsbeobachtung
| Indikation: | Sichelzellerkrankung, behandelt mit Siklos® (Hydroxycarbamide) |
Alter: | ≥ 2 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechperson: | PD Dr. M. Erlacher, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 11/2021 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04707235 |
EWOG-SAA 2010, Diagnostikstudie
| Indikation: | Schwere Aplastische Anämie (SAA) |
Alter: | 6 Monate - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Genetische und immunologische Charakterisierung der schweren aplastischen Anämie im Kindes- und Jugendalter |
| Ansprechperson: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 18.10.2010, Rekrutierung temporär ausgesetzt zum 22.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
Fanconi Anämie Register 01
| Indikation: | Fanconi Anämie |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 06.03.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
4202-HEM-301
| Eine adaptive, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie zur oralen Anwendung von Etavopivat, einem Pyruvatkinase-Aktivator, bei Patienten mit Sichelzellkrankheit, Ph. II/III | |
|---|---|
| Indikation: | Sichelzellerkrankung |
Alter: | 18 - 65 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung der Wirksamkeit von oralem Etavopivat vs. Placebo |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. M. Erlacher, PD Dr. B. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 01.03.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrals.gov: NCT04624659 |
MPN Childhood Register und Biobank, Register
| Diagnostik und Therapie der Myeloproliferativen Neoplasien bei Kindern und Jugendlichen | |
|---|---|
| Indikation: | Myeloproliferative Neoplasien |
Alter: | 0 bis < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. A. Yoshimi-Nöllke, Dr. A. Puzik |
| Status: | Aktiv seit 09.05.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PARC-ITP, Register
| Indikation: | Neu diagnostizierte, chronische ITP (Idiopathische Thrombozytopenische Purpura) |
Alter: | > 2 Monate |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 05.04.2012 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Register für Seltene Anämien
| Indikation: | Therapiebedürftige und seltene Anämieformen |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung (Biobank) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. C. Niemeyer, PD Dr. M. Erlacher |
| Status: | Aktiv seit 08.08.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Register Sichelzellkrankheit
| Indikation: | Sichelzellkrankheit |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Erlacher, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 02.02.2017 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
SCNIR, Internationales Register für Schwere Chronische Neutropenien
| Indikation: | Schwere chronische Neutropenie, Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS), Glykogenose Typ 1b (GSD 1b), Barth-Syndrom |
Alter: | ab 3 Monaten |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 14.09.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
ALL SCTped 2012, Phase III
| Indikation: | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL), Erstdiagnose |
Alter: | 0 - < 22 Jahre |
| Studienziel: | Stratifizierte Untersuchung des Gesamt- und ereignisfreien Überlebens nach Stammzelltransplantation mit Standardkonditionierung mit Ganzkörperbestrahlung und Etoposid |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. B. Strahm, Prof. Dr. C. Niemeyer |
| Status: | Rekrutierungsende 31.03.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT01949129 |
ALL SCT FORUM Registry 2022
Allogene Stammzelltransplantation bei Kindern und Jugendlichen mit Akuter Lymphatischer Leukämie, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Allogene Stammzelltransplantation bei Patienten mit ALL in Remission mit hohem Risiko oder sehr hohem Risiko eines Rezidivs |
Alter: | 0 bis < 21 Jahre |
| Studienziel: | Datensammlung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, Dr. Anke Peters |
| Status: | Aktiv seit 13.09.2022 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
AML SCT-BFM Register
| Indikation: | Akute myeloische Leukämie (AML), refraktär oder rezidiviert |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 11.08.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
ALXN1210-TMA-314
| Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie mit Ravulizumab als Ergänzung zur besten Supportivtherapie bei pädiatrischen Patienten (von 1 Monat bis < 18 Jahre) mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT), Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Thrombotische Mikroangiopathie (TMA) |
Alter: | 28 Tage bis ab 17 Jahre |
| Studienziel: | Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bei HSCT-TMA |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 27.02.023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04557735 |
Dinutuximab-Register
Register für Kinder und Jugendliche mit rezidivierten oder refraktären Neuroblastomen zum Einsatz des monoklonalen Antikörpers Dinutuximab beta (Qarziba)® in Kombination mit Interleukin 2 nach haploidentischer Stammzelltransplantation, Protokoll-Code: ch14.18 registry, Register | |
|---|---|
| Indikation: | HR-Neuroblastome, die nach vorhergehender autologer Stammzelltransplantation refraktär sind oder rezidivieren |
Alter: | 0 - 21 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 30.04.2019 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
IDUNN Trial
Eine randomisierte, offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Erstlinienbehandlung mit mesenchymalen Stromazellen MC0518 gegenüber der besten verfügbaren Therapie bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Krankheit nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (IDUNN-Studie), Ph. III | |
|---|---|
| Indikation: | Steroid-refraktäre akute GvHD (SR-aGvHD) nach HSCT |
Alter: | ab 12 Jahren |
| Studienziel: | Nachweis der Überlegenheit von MC0518 im Vergleich zur zuerst eingesetzten besten verfügbaren Therapie (BAT) in Bezug auf die Gesamtansprechrate (ORR) bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit SR-aGvHD |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 10.03.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT04629833 |
Internationales Osteopetrose-Register
| Indikation: | Osteopetrose |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Niemeyer, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 28.07.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
PRST, Register
| Indikation: | Stammzelltransplantation in deutschem Transplantationszentrum |
Alter: | 0 - < 18 Jahre |
| Studienziel: | Erfassung aller in deutschen Zentren durchgeführten autologen und allogenen Stammzelltransplantationen |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Strahm, Prof. Niemeyer |
| Status: | Aktiv seit 17.01.2014 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
SCID-SZT 2016
| Therapie Schwerer Kombinierter Immundefekte (SCID), prospektives Register | |
|---|---|
| Indikation: | Schwere kombinierte Immundefekte (SCID) |
Alter: | 0-2 Jahre |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung; Verbesserung der Versorgungsqualität von SCID-Patienten |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Speckmann, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 13.03.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
TRACE
Therapie refraktärer Virusinfektionen nach allogener Stammzelltransplantation mit multispezifischen T-Zellen gegen CMV, EBV und AdV: | |
|---|---|
| Indikation: | Refraktäre Virusinfektionen nach allogener Stammzelltransplantation mit multispezifischen T-Zellen gegen CMV, EBV und AdV |
Alter: | ab 2 Monaten |
| Studienziel: | Evaluierung der Effizienz von multispezifischen T-Zell Transfer in Patienten mit chemorefraktären viralen Infektionen nach allogener Stammzelltransplantation |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Brigitte Strahm, PD Dr. Carsten Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 08.03.2023 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.drks.de: DRKS00018985 |
AL-PID
| Genetische und Immunologische Variabilität bei Autoimmun-lymphoproliferativen primären Immundefekten, Register | |
|---|---|
| Indikation: | Autoimmun-lymphoproliferative primäre Immundefekte (AL-PID) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung, Optimierung der Diagnostik |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, PD Dr. Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 18.08.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: | |
APDS Register
| Indikation: | Activated PI3-Kinase Delta Syndrome (APDS) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung und Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, Dr. Heeg |
| Status: | Aktiv seit 13.10.2015 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
NI-0501-09
| Eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Erweiterung des Zugangs zu Emapalumab, einem monoklonalen Antikörper gegen Interferon-gamma (Anti-IFNy), und zur Bewertung von dessen Wirksamkeit, Sicherheit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Langzeitergebnisse bei pädiatrischen Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose, Phase II-III | |
|---|---|
Indikation: | Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose |
Alter: | 1 - 18 Jahre |
| Studienziel: | Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Langzeitergebnisse von Emapalumab |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. Ehl, PD Dr. Speckmann |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Status: | Rekrutierung geschlossen seit 08.06.2021 |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03312751 |
P-CID, Beobachtungsstudie
| Indikation: | T-Zell Immundefekt (P-CID) |
Alter: | 2 - 16 Jahre |
| Studienziel: | Verlaufsbeobachtung, Identifikation prognostischer Marker, Therapieoptimierung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, PD Dr. Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 19.07.2011 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
HLH Register: Register für Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
| Indikation: | Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) |
Alter: | keine Altersbeschränkung |
| Studienziel: | Datenerfassung |
| Ansprechpersonen: | Prof. Ehl, Dr. Heeg |
| Status: | Aktiv seit 26.01.2016 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
| Weitere Informationen: |
SCID-SZT 2016
| Therapie Schwerer Kombinierter Immundefekte (SCID), prospektives Register | |
|---|---|
| Indikation: | Schwere kombinierte Immundefekte (SCID) |
Alter: | 0-2 Jahre |
| Studienziel: | Daten- und Materialsammlung; Verbesserung der Versorgungsqualität von SCID-Patienten |
| Ansprechpersonen: | PD Dr. Speckmann, PD Dr. Strahm |
| Status: | Aktiv seit 13.03.2018 |
| AMG-/MPDG-Studie: | nein |
Tadekinig alfa in NLRC4/XIAP
Multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Auslassstudie mit Tadekinig alfa (r-hIL-18BP) bei Patienten mit IL-18-bedingten, monogenen, autoinflammatorischen Erkrankungen: NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel, Phase III, randomisiert | |
|---|---|
| Indikation: | IL-18-bedingte, monogene, autoinflammatorische Erkrankungen: NLRC4-Mutation und XIAP-Mangel |
Alter: | 0 - 17 Jahre |
| Studienziel: | randomisierte Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tadekinig alfa (r-hIL-18BP) |
| Ansprechpersonen: | Prof. Dr. S. Ehl, PD Dr. C. Speckmann |
| Status: | Aktiv seit 12.03.2020 |
| AMG-/MPDG-Studie: | ja |
| Weitere Informationen: | www.clinicaltrials.gov: NCT03113760 |