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Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie

Genomik & Bioinformatik

Gegenwärtig in der Klinik eingesetzte Designer-Nukleasen, wie etwa TALENs und CRISPR-Cas, erlauben es eine bestimmte Stelle im Genom gezielt anzusteuern und die DNA an dieser Stelle zu schneiden. Trotz der hohen Spezifität dieser Nukleasen kann es zu sogenannter „Off-Target-Aktivität“ kommen, d.h. das Erbgut wird an Stellen geschnitten, die der gewünschten Zielsequenz nur ähnlich sind. Hat eine solche DNA-Region regulatorische Funktion oder handelt es sich um eine kodierende Sequenz, kann „Off-Target-Aktivität“ unerwartete Nebeneffekte zur Folge haben, die im schlimmsten Fall zur Entartung einer Zelle führen. Um Komplikationen durch „Off-Target-Aktivität“ in der Klinik zu vermeiden, muss die Qualität der verwendeten Designer-Nuklease validiert und mögliche „Off-Targets“ identifiziert werden. Hierzu werden die Zellen nach der Behandlung mit den zu testenden Nukleasen mittels Hochdurchsatzsequenzierung (Next Generation Sequencing, NGS) analysiert und die erhobenen Massendaten (Big Data) bioinformatisch ausgewertet.

Kontakt

Dr. Julia Klermund

Universitätsklinikum Freiburg
Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie
Im Zentrum für Translationale Zelltherapie
Breisacherstr. 115
79106 Freiburg
Telefon +49761-27077747

julia.klermund@uniklinik-freiburg.de